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新合作助力基因疗法开发，治疗罕见眼病

今日，基因疗法公司Ophthotech宣布已与佛罗里达大学研究基金会（University of Florida Research Foundation）和宾夕法尼亚大学（University of Pennsylvania）达成了独家全球许可协议，开发一种新型腺伴随病毒（AAV）的基因疗法，治疗视紫红质介导的常染色体显性视网膜色素变性（RHO-adRP）。 RHO-adRP是一种单基因孤儿病，表现为进行性和严重视力丧失，并且会导致失明。据估计，美国和欧洲约有11000位患者。目前还没有获批疗法来治疗这种遗传性视网膜孤儿病。临床前解剖学和概念验证性功能研究，已经在犬疾病模型中显示了有希望的结果。 Ophthotech公司的基因疗法将编码功能性蛋白的DNA递送至靶组织，利用受体细胞的功能合成蛋白质。基因疗法可在患者体内产生或者递送治疗性蛋白，替代患者由基因突变而导致的功能蛋白缺失。由病毒载体递送的DNA通常由启动子序列控制......阅读全文