Blueprint精准疗法2期数据积极可治疗罕见免疫疾病
17日，Blueprint Medicines公司宣布，其开发的口服KIT和PDGFRα抑制剂avapritinib，在治疗惰性系统性肥大细胞增多症（systemic mastocytosis，SM）患者的2期临床试验PIONEER中，对患者的综合症状显示出具有临床意义的显着改善。 SM是由于肥大细胞不可控制的增生和激活导致的罕见疾病。它有几种形式，包括惰性SM，侵袭性SM和晚期SM。肥大细胞是一种免疫细胞，它们产生组胺和其它介导炎症和过敏反应的因子。在SM患者中，这些因子高水平的释放会导致不同程度的症状，包括疼痛，恶心，皮疹，发热，疲劳等。严重时，SM患者的多个器官系统都会出现使人衰弱的症状，可能危及生命。KIT蛋白的D816V突变是几乎所有SM疾病的主要驱动因素。目前，还没有已批准的靶向这一突变的疗法上市。 Avapritinib是一种靶向激酶激活构象的1型抑制剂，它能够抑制多种携带KIT和PDGFRA基因突变的蛋白......阅读全文
减肥还降血糖？口服索马鲁肽更新3期结果
近日，诺和诺德（Novo Nordisk）公司在美国糖尿病协会（ADA）年度大会上公布了其口服索马鲁肽的两项3a期临床试验最新数据。与对照药物相比，在2期糖尿病患者中，它不仅能够降低患者血糖，还可以帮助减轻体重。 作为一种天然人胰高血糖素样肽-1（GLP-1）的类似物，索马鲁肽能以葡萄糖依赖性
心脏病新药mavacamten－2期临床表现杰出
MyoKardia今日宣布，其治疗肥厚性心肌病的在研新药mavacamten在2期临床试验中表现杰出，达到了主要终点和关键次要终点。基于这些出色的数据，MyoKardia期望在今年结束前启动下一项关键研究。 根据美国心脏协会（AHA）的数据，肥厚性心肌病是一种非常常见的心血管疾病，也是年轻人中
诺华公布临床最新结果－为心衰患者提供治疗首选
近日，诺华（Novartis）公司公布了临床试验PIONEER-HF的延长试验最新数据，结果进一步支持该公司的抗心衰药物Entresto，在心力衰竭急性发作住院的患者中，可以作为症状稳定后的首选疗法。这一为期4周的开放式延展试验结果加强了最初8周双盲试验的发现。 心力衰竭（心衰）作为一种慢性、
semaglutide在心血管高危群体中被证实具有心血管安全性
近日糖尿病巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日宣布，评估口服版semaglutide（索马鲁肽）治疗2型糖尿病的IIIa期PIONEER 6研究达到了主要终点：在伴心血管疾病或心血管高风险的2型糖尿病患者中，联合标准护理时，与安慰剂相比，口服semaglutide在主要不良心血管事件（M
基因治疗先驱回顾其突破性发现
哈佛医学院基因治疗项目主任Richard C. Mulligan博士和Fred Hutchinson癌症研究中心A. Dusty Miller博士，因其在基因转移技术方面的开拓性工作，获得了《Human Gene Therapy》期刊颁发的先锋奖。为庆祝25周年纪念，《Human Gene Th
Blueprint精准疗法2期数据积极－可治疗罕见免疫疾病
17日，Blueprint Medicines公司宣布，其开发的口服KIT和PDGFRα抑制剂avapritinib，在治疗惰性系统性肥大细胞增多症（systemic mastocytosis，SM）患者的2期临床试验PIONEER中，对患者的综合症状显示出具有临床意义的显着改善。 SM是由于
semaglutide在各种基线血糖水平2型糖尿病患者中显疗效
-糖尿病巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日公布了PIONEER IIIa期临床项目的一项探索性分析结果，显示口服版semaglutide（索马鲁肽，3、7、14mg）在横跨各种基线血糖水平的2型糖尿病患者中改善了血糖控制。与所有对照组相比，7mg和14mg剂量semaglutide可显
高良姜的临床试验
对消化系统的作用 实验表明： 高良姜煎剂给犬灌胃，能使胃液总酸排出量较对照组有明显升高，但对胃蛋白活力无明显影响．给小鼠灌胃，能显著对抗阿托品抑制墨汁胃肠推进率，并能对抗番泻叶引起的泻下作用，但不能对抗蓖麻油的泻下作用．番泻叶为刺激大肠性泻药，而蓖麻油为刺激小肠性泻药，多数温里药对刺激大肠性腹
我国临床试验不失败？－药品临床试验岂能“报喜不报忧”
在过去的一年中，我们既看到国际上令人鼓舞的临床研究进展和21种全新药（新化学实体）上市，同时也看到不少令人可惜和遗憾的临床后期失败或遭遇重大挫折的案例，它们之中不乏很有希望，甚至有的可能会产生重磅药的实验。比如罗氏研发的糖尿病药，临床效果比默克的还好，就是因
Entresto和四十临床试验
今天诺华宣布将开始心衰药物Entresto的一组庞大临床试验。今后5年内诺华将进行涉及50多个国家的40个临床试验。这个名为FortiHFy的计划将成为心衰药物研发史上最大的临床投入，这一方面反映现在支付环境的严酷，另一方面也显示诺华对Entresto的长期支持，准备在心衰的各个角落把Entr
临床试验的参数范例
试验阶段目的参数例数Ⅰ期开放、剂量递增Ⅰ期开放、单剂或多剂确定新药的最大耐受量获得新药的药代动力学资料不良事件、临床实验室结果，和其他特殊检查生物样本中的药物浓度，分析代谢剂量与暴露的关系，及有无蓄积参见《药品注册管理办法》一般20-30例Ⅱ随机、双盲（也可不设盲）、对照试验在特定的人群中，确定药物
药品临床试验温度控制
药物临床试验是指任何在人体（病人或健康志愿者）进行的药物的系统性研究，以证实或发现试验药物的临床、药理和/或其他药效学方面的作用、不良反应和/或吸收、分布、代谢及排泄，目的是确定试验药物的安全性和有效性。药物临床试验是确证新药有效性和安全性必不可少的步骤。进行药物临床试验需要多种专业技术人员的
MyoKardia公司心脏病新药mavacamten显奇效
近日，心血管领域再次炸开锅！MyoKardia公司宣布旗下心脏病药物mavacamten对有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者心功能改善率高达80%，心功能各指标读数一度逼近正常值！受此利好消息影响，该公司股价一路狂飙，令人振奋。 梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）是一种遗传性心脏病，因心肌
极大进步，40－年前开始失明，光遗传学疗法重获光明！
2021 年 5 月 24 日，来自瑞士巴塞尔大学的 Botond Roska 教授联合匹兹堡大学 José-Alain Sahel 教授在 Nature Medicine 发表了题为 Partial recovery of visual function in a blind patient
胸腺肽的临床试验
早期用以治疗少数病例的结果表明，病情改善、HBeAg阴转均较对照组为高。各次临床试验病人均能耐受，未发现重要不良反应。
胸腺肽的临床试验
早期用以治疗少数病例的结果表明，病情改善、HBeAg阴转均较对照组为高。各次临床试验病人均能耐受，未发现重要不良反应。
Ⅰ期临床试验目的和程序
包括初步的临床药理学、人体安全性评价试验及药代动力学试验，为制定给药方案提供依据。包括：耐受性试验：初步了解试验药物对人体的安全性情况，观察人体对试验药物的耐受及不良反应。 药代动力学试验：了解人体对试验药物的处置，即对试验药物的吸收、分布、代谢、消除等情况。① 试验开始前必须获得国家食品药品监督管
胸腺肽的临床试验
早期用以治疗少数病例的结果表明，病情改善、HBeAg阴转均较对照组为高。各次临床试验病人均能耐受，未发现重要不良反应。
美颁布临床试验新条例
近日，美国卫生与人类服务部（HHS）和国立卫生研究院（NIH）分别发布新条例，指出临床试验的失败结论也应被发表。 这些在HHS临床试验信息披露法案指导下进行的改变，要求研究人员报告所有临床试验的设计和结果，并授权政府对未遵循者处以罚金。NIH的新条例不仅包括政府资助的项目，也要求提供Ⅰ期试验
戈谢病临床试验联合提案
近日，为了推进小儿Gaucher病(戈谢病)新药的临床研究，EMA和美国食品和药物管理局(FDA)发布了一项联合提案。为便于公众咨询，这一提案将对外开放至2014年8月31日。 这一提案不仅为了推进EMA儿科药物研究计划(Paediatric Investigation Plan)和FDA
Ⅱ期临床试验目的和程序
治疗作用初步评价阶段。其目的是初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，也包括为III期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提供依据。此阶段的研究设计可以根据具体的研究目的，采用多种形式，包括随机盲法对照临床试验。Ⅱ期试验必须设对照组进行盲法随机对照试验，常采用双盲随机平行对照试验（Doubl
唐草片的临床试验
目的 临床研究“唐草片”治疗HIV/AIDS有效性和安全性。 方法 2002年10月-2003年6月在北京佑安医院、北京地坛医院、解放军302医院、协和医院、昆明第三人民医院行Ⅲ期临床研究。三分之一病人住院一个月，其余病人门诊治疗。 1、试验总体设计 采用随机双盲、安慰剂平行对照、多中心研究方法
医疗器械临床试验规定
第一章总则第一条为加强对医疗器械临床试验的管理，维护医疗器械临床试验过程中受试者权益，保证医疗器械临床试验过程规范，结果真实、科学、可靠和可追溯，根据《医疗器械监督管理条例》，制定本规范。第二条在中华人民共和国境内开展医疗器械临床试验，应当遵循本规范。本规范涵盖医疗器械临床试验全过程，包括临床试验的
首个miRNA药物进入临床试验
生物通编译：丹麦制药公司Santaris Pharma近日宣布SPC3649(LNA-antimiRTM-122)开始进入人体第一阶段的临床试验，这是世界上首个在人体中试验的microRNA药物。这项研究由哥本哈根Phase One Trials A/S组织管理，最多包含48名健康男性志愿者。公司同
Ⅲ期临床试验目的和程序
治疗作用确证阶段。其目的是进一步验证药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药物注册申请的审查提供充分的依据。试验一般应为具有足够样本量的随机盲法对照试验。Ⅲ期临床试验中对照试验的设计要求原则上与Ⅱ期盲法随机对照试验相同，但Ⅲ期临床的对照试验可以设盲也可以不设盲进行随机对照
肝脏功能检查的临床试验
（1）酶学检查：许多种酶活性测定均可用于肝病检查，但以血清转氨酶测定应用最广。转氨酶是一类催化氨基酸上的氨基向酮酸转移的酶，有专一性。体内有数十种之多，其中与肝关系密切、应用最广的是谷氨酸丙酮酸转氨酶（谷丙转氨酶GPT，现又称丙氨酸氨基移换酶ALT）及谷氨酸草酰乙酸转氨酶（谷草转氨酶GOT，现又
Ⅳ期临床试验目的和程序
IV期临床试验为新药上市后由申请人进行的应用研究阶段。其目的是考察在广泛使用条件下的药物的疗效和不良反应、评价在普通或者特殊人群中使用的利益与风险关系以及改进给药剂量等。IV期临床试验技术特点：① Ⅳ期临床试验为上市后开放试验，不要求设对照组，但也不排除根据需要对某些适应症或某些试验对象进行小样 本
全球首个口服GLP1降糖药：诺和诺德Rybelsus欧盟获批！
诺和诺德（Novo Nordisk）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Rybelsus（oral semaglutide，口服索马鲁肽）片剂，作为饮食控制和运动的辅助手段，用于血糖水平未得到充分控制的2型糖尿病成人患者，改善血糖控制。此次批准适用于欧盟27个成员国和英国，诺和诺德已计划在2020
美研制戒烟疫苗进入临床试验
据墨西哥《千年报》5月29日报道，美国科学家将开始第一种用于帮助戒烟并避免复吸的疫苗的临床试验。美国密歇根大学的研究人员将在未来1年内在全美25家医院为1000人注射这种戒烟疫苗，其成效有望在2012年公布。 名为“NicVax”的戒烟疫苗可以帮助人们戒除对尼古丁产生
“离子刀”今年有望临床试验
由中科院近代物理研究所开发的国内首台具有自主知识产权的重离子治疗系统（俗称“离子刀”），目前正在抓紧进行前期准备工作，今年有望获准开展临床试验。 重离子以其在物质中的剂量损失集中于射程末端的物理学特性，用于治疗肿瘤时具有对病灶周围健康组织损伤最小、对癌细胞杀伤效果最佳等明显优势。2012年，重