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弗吉尼亚联邦大学医学院的研究人员最新发现，精子相关抗原6(SPAG6) 有了某些新的功能， 以前这种基因被认为只对纤毛的能动性有重要作用。该基因的缺陷与男性不育相关，尽管新的发现可能会对某些癌症的诊断和治疗有影响。 “精子抗原6调节成纤维细胞的生长、形态、迁移和纤毛发生。”该研究发表在11月的《Scientific Reports》杂志上。 “我发现了一个新的复杂的基因组，它发挥着多重作用，包括对精子形成、听力和免疫突触的形成都有作用。”Zhibing Zhang博士说。“我的假设基于微管的运输系统是非常复杂的。” 微管是非常厚的，较强的螺旋蛋白质可帮助定义真核细胞的细胞结构和运动，这是我们生命的基本单位。SPAG6基因似乎在整装微管从而使其结构更强。当SPAG6缺乏时微管就非常的脆弱。 Zhang博士因为他的实验室项目对该基因增加的功能有了进一步了解 ，SPAG6缺乏的小鼠，显示出一些与纤毛蠕动减少无关的特征。“......阅读全文
FDA局长Scott Gottlieb博士近日发表了关于再生医学产品和基因疗法的演讲（图片来源：FDA官网） Gottlieb博士表示，产生持久疗效的基因疗法属于更大的再生医学产品的一部分。传统的药物审评中，80%的审查都集中在临床部分，20%会专注产品自身的问题，这个普遍原则在细胞和基因疗法
2017年是不平凡的一年。昨日，我们选择“中国”作为药明康德年度关键词，共庆这个中国医药自信走向世界的时代。今天，药明康德微信团队选择“基因疗法”作为我们的年度盘点对象，以记录这一重磅临床突破在今年为人们带来的惊喜。 三款基因疗法获批 今年8月，医药行业迎来里程碑——由诺华（Novartis
2017年是不平凡的一年。昨日，我们选择“中国”作为药明康德年度关键词，共庆这个中国医药自信走向世界的时代。今天，药明康德微信团队选择“基因疗法”作为我们的年度盘点对象，以记录这一重磅临床突破在今年为人们带来的惊喜。图片来源于网络 三款基因疗法获批 今年8月，医药行业迎来里程碑——由诺华（N
癌症免疫疗法是一种针对人体免疫系统而非直接针对肿瘤的疗法，其已有30多年历史，它治疗的是人体免疫系统而非直接针对肿瘤。酝酿了数十年的癌症免疫疗法终于确定了它的潜力，在临床试验中表现出令人鼓舞的效果。 【1】默沙东免疫疗法Keytruda黑色素瘤一线治疗击败百时美Yervoy
15年前，基因疗法遭遇了一系列悲剧性挫折，使得科学家开始对其进行严格的重新评估；15年后，基因疗法已经做好准备，即将进入临床。 里基·刘易斯是一名拥有遗传学博士学位的科学作家。她参与过多本教材的编写，在许多杂志上发表过文章，她还是《永恒的治愈：基因疗法和拯救它的男孩》（The Forever
当前，探索各种有效而实用的抗癌方法已成为研究人员和临床医生研究的重点，同时也成为患者关注的焦点。毫无疑问，2010年的癌症治疗在基因疗法方面出现了一些亮点，如果假以时日，基因疗法将成为癌症治疗的实用技术。 核糖核酸干扰显神威 癌症的基因疗法有很多，其中有一种更显示了独特的魅力，这就是
图片来源于网络 2017年12月，美国FDA批准了Spark Therapeutics公司的Luxturna，这是第一个在美国赢得市场认可的基因疗法。目前，其他一些基因治疗项目也紧随其后，例如：诺华的脊髓性肌萎缩基因疗法AVXS-101已经提交了上市申请。可以看出，这是一个即将腾飞的领域。 FD
基因疗法，就是利用健康的基因来填补或替代人体中某些缺失或病变的基因，或人为的修改有缺陷的基因达到治病的目的。 目前的基因疗法通常是利用对人体无害的逆转录病毒当载体，把正常的基因嫁接到病毒上，再用这些病毒去感染取出的人体细胞，让它们把正常基因插进细胞的染色体中，使人体细胞就可以“获得”正常的基因
基因疗法，就是利用健康的基因来填补或替代人体中某些缺失或病变的基因，或人为的修改有缺陷的基因达到治病的目的。 目前的基因疗法通常是利用对人体无害的逆转录病毒当载体，把正常的基因嫁接到病毒上，再用这些病毒去感染取出的人体细胞，让它们把正常基因插进细胞的染色体中，使人体细胞就可以“获得”正常的基因
时至岁末，转眼间2018年就剩下最后的15天时间了，在即将过去的这一年里，科学家们在癌症免疫疗法研究领域取得了多项研究成果，本文中，小编就对2018年的重要研究成果进行梳理解读，分享给大家！ 【1】Science：特定肠道共生细菌能够提高癌症免疫疗法的治疗成功率 doi：10.1126/sc
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。
本期为大家带来的是肿瘤免疫疗法领域的最新研究进展，希望读者朋友们能够喜欢。 1. JCI：为何癌症靶向免疫药物有时会失效？ DOI: 10.1172/JCI128644 近日，来自俄亥俄州立大学综合癌症中心的研究人员做出了一项突破性研究成果，该发现有助于科学家理解为什么某些肿瘤微环境中缺乏
在医学领域，基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。也包括转基因等方面的技术应用。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。修改人类DNA的第一次尝试是由Ma
近日，一项刊登在国际杂志Nature Reviews Cancer上题为“A compendium of mutational cancer driver genes”的研究报告中，来自巴塞罗那生物医学研究所等机构的科学家们通过对来自66种癌症类型的2.8万份肿瘤样本的基因组进行分析识别出了56
时光总是匆匆易逝，转眼间，2019年就要结束了，在即将过去的一年里，科学家们在癌症免疫疗法研究领域取得了哪些重要的研究成果呢？本文中，小编对相关重要的研究成果进行整理，分享给大家！ 图片来源：Emory University 【1】Immunity：阐明T细胞“耗尽”的机制有望改善癌症免疫疗
1. Retrovirology：整合到人基因组中的古老逆转录病毒有助抵抗HIV-1感染 doi:10.1186/s12977-017-0351-8 在我们的进化过程中，病毒持续地感染人体。一些早期的病毒已整合到我们的基因组中，如今它们被称作为人内源性逆转录病毒（human endogeno
据国外媒体报道，所谓基因疗法，就是利用正常基因填补或替代基因疾病中某些病变或缺失的基因的治疗方法。近年来，英国牛津和美国费城的一些研究人员宣布，他们对因患有罕见基因疾病而影响视力的病人们进行了治疗，成功使他们的视力获得改善。意大利的科学家们也宣布，他们使患有另外两种基因疾病的病人病情得到了减轻
免疫治疗是一种利用机体免疫系统来间接治疗人类疾病的新型生物疗法，近年来，科学家将这种方法广泛用于治疗多种人类疾病之中，比如癌症、阿尔兹海默病、HIV、病原菌感染等。但目前研究人员研究较多的还是癌症免疫疗法，癌症免疫疗法是一种针对人体免疫系统而非直接针对肿瘤的疗法，其已有30多年历史，它治疗的是人
我们都知道，抑癌基因能够有效保护机体免于癌症的产生，然而随着科学家们研究的深入，他们发现，有时候这些抑癌基因或许也会促进癌症进展，而且在疾病发生过程中或许还扮演着其它角色，本文中小编就对相关研究进行了整理，让我们共同学习，揭开抑癌基因的神秘面纱！ 【1】Nature：抑癌基因p53和罕见发育障
自2013年美国《科学》杂志将癌症免疫治疗评为年度科学重大突破之首以来，这种疗法已成为生物医学领域最热门、最振奋人心的颠覆性技术之一。之所以说它是一次革命性的突破，是因为相对传统化疗及靶向治疗，其本质区别是针对免疫细胞，而不是癌细胞。这类新型疗法通过激活或改造人体免疫系统抗肿瘤的免疫力，使之成为
自2013年美国《科学》杂志将癌症免疫治疗评为年度科学重大突破之首以来，这种疗法已成为生物医学领域最热门、最振奋人心的颠覆性技术之一。北里海雄准教授在做测试实验 之所以说它是一次革命性的突破，是因为相对传统化疗及靶向治疗，其本质区别是针对免疫细胞，而不是癌细胞。这类新型疗法通过激活或改造人体免
基因治疗（gene therapy）是通过各种手段修复缺陷基因，以实现减缓或者治愈疾病目的的技术。通常，科学家们以病毒作为载体，将正常基因或者有治疗作用的基因导入人体靶向细胞，从而“纠正”缺陷基因或者发挥治疗功效。 早在1990年，基因疗法就成功治疗了一名患有重症联合免疫缺陷症的四岁小女孩。1
基因疗法以其“一次给药，终身受益”的优势越来越受到医疗市场的青睐。截至目前，欧洲药品管理局（EMA）、美国食品药品管理局（FDA）及中国国家食品药品监督管理总局（NMPA）等机构至少已批准13种基因治疗产品上市，同时还有2500多项细胞和基因治疗正在进行临床试验。2019年8月，国际顶级期刊《新
基因疗法以其“一次给药，终身受益”的优势越来越受到医疗市场的青睐。截至目前，欧洲药品管理局（EMA）、美国食品药品管理局（FDA）及中国国家食品药品监督管理总局（NMPA）等机构至少已批准13种基因治疗产品上市，同时还有2500多项细胞和基因治疗正在进行临床试验。2019年8月，国际顶级期刊《新
近日，耶鲁大学的研究团队开发了一种新的癌症免疫疗法，可利用CRISPR技术激活多个癌症相关内源基因，帮助人体免疫系统识别、攻击并杀死癌细胞。初步研究结果表明，基于CRISPR激活（CRISPRa）平台的多重激活内源基因免疫疗法（MAEGI，Multiplex Activation of Endo
本文中，小编整理了近期癌症免疫疗法领域相关重要研究进展，分享给大家！ 【1】Nature：突破！科学家有望开发出治疗多种常见癌症的新型免疫疗法药物 doi：10.1038/s41586-018-0705-y 近日，一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中，来自葛兰素史克公司的科学家们通
身为研究白血病的医师，卢卡斯·沃特曼(Lukas Wartman)一度对自己患有的白血病一筹莫展。 与许多患者一样，这个美国年轻人尝试过一切传统的治疗方法。他进行了骨髓移植，反复接受化疗，却始终没能打败癌细胞。生命危在旦夕之际，他的同事毅然决定出手相助。他们所做的，并不是简单的募捐，而是为
并没有什么特别的事情发生在长着红色小卷毛的3岁的Evelyn身上，除了她不应该在家里的起居室一边与来访者说话，一边穿着连裤袜跟着一首名为《快乐》的曲子旋转着跳舞。Milan和Elena Villarrea给Evelyn注册接受基因治疗试验，他们因为脊髓肌肉萎缩症曾失去了一个孩子。 图片来源：MI
01 全球精准医疗进展 自2015年美国前总统奥巴马提出“精准医学计划”后，精准医疗概念迅速席卷全球，近年来更呈逐年加速趋势，各种新技术、新产品不断出现。 基因测序的成本进一步降低至100美元，解读效率进一步提升。 2017年1月，基因测序行业巨头美国Illumina公司推出全新测序仪，将
来自匹兹堡大学健康科学学院的研究人员发现，利用基于CRISPR基因组编辑技术的一种新型基因治疗技术能有效地靶向致癌“融合基因”，而且能改善患有侵袭性肝癌和前列腺癌小鼠模型的存活率。 这一研究成果公布在5月1日的Nature Biotechnology杂志上，文章的通讯作者是匹兹堡大学病理学教授