美国FDA授予抗癌药OBI3424治疗肝细胞癌的孤儿药地位

台湾浩鼎生技股份有限公司（OBI Pharma,Inc.，以下简称浩鼎）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予OBI-3424治疗肝细胞癌（HCC）的孤儿药资格。

孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。开发罕见病药物的制药公司将获得相关激励措施，包括各种临床开发激励措施，如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助，以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。

HCC简称肝癌，是全球第六大癌症类型，这是一种致命性癌症，5年生存率仅为12.2%，该病也是癌症死亡的第三大原因。但在美国，HCC非常罕见，2018年将有大约61483例HCC被确诊。虽然大多数肝癌是可预防的，但HCC的发病率最近在美国也在增加，可能是由于常见的风险因素，如慢性肝病、病毒性肝脏感染（如肝炎）和肝硬化。HCC患者也有较高的风险发展为对标准护理（SOC）耐药，因此该领域对新的替代疗法存在着迫切的需求。

OBI-3424是一种首创的（first-in-class）DNA烷基化抗癌制剂，选择性靶向过表达醛-酮还原酶1C3（AKR1C3）的癌细胞。这种选择性激活模式是OBI-3424区别于传统的非选择性烷化剂（如环磷酰胺和异环磷酰胺）的一大特征。Ascenta制药公司拥有该药在中国、日本、韩国、新加坡、马来西亚、泰国、土耳其和印度的权利，浩鼎拥有该药在其他地区和国家的权利。

有文献显示，AKR1C3过表达存在于许多耐药和难治性癌症中，包括HCC、去势抵抗性前列腺癌（CRPC）、T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL），AKR1C3在多达15种实体瘤和液体肿瘤中呈现高表达。

目前， 浩鼎已启动一项I/II期临床研究，评估OBI-3424治疗实体瘤的潜力，包括HCC和去势抵抗性前列腺癌[CRPC]）。