发布时间:2013-04-17 11:04 原文链接: 关注血友病:医学专家探索降低致残率新途径

  “如果在出血发生之前,能够定期补充凝血因子、使其在血液里保持一定浓度,患者就能够像正常人一样生活。”北京儿童医院血液病中心血友病综合治疗组组长吴润晖16日在北京说。

  吴润晖在此间举办“世界血友病日”主题活动上,与中国医学科学院血液病医院教授杨仁池、南方医院血液科主任孙竞、中国血友之家理事长关涛等专家一道,共同提出“血有止境,自由人生”的血友病防治新愿景,即由政府、医疗机构、患者组织、企业等各方形成合力,进一步完善血友病疾病管理体系、整体提升血友病防治理念和医疗服务水平、加强社会对血友病患者的关爱。

  吴润晖认为,定期补充凝血因子对儿童患者来说,可大量减少出血的次数,避免因出血而造成的对关节的损害,致残率也会有显著降低。

  在国际经验方面,孙竞指出,血友病患者同时也是丙肝和艾滋病的高发人群。因此,自上世纪90年代中期以后,国际上血友病治疗就转为以重组产品为主。重组产品不受血浆采浆量限制,能够缓解药品供应紧张,并避免血源性病毒感染的发生。

  在活动上,中国血友之家理事长关涛表示,希望社会各界持续携手,帮助更多患者实现“血有止境、自由人生”的目标。活动支持方百特科技部总监丛凡说,期待将创新的治疗理念、技术、疾病与患者管理经验引入中国,持续推进中国血友病疾病管理体系建设、医学学术支持、临床研究、疾病教育。

相关文章

辉瑞血友病基因疗法上市申请获FDA受理

近日,辉瑞公司(NYSE:PFE)宣布,FDA已受理其用于治疗成年人B型血友病的基因疗法fidanacogeneelaparvovec的生物制品许可证申请(BLA),审查的最终日期是2024年第二季度......

媲美350万美元全球最贵药物,辉瑞这类3期临床数据积极

日前,辉瑞公司宣布,其开发的针对严重血友病B型的基因疗法FidanacogeneElaparvovec在3期临床试验中效果优异,达到主要临床终点,接受基因治疗的患者在治疗后第12周至第15个月期间年化......

全球最贵!首款血友病基因治疗药物获批

据美国有线电视新闻网(CNN)报道,美国食品和药物管理局(FDA)当地时间22日宣布批准全球首个B型血友病基因治疗药物Hemgenix。澳大利亚药品制造商CSLBehring将一剂的价格定为350万美......

关注血友病治疗专家呼吁社会各界力量共同参与

中新网广州8月24日电(记者蔡敏婕)“现在血友病的治疗手段越来越强大,各种药物与产品越来越多,我觉得大家应该要有点信心。”中国医学科学院血液病医院(血液学研究所)血栓与止血诊疗中心主任杨仁池近日在广州......

10名血友病患者治愈,中国团队发文《柳叶刀》

5月19日,《柳叶刀·血液学》报告了亚洲首个肝脏靶向血友病B基因治疗的临床研究结果:10名血友病患者接受基因治疗平均58周后,他们的凝血因子水平从治疗前的2%以下提升到平均36.93%。该研究由中国医......

NEJM:AAV基因治疗让A型血友病长期治愈成为可能

近期,顶级期刊NEJM公布了SparkA型血友病候选基因疗法SPK-8011的Ⅰ/Ⅱ期临床试验结果,首次证明了A型血友病患者接受基因治疗后凝血因子Ⅷ能够长期稳定表达。A型血友病的主要发病机制是凝血因子......

《Haemophilia》刊登首个国产重组凝血因子VIII临床研究

文章来源:医药魔方Info血友病是一种遗传性凝血功能异常的出血性疾病,按发病机制,分为血友病A及血友病B,其中血友病A约占总患病人数的85%[1]。该类疾病的主要治疗方式为凝血因子替代治疗,且对于重度......

《Haemophilia》刊登首个国产重组凝血因子VIII临床研究

文章来源:医药魔方Info血友病是一种遗传性凝血功能异常的出血性疾病,按发病机制,分为血友病A及血友病B,其中血友病A约占总患病人数的85%[1]。该类疾病的主要治疗方式为凝血因子替代治疗,且对于重度......

uniQure宣布血友病基因疗法“极不可能”导致肺癌

在积极配合美国食品药品监督管理局(FDA)的审查后,uniQure公司宣布,旗下B型血友病(hemophiliaB)基因疗法Etranacogenedezaparvovec(AMT-061)“极不可能......

因这个问题诺和诺德暂停血友病新药3项临床试验

近日,因安全性因素,诺和诺德宣布暂停conizumab正在进行的三项临床试验。此前,诺和诺德正在评估conizumab治疗A型和B型血友病的疗效和安全性。此次叫停的研究包括两项III期试验(EXPLO......