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GEN盘点25款大有前途的基因疗法!诺华、GSK、蓝鸟生物……

近日,行业媒体GEN网站统计了基因治疗发展的程度。据Informa Pharma Intelligence的Trialtrove数据库记录,目前有729种基因疗法,其中近三分之二(461种)为临床前研究。这些疗法已经在1,855项临床试验中进行了评估,大部分为早期阶段。图片来源:Pixabay 基因治疗扎堆最多的治疗领域是肿瘤学,1,855项试验里有1,254项(三分之二);其次是心血管疾病,214项试验(11.5%);之后是传染性疾病(6.5%)。 Informa Pharma Intelligence估计,未来基因疗法的发展在2个方面会有所增加。第一,临床试验会增加。部分原因是由于FDA通过《21世纪治愈法案》,正加紧推进再生医学先进疗法(regenerative medicine advanced therapies,RMAT)的研发和上市。第二,基因疗法的开发者数量会增加。据ARM统计,数量已经从2014年的69......阅读全文

基因疗法

  15日,诺华(Novartis)公布了其基因疗法Zolgensma(onasemnogene abeparvovec)的新数据,强调该疗法可使患者持续获益。Zolgensma是脊髓性肌萎缩症(SMA)的一次性基因疗法。

癫痫: 基因疗法VS细胞疗法

  癫痫是神经系统常见疾病之一,患病率仅次于脑卒中。癫痫的发病率与年龄有关。一般认为1岁以内患病率最高,其次为1~10岁以后逐渐降低。我国男女之比为1.15∶1~1.7∶1。   而如今随着生物科学技术的不断进步,癫痫病的治疗手段得到了突飞猛进的发展。目前在国际上治疗癫痫主要分为2个流派:基因疗法

基因疗法简介

基因疗法是指将正常基因植入靶细胞代替病人细胞中的遗传缺陷基因,或关闭、抑制异常表达的基因,以达到预防和医疗疾病目的的一种临床医疗技术。在治疗遗传性疾病、恶性肿瘤、癌症、艾滋病病毒(HIV)、关节炎、糖尿病、腺苷脱氢酶(ADA)缺陷症、神经系统紊乱、心脏病等疾病方面,基因疗法发挥着越来越重要的作用。基

基因编辑细胞疗法

  17日,Sangamo Therapeutics公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)孤儿药委员会(COMP)公布了详细资料,支持授予其在研体外基因编辑细胞疗法BIVV003孤儿药资格,治疗镰刀型细胞贫血病(SCD)。

什么是基因疗法?

  基因疗法是通过基因克隆、转基因等技术来复制,制造与自己相匹配的器官,能够解决一些智力,有生理缺陷的患者的难题。通过现症分析、基因分析技术,人工合成基因技术等,制造可以匹配的健全器官。

基因疗法再出击

  在刚刚过去的2009年,科研人员利用基因疗法尝试治疗一些罕见疾病取得了不同程度的进展,给人们带来不少惊喜。例如,美国《科学》杂志公布的2009年十大科学进展中,基因疗法治疗致命脑病就榜上有名。作为一种潜力巨大的疾病治疗方法,基因疗法领域每迈开的一小步,都会是人类最终战胜罕见疾病的一大步。   

罕见病基因疗法的机遇及挑战 基因疗法时代来临

2018年年初,6名顶尖科学家在《科学》杂志上联名发表题为《基因疗法时代的来临》的文章,回顾了近50年来基因疗法的发展,并对基因疗法的未来表示了乐观的态度并预言下药物发展的下一个阶段将是基因疗法的时代。随着几个标志性的基因疗法获批, 越来越多的药企加入了这个研发竞争。现在有超越2500个基因疗法正在

基因疗法或引发癌症

  腺相关病毒将治疗性 DNA 传递给人类,但一些科学家担心,引入的 DNA 可能会产生致癌突变。  本报讯 就在基因治疗似乎终于实现了它的承诺之际,一项研究唤起了人们对病毒载体的长期担忧——很多努力正是依赖于病毒载体将治疗基因导入患者体内。这种 “载体” 是腺相关病毒(AAV)的一个精简版本,人们

基因疗法准备就绪

  15年前,基因疗法遭遇了一系列悲剧性挫折,使得科学家开始对其进行严格的重新评估;15年后,基因疗法已经做好准备,即将进入临床。  里基·刘易斯是一名拥有遗传学博士学位的科学作家。她参与过多本教材的编写,在许多杂志上发表过文章,她还是《永恒的治愈:基因疗法和拯救它的男孩》(The Forever

“基因疗法将改变未来”

  “基因疗法是一种非常强大的医疗手段,可以攻克人类重大疾病,特别是遗传缺陷造成的众多疾病,具有广阔的应用前景。”1975年诺贝尔生理学或医学奖得主大卫·巴尔的摩在接受科技日报记者采访时说,“这种方法治愈了很多罹患遗传疾病的儿童,取得了令人惊讶的结果。可以说,基于基因的治疗手段将改变未来世界”。