全球首款基因编辑疗法获批！创新药年底还有空间吗？

　　前言：创新药板块题材端，全球首款基因编辑疗法获批，填补了先天性遗传病疗法的空白，市场规模广阔，对CXO、基因检测、基因治疗等板块国产创新药公司有望形成业绩拉动。政策端医保谈判结束，在续约规则优化的基础上或将持续释放利好结果。北向资金和ETF市场均有入局医药板块的迹象，流动性宽松的市场环境下有望持续为创新药板块提供增量资金。

　　科创100ETF（588190）跟踪的科创100指数布局的第一大权重行业为医药、第二大权重行业为电子，布局科创板中小市值个股，为我国“硬科技”公司技术攻坚“卡脖子”提供了重要的融资渠道，反过来也为投资者提供了分享这些细分方向龙头从小到大的成长红利。在创新药板块题材频出、医保谈判有望释放利好信息、资金面持续向好的背景下，指数未来弹性可期，可以重点关注创新药ETF（159992）。

一、题材端：首款基因编辑疗法获批，题材催化再临？

　　11月16日，CRISPR基因编辑疗法Casgevy获得英国药监机构MHRA的批准，适用于12岁以上且出现复发性血管闭塞危象的镰状细胞病患者，以及输血依赖性地中海贫血患者。事件在资本市场上引发了较大的关注，如何理解？

　　为什么这两种疾病需要基因编辑疗法：镰刀型细胞贫血症是一种遗传性罕见病，主要是由于血红蛋白形态改变，携带氧气的能力受损，在低氧状态下红细胞形态由正常的扁圆状变为镰刀状。患者临床表现为慢性溶血性贫血，因为镰刀状的血红细胞阻塞血管导致组织器官受累。患者通常寿命难超过30岁。全球每年约有30万例患该病新生儿，美国就有约10万例。

　　地中海贫血也是血红蛋白结构蛋白合成障碍导致的贫血，属于隐形遗传罕见病。同样，血红蛋白结构缺失使运输氧气能力受损，刺激红细胞生成素分泌增加，造成包括骨骼疾病、脾脏肿大和心脏疾病在内的并发症。地中海贫血基因的携带率约占世界人口的1.5%（8000万~9000万），每年约诞生6.8万名患有地中海贫血的儿童。全球高需求为医药创新带来了核心动力，可以利用科创100ETF（588190）及创新药ETF（159992）进行前瞻性布局。

　　可以发现，这两种疾病的共性都是先天遗传性疾病，由基因决定，缺乏有效的治疗手段，只能通过移植、输血、长期使用除铁剂来维持生命，简单来说，由于基因“出了问题”，普通治疗手段都是“治标不治本”的，唯有基因“编辑”才能从根源上解决问题。

　　什么是CRISPR基因编辑技术系统：CRISPR（Clustered regularly interspaced short palindromic repeats）是生命进化史上，细菌和病毒进行斗争产生的免疫武器。简单理解，病毒能把自己的基因整合到细菌，利用细菌的细胞工具为自己的基因复制服务。细菌为了将病毒的外来入侵基因清除，进化出了CRISPR系统，利用这个系统，细菌可以不动声色地把病毒基因从自己的遗传物质染色体上切除，这是细菌特有的免疫系统。

　　微生物学家10年前就掌握了细菌拥有多种切除外来病毒基因的免疫功能，其中比较典型的模式是依靠一个复合物，该复合物能够在一段RNA的指导下，定向寻找目标DNA序列，然后将该序列切除。大部分细菌免疫复合物都相对复杂，其中科学家掌握了对一种名为Cas9蛋白质的操作技术，并先后对目标细胞DNA进行切除。这种技术被称为CRISPR/Cas9基因编辑系统，迅速成为生命科学最热门的技术。

　　CRISPR于2020年获得诺贝尔奖，应用该技术、于11月16日在英国获批的Casgevy是全球首个获批治疗镰状细胞和地中海贫血两大适应症的基因编辑疗法和全球首个获批应用CRISPR的疗法，填补了两大先天性遗传病疗法的空缺。

　　Casgevy基因编辑疗法临床表现优异，除英国外也有望在其他海外地区获得批准。Casgevy在两项全球临床试验中均展现了较好的有效性，即患者至少12个月没有发生中毒血管闭塞危象或者不需要进行输血。叠加其他临床数据证明Casgevy具有一次治疗、提供功能性治愈的潜力。除英国外，该药还在接受美国FDA、欧洲药品管理局、沙特食品和药品管理局的审查，后续获批后市场空间进一步打开。随着基因编辑疗法的不断创新，全球医药领域迎来了新的发展期，科创100ETF（588190）及创新药ETF（159992）受到市场重点关注。

　　基因编辑首药获批意义：

　　（1）临床成功。CRISPR获批标志着基因编辑技术从理论研究到临床应用的转变；

　　（2）疗效优异：CRISPR技术有望治愈由单一基因缺陷引起的遗传性疾病；

　　（3）市场规模大：据Statistia统计，2023-2030年全球基因编辑行业市场规模预计年复合增速约为22.3%，至2030年有望达到360.61亿元。

　　在前期减重药、阿尔兹海默症治疗技术突破为创新药板块带来较多热度的背景下，基因编辑疗法再度获批，新题材再临，有望拉动国内CXO、基因检测、基因治疗等板块创新药企业绩，创新药板块估值提振可期。

二、政策端：医保谈判结束，重磅国产创新药覆盖

　　2023年国家医保药品目录调整的现场谈判竞价环节于11月17-20日举行，共有25名专家分为5组进行谈判工作，谈判时间共进行4天。今年总共对168种药品进行谈判和竞价，包括148种谈判药品和20种竞价药品。根据此前通过形式审查的药品清单，符合参与竞价的药品共41种，独家谈判品种共170种（西药），续约产品共121种（西药）。谈判结果预计于12月公布，2024年1月1日起实施，后续入围和定价结果情况有望引起较大市场关注。

　　续约规则优化，利于创新药长期放量：早在7月21日，《谈判药品续约规则》、《非独家药品竞价规则》发布，医保续约规已然进一步明确：

　　1）纳入常规目录管理（可以理解为“自动续约“）：非独家药品；连续两个协议周期均未调整支付标准和支付范围内的独家药品；截至目录调整当年12月31日，连续纳入目录”协议期内谈判药品部分“时间达到8年的药品（新增）。

　　2）简易续约：独家药品；本协议期基金实际支出未超过基金支出预算的200%；未来两年的基金支出预算增幅合理；市场环境未见重大变化；不符合纳入常规目录管理的条件。

　　3）重新谈判：不符合纳入常规目录管理及简易续约条件的药品；符合简易续约条件，但企业按主动申请通过谈判确定支付标准的品种（新增）。

　　2023年续约规则调整后，更方便创新药企制定相关市场策略，板块预期更稳定，对疗效稳定、长期续约的药品支付意愿更强、降价压力更小。因此本次医保谈判后续释放催化信息对相关创新药企或更偏正面，值得持续关注。医保谈判续约规则调整后，科创100ETF（588190）及创新药ETF（159992）迎来阶段性布局机遇。

三、资金端：资金持续抄底医药板块

　　北向资金：过去一周，北向资金净流入电子、通信、医药赛道居前，其中医药板块净流入6.51亿元，表现了新题材催化出现以来北向资金对医药板块未来走势的看好。伴随美国10月通胀水平的走弱，未来美债利率有望步入下行通道，北向资金回流可期，基本面维度受益于医药投融资环境改善的创新药赛道有望持续受到资金青睐。

　　ETF市场：国内ETF市场来看，医药赛道资金流入亦较为明显，短期调整吸引了更多投资者，过去一周净流入超过2亿份，验证了市场对医药赛道的中长期也较为看好。

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