辉瑞与Sangamo公司达成基因疗法合作协议治疗“渐冻人症”
近日，Sangamo Therapeutics宣布，其与辉瑞（Pfizer）合作研发一种使用锌指蛋白转录因子（ZFP-TF）的基因疗法治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）以及与C9ORF72基因突变相关的额颞叶变性（FTLD）。 ALS也被称为Lou Gehrig病，是一种罕见疾病，可以攻击和杀死控制随意肌的神经细胞。美国疾病控制和预防中心（Centers for Disease Control and Prevention）估计，约有12，000至15，000名美国人患有ALS，每年被诊断为该疾病的人数约5，000至6，000。ALS患者的平均预期寿命在确诊后大约三到五年，只有10％的患者能够存活超过10年。FTLD是一种影响大脑额叶和颞叶前部的神经退行性疾病。 基因疗法对于患者来说是潜在的转化技术，专注于高度专业化的一次性治疗，以解决基因突变引起的疾病的根源。Sangamo的ZFP-TF技术涉及引入一种工程化的锌指蛋白（Z......阅读全文
辉瑞与Sangamo公司达成基因疗法合作协议－治疗“渐冻人症”
近日，Sangamo Therapeutics宣布，其与辉瑞（Pfizer）合作研发一种使用锌指蛋白转录因子（ZFP-TF）的基因疗法治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）以及与C9ORF72基因突变相关的额颞叶变性（FTLD）。 ALS也被称为Lou Gehrig病，是一种罕见疾病，可以攻击和杀死控
辉瑞基因疗法fidanacogene－elaparvovec进入III期临床开发
2018年7月18日讯，--美国制药巨头辉瑞（Pfizer）与合作伙伴Spark Therapeutics近日联合宣布，启动一项开放标签、多中心、导入III期临床研究（NCT-3587116），评估实验性基因疗法fidanacogene elaparvovec（前称SPK-9001/PF
辉瑞基因疗法fidanacogene－elaparvovec进入III期临床开发
美国制药巨头辉瑞（Pfizer）与合作伙伴Spark Therapeutics近日联合宣布，启动一项开放标签、多中心、导入III期临床研究（NCT-3587116），评估实验性基因疗法fidanacogene elaparvovec（前称SPK-9001/PF-06838435）作为一种因子IX
辉瑞基因疗法fidanacogene－elaparvovec进入III期临床开发
美国制药巨头辉瑞（Pfizer）与合作伙伴Spark Therapeutics近日联合宣布，启动一项开放标签、多中心、导入III期临床研究（NCT-3587116），评估实验性基因疗法fidanacogene elaparvovec（前称SPK-9001/PF-06838435）作为一种因子IX
辉瑞血友病基因疗法上市申请获FDA受理
近日，辉瑞公司（NYSE: PFE）宣布，FDA 已受理其用于治疗成年人 B 型血友病的基因疗法 fidanacogene elaparvovec 的生物制品许可证申请（BLA），审查的最终日期是 2024 年第二季度。与此同时，fidanacogene elaparvovec 的欧洲上市许可申
辉瑞与Touchlight签署ZL许可协议，使用mRNA疫苗基因疗法
2022年7月5日，生物技术公司Touchlight宣布与辉瑞签署协议，辉瑞获得使用Touchlight的酶促doggyboneDNA（“dbDNA”）的权利，用于辉瑞在全球范围内生产和商业化包括mRNA在内的基因疗法。Touchlight将获得一笔预付款，并有望获得开发和商业里程碑付款，以及商业化
基因疗法获得重大突破，Spark携手辉瑞有望终结血友病
近日，Spark Therapeutics公司在2017 HTRS（止血和血栓形成研究学会）科学研讨会上发布了SPK-9001治疗乙型血友病的I/II期试验新进展，结果表明凝血因子IX活性的一致性和持续水平。截止到目前的数据，年出血率（ABR）降低了96％，年化输注率（AIR）下降了99％。
囊获新型AAV9载体－辉瑞达成合作开发基因疗法
今日，REGENXBIO公司宣布与辉瑞（Pfizer）公司达成研发许可协议，允许辉瑞公司使用REGENXBIO专有的NAV腺相关病毒9（AAV9）载体开发基因疗法，治疗弗里德赖希共济失调（Friedreich’s ataxia，FA），改善患者的生活。 FA是一种最常见的遗传性共济失调类型，每
辉瑞加入基因治疗竞争－7亿美元将罕见肝病疗法收入囊中
3月20日，致力于基因疗法开发的生物科技公司Vivet Therapeutics宣布称，辉瑞制药已经收购了其15%的股权，同时获得了所有流通股的独家收购选择权。辉瑞和Vivet公司将合作开发后者专有的Wilson病（威尔逊症）疗法VTX-801。 根据交易条款，辉瑞在签署协议时支付了约4500
辉瑞牵手IBM华生开发更好的免疫疗法
【新闻事件】：最近辉瑞和IBM开始一个合作项目，将使用其智能软件“华生新药发现”帮助辉瑞寻找更好的免疫疗法。华生是一个智能搜索加工软件，不仅可以快速搜索海量文献（2500万摘要，100多万文章），更重要的是可以从这些文献中提取智能信息。华生已经有多个不同专业化版本，用于不同的领域如肿瘤基因测序。
辉瑞牵手IBM华生开发更好的免疫疗法
【新闻事件】：最近辉瑞和IBM开始一个合作项目，将使用其智能软件“华生新药发现”帮助辉瑞寻找更好的免疫疗法。华生是一个智能搜索加工软件，不仅可以快速搜索海量文献（2500万摘要，100多万文章），更重要的是可以从这些文献中提取智能信息。华生已经有多个不同专业化版本，用于不同的领域如肿瘤基因测序。
ZFP36L1基因编码的功能和结构描述
该基因属于TIS11家族的早期反应基因，由多种激动剂如佛波酯TPA和多肽丝裂原EGF诱导这个基因在不同物种间都很保守，并且有一个启动子，包含在其他早期反应基因中看到的基序。编码蛋白包含一个具有重复cys-his基序的锌指区。这种假定的核转录因子很可能在调节对生长因子的反应中发挥作用另外，已经发现该基
ZFP36L2基因编码的功能和结构描述
该基因是TIS11早期反应基因家族的成员家族成员是由不同的激动剂如佛波酯tpa和多肽丝裂原egf诱导的。编码蛋白包含一个具有重复cys-his基序的锌指区。这种假定的核转录因子很可能在调节对生长因子的反应中发挥作用。This gene is a member of the TIS11 family
ZFP36L2基因的结构特点和功能作用
该基因是TIS11早期反应基因家族的成员家族成员是由不同的激动剂如佛波酯tpa和多肽丝裂原egf诱导的。编码蛋白包含一个具有重复cys-his基序的锌指区。这种假定的核转录因子很可能在调节对生长因子的反应中发挥作用。
ZFP36L1基因的结构特点和功能作用
该基因属于TIS11家族的早期反应基因，由多种激动剂如佛波酯TPA和多肽丝裂原EGF诱导这个基因在不同物种间都很保守，并且有一个启动子，包含在其他早期反应基因中看到的基序。编码蛋白包含一个具有重复cys-his基序的锌指区。这种假定的核转录因子很可能在调节对生长因子的反应中发挥作用另外，已经发现该基
默沙东/辉瑞组合疗法Keytruda+Inlyta获欧盟批准
肿瘤免疫治疗巨头默沙东（Merck & Co）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准PD-1肿瘤免疫疗法Keytruda（可瑞达，通用名：pembrolizumab，帕博利珠单抗）联合辉瑞新一代肾癌靶向治疗药物Inlyta（axitinib，阿昔替尼；酪氨酸激酶抑制剂[TKI]），用于一线治疗晚期肾
基因疗法
15日，诺华（Novartis）公布了其基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）的新数据，强调该疗法可使患者持续获益。Zolgensma是脊髓性肌萎缩症（SMA）的一次性基因疗法。
ZFP36L1基因突变因子与药物介绍
该基因属于TIS11家族的早期反应基因，由多种激动剂如佛波酯TPA和多肽丝裂原EGF诱导这个基因在不同物种间都很保守，并且有一个启动子，包含在其他早期反应基因中看到的基序。编码蛋白包含一个具有重复cys-his基序的锌指区。这种假定的核转录因子很可能在调节对生长因子的反应中发挥作用另外，已经发现该基
ZFP36L2基因突变因子与药物介绍
该基因是TIS11早期反应基因家族的成员家族成员是由不同的激动剂如佛波酯tpa和多肽丝裂原egf诱导的。编码蛋白包含一个具有重复cys-his基序的锌指区。这种假定的核转录因子很可能在调节对生长因子的反应中发挥作用[由RefSeq提供，2008年7月]This gene is a member of
辉瑞8.3亿美元大合作－开发蛋白降解新疗法
今日，Arvinas公司宣布与辉瑞（Pfizer）签署一项研究合作和许可协议，使用Arvinas专有的PROTAC（PROteolysis TArgeting Chimeras）平台，发现和开发可降解致病细胞蛋白的小分子疗法。 Arvinas是一家专注于开发基于蛋白质降解的新药的生物技术公司。
15亿美元囊获靶向RNA疗法－辉瑞达成合作
今日，Ionis Pharmaceuticals旗下的子公司Akcea Therapeutics宣布与辉瑞（Pfizer）就其用于治疗特定心血管和代谢疾病的在研反义寡核苷酸药物AKCEA-ANGPTL3-LRx，达成了一项全球独家ZL许可协议。 此前的研究结果显示，血管生成素样蛋白3（ANGP
辉瑞、默克将与Effector－Therapeutics开展癌症免疫组合疗法
6月20日，Effector Therapeutics表示，公司已于美国辉瑞制药及德国默克制药达成了一项临床开发及药品供应合作协议，双方将共同进行两种肿瘤免疫治疗药物用于微卫星稳定结直肠癌治疗的评价工作。主要的合作内容包括计划进行一项随机、开标、非对照的临床2期研究，用于评估Effector T
癫痫:－基因疗法VS细胞疗法
癫痫是神经系统常见疾病之一，患病率仅次于脑卒中。癫痫的发病率与年龄有关。一般认为1岁以内患病率最高，其次为1～10岁以后逐渐降低。我国男女之比为1.15∶1～1.7∶1。 而如今随着生物科学技术的不断进步，癫痫病的治疗手段得到了突飞猛进的发展。目前在国际上治疗癫痫主要分为2个流派：基因疗法
基因疗法简介
基因疗法是指将正常基因植入靶细胞代替病人细胞中的遗传缺陷基因，或关闭、抑制异常表达的基因，以达到预防和医疗疾病目的的一种临床医疗技术。在治疗遗传性疾病、恶性肿瘤、癌症、艾滋病病毒（HIV）、关节炎、糖尿病、腺苷脱氢酶(ADA)缺陷症、神经系统紊乱、心脏病等疾病方面，基因疗法发挥着越来越重要的作用。基
默沙东/辉瑞组合疗法Keytruda+Inlyta获欧盟CHMP推荐批准
默沙东（Merck & Co）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极审查意见，推荐批准PD-1肿瘤免疫疗法Keytruda（可瑞达，通用名：pembrolizumab，帕博利珠单抗）联合辉瑞新一代肾癌靶向治疗药物Inlyta（axitinib，阿昔替尼；酪氨酸
FDA接受辉瑞BRAF和EGFR抑制剂组合疗法申请
今日，辉瑞（Pfizer）公司宣布，美国FDA已经接受该公司为BRAF抑制剂Braftovi（encorafenib）和EGFR抑制剂Erbitux（cetuximab）构成的组合疗法递交的补充新药申请（sNDA），用于治疗携带BRAF V600E突变的转移性结直肠癌患者（mCRC）。这些患者已
FDA授予辉瑞疫苗rLP2086突破性疗法认定
辉瑞(Pfizer)3月20日宣布，FDA已授予双价疫苗rLP2086突破性疗法认定，目前辉瑞正调查rLP2086用于10-25岁群体，预防B群脑膜炎奈瑟菌(Neisseria meningitidis serogroup B，MenB)导致的侵袭性脑膜炎球菌病。据估计，在全球范围内，M
癌症相关的基因突变类型及临床解释－－ZFP36L1
该基因属于TIS11家族的早期反应基因，由多种激动剂如佛波酯TPA和多肽丝裂原EGF诱导这个基因在不同物种间都很保守，并且有一个启动子，包含在其他早期反应基因中看到的基序。编码蛋白包含一个具有重复cys-his基序的锌指区。这种假定的核转录因子很可能在调节对生长因子的反应中发挥作用另外，已经发现该基
癌症相关的基因突变类型及临床解释ZFP36L1
该基因属于TIS11家族的早期反应基因，由多种激动剂如佛波酯TPA和多肽丝裂原EGF诱导这个基因在不同物种间都很保守，并且有一个启动子，包含在其他早期反应基因中看到的基序。编码蛋白包含一个具有重复cys-his基序的锌指区。这种假定的核转录因子很可能在调节对生长因子的反应中发挥作用另外，已经发现该基
癌症相关的基因突变类型及临床解释－－ZFP36L2
该基因是TIS11早期反应基因家族的成员家族成员是由不同的激动剂如佛波酯tpa和多肽丝裂原egf诱导的。编码蛋白包含一个具有重复cys-his基序的锌指区。这种假定的核转录因子很可能在调节对生长因子的反应中发挥作用。