发布时间:2018-02-28 16:51 原文链接: 国际罕见病日:细数近两年FDA批准的27种罕见病药物

  2月的最后一天是国际罕见病日。自2008年举办首届以来,国际罕见病日已经走过了10个年头。今天,我们也将带来整版报道,从新药盘点、临床进展、政策举措、患者故事等多个角度,为各位读者完整呈现罕见病对于社会、对于个人的影响。正如国际罕见病日所呼吁的那样,我们期待这些内容,能提高公众对罕见病的认知,促进研究人员与患者们的合作,早日带来更多罕见病新药!

数据来源:美国FDA

  罕见病,或称罕见疾病,是指仅在极少数人身上发生的稀罕病症。 大部分的罕见病都是遗传病,即使疾病症状不会生来就有,也会伴随患者终身。 许多罕见病在患者生命早期发病,大约有30%患有罕见病的儿童会在5岁之前死亡。

  随着越来越多的人了解“罕见病”以及社会各界的不断努力,越来越多的企业开始布局罕见病药物市场。所以近年来罕见病药物的研发呈井喷趋势。2016至2017年,FDA共批准了27种罕见病药物。下面就让我们一起回顾下这27种药物。


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