《ACSNano》：促进干细胞疗法的技术获专利

　　目前，美国罗格斯大学副教授Ki-Bum Lee开发的一项专利技术，可以克服利用干细胞完整治疗潜力的一个关键障碍。

　　致力于再生细胞并培养新组织来治疗衰竭性损伤和疾病（如帕金森病、心脏病和脊髓损伤）的研究人员，所面临的一个主要挑战是，创建一种简单、有效和无毒性的方法，来控制到特定细胞谱系的分化。Lee及其罗格斯大学、日本京都大学的同事们，发明了一种平台，他们称之为NanoScript，对于基因表达领域的研究人员来说，这是一个重要的突破。基因表达是指细胞在生命过程中，把储存在DNA顺序中遗传信息经过转录和翻译，转变成具有生物活性的蛋白质分子，对于通过干细胞治疗的组织发育过程是很重要的。

　　干细胞具有很大的潜力应用于各种医学治疗，因为它们能够培养整个身体的组织。在许多组织中，干细胞作为一种内部修复系统，具有几乎无限分裂和补充其他细胞的能力。

　　转录因子（TF）蛋白质是基因表达的主要调控因子。TF蛋白在调控干细胞分化过程中发挥重要的作用。虽然有些人试图制造行使天然转录因子功能的合成分子，但NanoScript是第一个能够与内源DNA相互作用的纳米材料TF蛋白质。Lee关于NanoScript的这项研究，发表在最近的美国化学学会期刊《ACS Nano》。该研究是由美国国立卫生研究院（NIH）资助支持。

　　Lee带领罗格斯大学的一个研究小组，主要集中开发和整合纳米技术与化学生物学，来调控癌症和干细胞中的信号通路。他指出：“我们的动机是，开发一种非常强大的、高效的纳米粒子为基础的平台，能够调节基因表达，最终调节干细胞的分化。因为NanoScript是TF蛋白的一个功能性复制品和一个可调谐的基因调控平台，它有巨大的潜力做到这一点。现在，干细胞生物学领域有另外一种平台来调控分化，而纳米技术领域首次证明，我们可以在转录水平上调控基因表达。”

　　NanoScript是由网络共享功能肽和小分子（称为合成转录因子）构建而成，模拟单个TF结构域，映射到金纳米粒子上。

　　本文共同作者、罗格斯大学化学研究生Sahishnu Patel指出：“NanoScript定位在细胞核内，可高达30倍地启动一个报告质粒的转录。NanoScript可以一种非病毒的方式，有效地在内源性DNA上转录靶基因。”

　　Lee说，他的研究的下一步是，探讨利用NanoScript后，金纳米粒子上发生了什么情况，以确保没有毒害作用产生，并确保NanoScript长时间的有效性。

　　Lee表示：“由于NanoScript独特的可调谐特性，我们非常自信，这个平台不仅可以作为传统基因调控方法的一种理想的替代，还可以直接应用于基因调控相关方面，如干细胞分化、癌症治疗和细胞重编程。我们的研究将继续评估这些技术的长期影响。”

　　Lee来自韩国，2008年加入罗格斯大学，已经获得了许多荣誉，包括美国国立卫生研究院主任的新创新奖。Lee在西北大学获得化学博士学位，在斯克利普斯研究所完成博士后研究，曾经在普林斯顿大学和加州大学洛杉矶分校医学院做访问学者。