发布时间:2022-10-13 10:46 原文链接: 体内无细胞DNA的表达

对于一些由缺乏三种特定蛋白质的基因突变引起的疾病(如Leber先天性黑蒙和血友病),直接的想法是将能够表达相关蛋白质的基因“播种”到体内,而不是“种”到基因组中,但在细胞质中自由表达。最典型的例子是几种批准的病毒转染基因疗法(如FDA批准的用于治疗遗传性眼病的基因药物“Luxturna”)。

这种方法的优点是相对安全。毕竟,改变基因组往往是不可逆转的,危险的偏离目标的后果加剧了(这就是为什么20世纪90年代末发生了许多死亡事件)。

有两个主要缺点:

一是无细胞病毒DNA可能仍然插入到正常基因组中,并且这种插入不是局部的和随机的;

二是随着细胞分裂而逐渐消耗。与基因组中DNA分裂的稳定复制不同,它的治疗可能不会持久。