发布时间:2020-02-13 15:39 原文链接: 辉瑞罕见病创新药维达全在中国获批

  2020年2月12日,辉瑞公司宣布,全球首个转甲状腺素蛋白稳定剂口服制剂维达全(氯苯唑酸葡胺软胶囊,Vyndaqel,20mg)于2月5日获得中国国家药品监督管理局批准,用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)I期症状性成人患者,以延缓其周围神经功能损害。辉瑞生物制药集团中国区总裁Andreas Penk表示:“辉瑞一直以‘为患者带来改变其生活的突破创新’为目标,辉瑞罕见病新药维达全在中国的获批上市,将填补此前我国在转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)I期症状性成人患者治疗领域无有效药物的空白,积极助力临床医生为该类罕见病患者带来有效治疗方案。”

57.jpg

  ATTR-PN是一种遗传性罕见致死性神经退行性疾病

  ATTR-PN是一种遗传性罕见致死性神经退行性疾病,其发病原理是由于转甲状腺素蛋白(TTR)四聚体不稳定导致单体异常折叠,形成了淀粉样物质沉积。该病是一种累及多系统的疾病,主要表现为对称性由肢体远端向近端进展的神经功能障碍,可累及运动、感觉及自主神经,并可伴有心脏、肾脏、眼部等其他脏器受损。ATTR-PN为成年患者发病,约在起病后10年左右,逐渐进展至终末期。目前我国不同地区在神经内科、眼科和心内科已陆续报道该病。由于ATTR-PN的临床特点易与其他临床常见疾病相混淆,加之病例罕见令临床医生对其缺乏认识,获得病理和基因诊断的机会也有限,导致该病的诊断延误。

  辉瑞创新药 助力中国ATTR-PN患者治疗

  在维达全出现以前,国际上没有获批治疗ATTR-PN的药物,可用的治疗方案仅仅为对症治疗,患者的预后并不理想。维达全填补了这一空白,提升了患者对疾病治疗的信心。

  辉瑞生物制药集团中国区总裁Andreas Penk表示:“辉瑞一直以‘为患者带来改变其生活的突破创新’为目标,愿意在中国罕见病领域,不断开拓发展,满足更多中国患者尚未满足的需求。此次维达全的获批,将为这些身患罕见的致死性疾病却无获批药物可供治疗的ATTR-PN 患者提供了全新的治疗方案。未来,辉瑞也将继续不断的把创新药物引入中国,让更多的罕见病患者能够得到更好的治疗。”

  维达全于2011年首次在欧盟获得批准治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变多发神经病(ATTR-PN),用于早期症状性多发神经病的成年患者以延缓周围神经损伤。目前维达全已在英国、德国、法国、日本、韩国、巴西、墨西哥、阿根廷和俄罗斯等超过45个国家和地区获批治疗ATTR-PN。丙肝药物市场重新洗牌。

  由于此次丙肝用药医保谈判引入竞争性谈判,明确仅允许 2 个全疗程费用最低的药品进入目录,且承诺 2 年内不再纳入新的同类药品,未来两年,KW-316 和拉维达韦上市可能也不会有谈判机会。此外考虑到丙肝药是治愈性的,未来一段时间内企业可能重点发力二三线及以下城市和农村地区开发丙肝自费市场。


相关文章

辉瑞:JAK1抑制剂希必可扩年龄新适应症在华获批

辉瑞宣布,高选择性JAK1抑制剂、创新口服小分子靶向药希必可®(CIBINQO®,通用名称:阿布昔替尼片)扩年龄新适应症正式获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准,用于治疗12岁及以上青少年及成人......

前辉瑞雇员被判27万美元、20年监禁,生物医药行业交易市场何时才能“干净”?

近日(1月18日),美国纽约南区联邦法院宣布,前辉瑞雇员AmitDagar内幕交易罪和共谋内幕交易罪名成立,两罪加和最高可判处25年监禁。靠新冠口服药内幕获利27万美元现年44岁的前辉瑞雇员AmitD......

辉瑞2024年前景令华尔街失望,计划额外削减5亿美元成本

辉瑞一直承受着财务压力,随着年底临近,仍然呈下滑趋势。根据周三的公告,公司2024年的全年业绩展望表明,明年的营收可能会下降或与2023年持平,同时计划进行“递增”的5亿美元成本削减。辉瑞的股价在周三......

辉瑞2024年前景令华尔街失望,计划额外削减5亿美元成本

辉瑞一直承受着财务压力,随着年底临近,仍然呈下滑趋势。根据周三的公告,公司2024年的全年业绩展望表明,明年的营收可能会下降或与2023年持平,同时计划进行“递增”的5亿美元成本削减。辉瑞的股价在周三......

辉瑞接连失利,“减肥市场”这块蛋糕谁吃到了?

继今年6月终止GLP-1类药物Lotiglipron的开发后,近日,辉瑞宣布再终止一款减肥药——Danuglipron每日两次给药频率项目的开发。此前已终止一款减肥药的开发辉瑞布局的口服GLP-1类药......

加拿大科学家在辉瑞公司的COVID19疫苗中发现了此前未公开的SV40DNA序列

大纪元在一份独家报道中写道,加拿大卫生部已确认辉瑞公司的COVID-19疫苗中存在猿猴病毒40(SV40)DNA序列,该序列此前制造商在备案过程中并未披露。据卫生监管机构称,辉瑞在提交初始文件时未能披......

辉瑞分拆公司首款创新疗法获批!这家公司如何两年完成IPO?

近日,美国FDA宣布批准了SpringWorks(Nasdaq:SWTX)公司的Ogsiveo(nirogacestat,PF-03084014)片剂用于需要全身治疗的进展性硬纤维瘤成人患者,Ogsi......

529亿!罗氏收购辉瑞“旧将”Telavant

2023年10月23日,罗氏公司宣布罗氏公司就收购Telavant公司达成最终协议,包括从Roivant公司收购用于治疗炎症性肠病的新型TL1A定向抗体(RVT-3101)的权利。Telavant公司......

辉瑞超20亿美元创新蛋白降解疗法在中国启动3期临床

近日,中国药物临床试验登记与信息公示平台官网公示,辉瑞(Pfizer)在中国启动了蛋白降解靶向嵌合体Vepdegestrant片的3期临床,拟用于ER+/HER2-乳腺癌一线治疗。Vepdegestr......

辉瑞停止开发减肥药Lotiglipron,仍未放弃减肥赛道

当地时间6月26日,据行业媒体FierceBiotech报道,美国药企辉瑞(Pfizer)宣布终止口服减肥药Lotiglipron的临床开发。据StatNews报道,在辉瑞宣布中断Lotiglipro......