新型抗炎药阿斯利康Fasenra治疗EGPA获孤儿药资格

　　英国制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予新型抗炎药Fasenra（benralizumab）治疗嗜酸性肉芽肿性多血管炎（EGPA）的孤儿药资格。

　　孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。开发罕见病药物的制药公司将获得相关激励措施，包括各种临床开发激励措施，如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助，以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。

　　EGPA的特征是血管炎症和嗜酸性粒细胞（一种白细胞）水平升高。Fasenra可诱导血液中嗜酸性粒细胞的快速和几乎完全耗竭，已被证明对重度嗜酸性哮喘有效，这表明该药也可能对EGPA患者带来治疗受益。

　　阿斯利康全球药物开发执行副总裁兼首席医疗官Sean Bohen表示，“EGPA是一种罕见的、致衰性的炎症性疾病，并且罹患这种疾病的患者通常有非常高水平的嗜酸性粒细胞。我们所开展的Fasenra治疗嗜酸性哮喘的临床试验表明，该药可耗竭嗜酸性粒细胞。我们现在正在探索这种药物解决嗜酸性粒细胞所驱动其他疾病中存在的未满足医疗需求的潜力。”

　　EGPA以前被称为Churg-Strauss综合征，这是一种罕见的慢性自身免疫性疾病，特征是小血管内壁广泛的炎症（血管炎，vasculitis），该病可累及多个器官，包括心脏、肺、皮肤、胃肠道、肾脏及神经系统。若不治疗，该病可能致命。嗜酸性粒细胞水平的升高在EGPA疾病的病理生理学上起着中心作用。所有EGPA患者在其疾病的某些时候，外周血和受影响的组织或器官中都有非常高水平的嗜酸性粒细胞。

　　EGPA很少有有效治疗药物，患者通常采用长期大剂量口服皮质类固醇（OCS）治疗，然而当尝试减少OCS时，病情可经历复发。因此在临床上，治疗EGPA的一个主要目标是诱导和维持缓解，同时减少糖皮质激素和其他免疫抑制疗法的使用。

　　Fasenra的活性药物成分为benralizumab，这是一种单克隆抗体，能够直接结合嗜酸性粒细胞上的白细胞介素5受体的α亚基（IL-5Rα），并独特地吸引自然杀死细胞（NK cell）诱导细胞凋亡（程序性细胞死亡），消耗嗜酸性粒细胞。

　　Fasenra是阿斯利康的第一种呼吸学生物制剂，目前已获美国、欧盟、日本及其他一些国家批准，作为一种附加（add-on）维持疗法，用于重度嗜酸性粒细胞性哮喘患者的治疗。用药方面，Fasenra可通过预充式注射器作为固定剂量皮下注射，前3次注射每4周注射一次，之后每8周注射一次。

　　Fasenra由阿斯利康从日本药企协和发酵麒麟（Kyowa Hakko Kirin）全资子公司BioWa授权获得。根据协议，协和发酵麒麟/BioWa拥有Fasenra在日本及一些特定亚洲国家的独家开发和商业化权利。阿斯利康则拥有Fasenra在包括美国和欧洲在内的其余所有国家的开发和商业化权利。目前，阿斯利康也正在评估Fasenra治疗重度鼻息肉的潜力。Fasenra治疗EGPA的III期临床研究尚未启动。