美国三大机构合作提高基因治疗产品病毒载体质量标准

　　美国药典（USP）、美国国家标准与技术研究所（NIST）和国家生物制药创新研究所（NIIMBL）于 7 月 27 日宣布了一项新的公私合作项目，以评估分析方法并制定腺相关病毒（AAV）的标准。AAV 已经成为一种日益重要的基因治疗载体。

　　根据 NIIMBL 的公告，AAV 对基因治疗特别有用，因为 AAV 不会引起人类疾病并且不能自行复制。基于 AAV 的疗法目前被用于治疗一种导致儿童失明和脊髓性肌萎缩的遗传性视网膜营养不良，针对更多疾病的治疗方法正在开发中。为了最有效地使用 AAV，科学家需要准确测量与其质量相关的属性。这些属性包括 AAV 产品的纯度和包含完整基因有效载荷的病毒颗粒的相对数量。

　　在 NIIMBL 于 2019 年举办的研讨会上，学术和行业科学家、产品开发人员、仪器制造商以及其他利益相关者将提高基于 AAV 产品的测量方法和物理参照标准的一致性的需求列为首要任务。【FDA 两大中心主任讨论如何克服生物制造创新障碍 2019/09/23】

　　NIIMBL 研究所所长 Kelvin Lee 解释指出，“AAV 很重要，因为 AAV 是制造各种基因和细胞治疗产品的关键组件。通过解决病毒载体的质量属性评价，整个基因治疗领域都将受益于获得高质量组件，从而能够开发各种产品。”

　　作为合作的一部分，USP 和 NIST 将进行一项实验室间研究，其中多个实验室将测量这些关键质量属性，并对结果进行比较和分析。这将有助于测量方法的标准化和物理参照标准品的开发，从而提高整个行业的测量一致性。这项研究将需要两到三年的时间完成。

　　USP 全球生物制剂副总裁 Fouad Atouf 表示，“参与此次合作的组织之间存在着极大的协同作用。NIST 在测量科学方面的长期经验和 USP 在将测量应用到方法和相关参照标准品开发方面的经验是推动生物制药测试领域发展的绝佳组合。NIIMBL 提供了适当的协作平台，并可以接触到合适的利益相关者。”

　　NIST 研究科学家和化学工程师 Wyatt N. Vreeland 表示，“这项工作将有助于建立对 AAV 质量的信任，而且将支持开发有前景的新基因疗法 , 这将大大改善人们的生活。”

　　NIIMBL 是一个公私合作伙伴关系，其使命是加速生物制药创新，支持制定能够实现更高效和快速制造能力的标准 , 并教育和培训世界领先的生物制药制造劳动力。NIIMBL 是 Manufacturing USA® 的一部分 , 这是一个由联邦政府赞助的制造创新机构的多元化网络，通过与 NIST 的合作协议获得资金。