全球领先的RNAi药物开发公司——Alnylam制药8月20日宣布，FDA已授予ALN-AT3孤儿药地位(Orphan Drug Designation，ODD)，用于治疗A型血友病患者。上周，FDA也已授予ALN-AT3治疗B型血友病的孤儿药地位。
目前，Alnylam正开发ALN-AT3作为一种皮下注射RNAi疗法，靶向抗凝血酶(AT)，用于治疗血友病：包括A型血友病、B型血友病、伴有抑制剂的A或B型血友病、及其他罕见出血性疾病(RBD)。
ALN-AT3采用了Alnylam制药专有的半乳糖胺共轭递送平台，能够通过皮下注射给药。该公司计划在2013年第四季度提交研究性新药申请(IND)，并于2014年初启动I期临床试验。
临床前数据表明，ALN-AT3能够使凝血酶的生成正常化，并能够改善血友病小鼠的止血，同时还可以完全纠正一种非人类灵长类动物(NHP)血友病"抑制剂"模型中凝血酶的生成。
关于Alnylam制药
Alnylam是一家生物制药公司，开发基于RNA干扰(RNAi)的新型疗法。该公司在研的其他药物还包括：ALN-TTR，开发用于治疗甲状腺素介导的淀粉样变性(ATTR);ALN-PCS，开发用于治疗严重高胆固醇血症;AlN-HPN，开发用于治疗难治性贫血的治疗。
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