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对于医药公司来说，尤其是初创型生物技术研发公司，一个药物的开发是否达到关键里程碑，往往决定着整个公司的未来。最近三家生物技术公司的在研新药有望在最近迎来关键里程碑，其中包括FDA对杜氏肌营养不良症罕见病药物的上市决定，也包括一款阿兹海默病新药的3期临床数据揭晓。这几款新药的临床研发进展让我们先睹为快。 新药名称：Ataluren (Translarna) 针对疾病：无义突变导致的杜氏肌营养不良症（nmDMD） 研发公司：PTC Therapeutics 临床进展：欧盟批准 关键日期：9月28日，FDA决议 新药简介： Ataluren是一种新型口服给药的小分子化合物，用于治疗由于无义突变引起的遗传疾病。Ataluren正在临床开发用于治疗由无义突变（nmDMD）引起的杜氏肌营养不良症。 无义突变涉及多种遗传疾病，在mRNA中包含的遗传密码的翻译中产生过早停止信号，阻止了全长功能蛋白的产生。Ataluren与核糖......阅读全文
根据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）网站信息公示，本月共计16款药品拟纳入优先审评，其中9款已经纳入优先审评名单。在这些药品中，不仅有重磅创新药新适应症的申请，如百时美施贵宝的纳武利尤单抗注射液（欧狄沃）；也有一批仿制药的上市申请，这与国内当前正在进行的仿制药一致性评价工作密切相关；此外
计算药物发现 (computational drug discovery) 是人工智能世界中的一个新兴领域。这一领域利用人工智能对大量数据进行分析，了解药物性质，从而加速药物研发的进程。而随着这一领域的日益兴起，越来越多的药企开始利用人工智能进行药物研发。以下盘点了利用人工智能进行药物研发的领先
近日，据国外媒体报道国际制药公司Bristol Myers Squibb（BMS）宣布称，该公司与Biogen和罗氏（Roche）签署了两项独立合作协议，将两款神经退行性疾病和罕见疾病的新药分别授权给了这两家公司。 Biogen计划在阿兹海默病和PSP中快速启动评估该化合物的2期临床试验。Bi
2016年，我们看到了不少令人瞩目的新药研发范例。就拿刚过去的12月来说，12月14日，Clovis的PARP抑制剂Rubraca获批上市，治疗带有BRCA基因突变的经治晚期卵巢癌患者；圣诞前夕，Biogen与Ionis Pharmaceuticals也带来了首款获批治疗脊髓性肌萎缩症的药物。这
2018年是不平凡的一年。截止到发稿时，美国FDA在今年一共批准了56款新药。这个数字不但打破了尘封20年的纪录，更是创下了历史新高。在今天的这篇文章中，对这56款新药做一个盘点。 罕见病的胜利 每年的获批新药中，抗癌疗法永远是大头。据公开信息统计，在过去的5年里，癌症疗法少则占获批新药比例
>110岁 “我试图活出真相，” 伊利诺伊州Shelby Harris先生经常说。他活到111岁，直到离开人世的前几个月，他还开出了当地棒球联盟队2012赛季的第一球。 意大利的Ill. Emma Morano女士活到117岁。去世前几年，她还自己做面食，打鸡蛋。 ▲Emma Mar
本期为大家带来的是有关阿尔兹海默症相关领域的最新研究成果，希望读者朋友们能够喜欢。 1. eLife：靶向代谢功能障碍的疗法或有望治疗阿尔兹海默病 DOI:10.7554/eLife.50069 近日，一项刊登在国际杂志eLife上的研究报告中，来自耶鲁—新加坡国大学院（Yale-NUS
2018年即将过去，年末为大家献上本年度生物领域获奖专题盘点，希望读者朋友们能够喜欢。1. “诺奖风向标”榜单揭晓 4名科学家荣获2018拉斯克奖 拉斯克奖是全球最为著名的医学类奖项之一，也有“诺贝尔风向标”之称。这是因为在诸多拉斯克奖得主中，已有87人获得了诺贝尔奖。2015年诺贝尔生理学或
图片来源于网络 每一个成功企业的核心都是一股不拘一格解决问题的精神。而这种不拘一格的精神有时甚至会给世界带来非凡的变化。为了表彰在2018年引领世界走向的创新精神，《时代》杂志日前公布了首届“年度50大天才公司”获奖榜单。在这50家公司里，23andMe、GW Pharmaceuticals、默沙
青光眼作为当今全球不可逆失明的主要原因，深深的困扰着许多人。近日，一项迄今为止规模最大的青光眼国际研究合作有可能为治疗和预防青光眼指明了方向。这项涉及全世界6大洲36个国家12万多人的研究，用深度基因测序的方法，发现了一种可以预防青光眼的突变基因。这项研究结果最近发表在《自然》子刊《Nature
2018年对生物医药行业来说，是不平凡的一年，无论是FDA批准新药的数量，还是生物技术公司募资和IPO水平，都创下了历史纪录。还有不到4天，2019年就要到来了，生物医药行业在这一年会维持怎样的势头？哪些创新疗法值得关注？在今天的这篇文章里，我们将结合《Vantage 2019 Preview》
本周回顾，恒瑞医药15亿在苏州设立子公司，中国肿瘤免疫治疗进入系统化和标准化高速通道，我国首批备案胚胎干细胞临床研究项目启动，Illumina宣布加入“人类疫苗计划”，美国FDA宣布批准Neurocrine的新药INGREZZA（valbenazine）上市，帕金森病治疗重大突破，科学证明多不饱
大公司 01 拓展免疫球蛋白潜力 Shire达成合作协议 药明康德：AB Biosciences和全球罕见病领域生物技术领导者Shire近日宣布，双方签署了一项协议，Shire获得全球独家授权进行开发并商业化AB Biosciences的泛受体相互作用分子（PRIM），该产品使用A
【1】BJU international：运动可以降低前列腺癌激素疗法的副作用 doi：10.1111/bju.14922 根据东英吉利大学的一项新研究，针对晚期前列腺癌患者的短期运动处方可能有助于减少激素治疗的副作用。诺福克和诺威奇大学医院（NNUH）和UEA的研究人员进行了一项试验，该试