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颠覆传统观点,逆转疾病:Nature公布CRISPR重要成果

在人体和小鼠体内,如果Tmc1-a出现异常,那么内耳中负责感应声波振动的关键细胞:毛细胞(hair cells)就会受损,从而造成耳聋。来自哈佛大学的一组研究人员利用CRISPR-Cas9基因组编辑技术,剔除了该基因的突变拷贝,从而减少了小鼠听力损失。这一研究成果公布在12月20日的Nature杂志上。 领导这一研究的是哈佛大学化学生物学家David Liu,作为纳斯达克CRISPR“第一股”Editas公司的联合创始人之一,David R。 Liu也是最早着手于CRISPR科研的几位科学家之一,据称这位教授是一位从来没有做过博士后的年轻教授,他早年毕业于哈佛大学,1999年在加州大学伯克利校区攻读博士学位,在Peter Schultz教授指导下从事核糖核酸研究,并自主首次开始活细胞遗传密码的研究。之后就被哈佛大学任命为助教授,2004年晋升为教授。Liu教授曾被麻省理工学院技术评论列入全球Top 100 青年发明家(35......阅读全文

颠覆传统观点,逆转疾病:Nature公布CRISPR重要成果

  在人体和小鼠体内,如果Tmc1-a出现异常,那么内耳中负责感应声波振动的关键细胞:毛细胞(hair cells)就会受损,从而造成耳聋。来自哈佛大学的一组研究人员利用CRISPR-Cas9基因组编辑技术,剔除了该基因的突变拷贝,从而减少了小鼠听力损失。这一研究成果公布在12月20日的Nature

Nature Biotechnology:哈佛华裔发布基因组编辑新技术

   作为潜在的新一代治疗和研究工具,几乎没有什么生命科学技术比基因组编辑蛋白质更具发展前景——研究人员可通过编程这些分子来改变特定基因,以治疗或甚至治愈一些遗传性疾病。  可是,要将这些基因组编辑蛋白导入到细胞中,尤其是活体动物或人类患者体内,对于研究人员而言却仍是一个巨大的挑战。  通常,研究人

新的基因编辑领域突破口—表观遗传调控

  几十年来,DNA一直被认为是决定生命遗传信息的核心物质,但是近些年不断的研究表明,生命遗传信息从来就不是基因所能完全决定的,比如科学家们发现,可以在不影响DNA序列的情况下改变基因组的修饰,这种改变不仅影响个体的发育,而且还可遗传给后代。如肿瘤等多种疾病并非仅由基因突变而引起,且与DNA和组蛋白

Nat Med:等位基因特异性基因编辑有望治疗遗传性耳聋

  在一项新的研究中,来自美国哈佛医学院和波士顿儿童医院的研究人员利用一种新的基因编辑方法挽救了患有遗传性听力丧失的小鼠的听力,而且在成功地做到这一点的同时没有产生任何明显的脱靶效应。这些被称为贝多芬小鼠(Beethoven mice)的动物因为具有相同的导致人类进行性听力丧失(progressiv

2012国家自然科学基金哪些干细胞项目资助金额最大

  国家自然科学基金委员会公布了2012年度面上项目、重点项目、重大国际(地区)合作研究项目、青年科学基金项目、地区科学基金项目、海外及港澳学者合作研究基金项目、科学仪器基础研究专款项目等方面的评审结果。有关评审结果将通知相关依托单位,其科研管理人员可登录科学基金网络信息系统(https:

CRISPR–Cas9基因组编辑可用于耳聋小鼠模型恢复听觉

  一篇论文称,研究将CRISPR–Cas9基因组编辑技术用于恢复人类遗传性耳聋小鼠模型的听力。这项于12月21日发表于《自然》的研究凸显了CRISPR-Cas9用于治疗某些显性遗传性听觉损失疾病的潜力。  将近一半的耳聋是由遗传因素造成的,但能治疗遗传性听觉损失的方法却有限。美国马萨诸塞州哈佛大学

“基因魔剪”让耳聋小鼠恢复听力

  英国《自然》杂志12月20日发表了一项基因治疗领域成果:因高水平基因组编辑技术而闻名世界的博德研究所表示,基因编辑技术(CRISPR-Cas9,也称“基因魔剪”)现已被用于恢复人类遗传性耳聋小鼠模型的听力。最新研究凸显了CRISPR-Cas9技术用于治疗显性遗传性听觉损失疾病的潜力。  有将近一

病毒地狱守门人——记侯云德获国家最高科学技术奖

  89岁的中国工程院院士侯云德个头不高,说话间透着江南文人的书卷气。很难想象,过去60年间正是他带领团队牢牢守在“病毒地狱”的门前。侯云德  侯云德是中国分子病毒学的开拓者,也是中国现代传染病综合防控技术体系的主要奠基人。直至今日,他仍担负“艾滋病和病毒性肝炎等重大传染病防治”科技重大专项技术总师

刘志勇研究组在耳蜗螺旋神经节转录组分析研究获进展

  1月23日,eLife 期刊在线发表了中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心/神经科学研究所、上海脑科学与类脑研究中心、神经科学国家重点实验室刘志勇研究组题为《耳蜗螺旋神经节在多个发育节点的深度转录组分析》的研究论文。  小鼠和人类的听觉系统在发育和功能上十分相似。耳蜗螺旋神经节负责把外周的声音

基因组编辑:改码生命,人定胜天

   谷峰1,高彩霞2  1温州医科大学附属眼视光医院 眼视光学与视觉科学国家重点实验室,浙江 温州 325000  2中国科学院遗传与发育生物学研究所 基因组编辑中心 植物细胞与染色体工程国家重点实验室,北京 100101  人类社会的发展是一个漫长的自然历史过程,期间人类与自然界的不断“摩擦与碰

魏文胜:基因组编辑平台技术及未来产业运用发展趋势

  “基因组编辑未来产业运用发展是如今的热点,利用这个技术,不管做动植物转化改造还是医药领域应用,可以做的事情非常多,但是具体怎么落地?我跟大家一样,有的时候会觉得无从下手,所以今天我会更多从技术层面给大家做一个简单的介绍。”  △魏文胜 北京大学生命科学学院教授  以下是正文:  各位下午好!谢谢

单碱基基因编辑研究进展速览

  本文中,小编整理了近年来科学家们在单碱基基因编辑研究领域取得的新进展,分享给大家!  【1】Nat Commun:科学家首次在猪身上实现多位点单碱基编辑  doi:10.1038/s41467-019-10421-8  近日,中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学课题组利用单碱基编辑器首次在猪

Natureasia聚焦:CRISPR/Cas研究进展Top20

  CRISPR/Cas系统是目前发现存在于大多数细菌与所有的古菌中的一种后天免疫系统,其以消灭外来的质体或者噬菌体并在自身基因组中留下外来基因片段作为“记忆”。  CRISPR/Cas系统全名为常间回文重复序列丛集/常间回文重复序列丛集关联蛋白系统(clustered regularly inte

2017年5月CRISPR/Cas亮点盘点

  基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。  

CRISPR/Cas9应用近期重大进展

  基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。  

年终盘点:2018年基因编辑盘点

  2018年11月,中国科学家贺建奎声称世界上首批经过基因编辑的婴儿-一对双胞胎女性婴儿---出生。他利用一种强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9对这对双胞胎的一个基因进行修改,使得她们出生后就能够天然地抵抗HIV感染。这也是世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿。这条消息瞬间在国内外网站上迅速发酵,

英国|基因组学和基因编辑:未来的研究方向

  英国下议院(House of Commons)的科学技术委员会(Science and Technology Committee)发起对基因组学(Genomics)和基因编辑(Genome editing)的调查,呼吁这些新兴的科学领域的研究能提供其影响人类健康、植物、动物和生态系统的证据。20

2020年CRISPR/Cas最新研究进展

  基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。图片

基因组编辑: 谁能手握第四代新“剪刀”

CRISPR并不完美,有脱靶、难以实现单碱基精确编辑之类的缺憾。大家期待更好的技术,一批生物学家也在CRISPR的榜样激励下另辟蹊径,暗中竞赛。   基因组编辑或许是今年最火热的科学概念,不仅因为NgAgo技术争议受人瞩目,也因为基因组编辑造福人类的潜能,超过任何一种现代生物技术。在这一领域前沿,中

基因科学和医学领域的新学科——脱靶基因组编辑

  随着基因组编辑技术的不断发展,基因组编辑设计过程中的非特异性基因突变导致的脱靶效应形成了一门新的基因科学学科和医学学科。基因编辑和检测方法,基因改变的解析方法或对照参考的不同,使基因组编辑发生脱靶效应,从而导致不同程度的短期和长期副作用,毒性或动力学改变。对基因组编辑产生的直接或间接的动态脱靶效

中美德科学家联名倡议 基因组编辑作物需要管理框架

  基因组编辑是对基因组进行定向改变的技术,其中CRISPR/Cas9最为有效。目前基因组编辑在医学中非常热门,已在治疗白血病上获得成功。专家预测,该技术将在作物育种上呈现出更加广阔的前景。1月27日,《自然—遗传学》发表了一篇由中美德3国科学家联名撰写的文章,旨在为促进该技术在作物育种上的应用提出

Nature Biotechnology连发4篇CRISPR文章,推动该领域跨越式发展

   CRISPR已经应用于包含人类,小鼠,酵母,水稻等各个物种中,取得了空前的成功。就在近期,Nature Biotechnology 杂志连续推出了4篇CRISPR技术的进一步升级应用,同时也进一步拓宽了CRISPR技术应用范围,尤其是为临床的应用做了非常好的铺垫。  这4篇文章分别是:美国伊利

权威学者:基因组编辑带来医学新纪元

  基因组编辑是精确修饰基因组核苷酸序列的过程。它提供了一种强有力的方法来研究各种问题,随着一系列新工具的发展,现在我们有可能实现的基因组编辑频率足够高,可产生有用的医疗价值。正在开发的基因组编辑,不仅可用于治疗单基因疾病,也可用于治疗传染病和有遗传和环境成分的疾病。  12月22日,国际著名学术期

基因编辑进展梳理 Part II 基于CRISPR-Cas9的技术应用篇(下)

  上一期为大家介绍了过去一年里CRISPR技术在动物造模及单碱基技术方面取得的重大突破。本期继续为大家从功能基因组筛选、细胞谱系示踪及疾病诊断方面谈谈CRISPR-Cas系统的技术运用。   一、大规模基因功能的筛选   尽管测序和基因组编辑技术取得了重大进展,但是解析复杂的基

27篇SNC论文!他凭这些学术成就获亿元融资

  基因修饰动物是研究在发育和疾病中基因功能的重要工具。CRISPR/Cas9系统有效的应用于构建基因敲除和敲入小鼠。而杨辉团队正好专注于该领域。  杨辉,30岁时,就成为中科院上海生科院神经所研究员;2015年,入选国家“青年千人计划”;2019年,杨辉博士获得国家杰出青年基金资助。  由杨辉创办

基因编辑进展梳理 Part I CRISPR系统拓展及机制研究篇

  基因编辑技术是指对目标基因进行编辑,实现对特定DNA片段的敲除、插入等。自CRISPR/Cas9基因编辑技术问世以来,取得了一系列重大突破,并相继在2012、2013、2015和2017年被Science杂志评为十大科学进展之一。因此,CRISPR/Cas9以其操作简便和成本低廉等优势受到了众多

基因编辑进展梳理 Part I CRISPR系统拓展及机制研究篇

  基因编辑技术是指对目标基因进行编辑,实现对特定DNA片段的敲除、插入等。自CRISPR/Cas9基因编辑技术问世以来,取得了一系列重大突破,并相继在2012、2013、2015和2017年被Science杂志评为十大科学进展之一。因此,CRISPR/Cas9以其操作简便和成本低廉等优势受到了众多

基因编辑进展梳理 Part II 基于CRISPR-Cas9的技术应用篇(下)

  上一期为大家介绍了过去一年里CRISPR技术在动物造模及单碱基技术方面取得的重大突破。本期继续为大家从功能基因组筛选、细胞谱系示踪及疾病诊断方面谈谈CRISPR-Cas系统的技术运用。   一、大规模基因功能的筛选   尽管测序和基因组编辑技术取得了重大进展,但是解析复杂的基因型-表型关系仍

破译中国人基因密码:“中国十万人基因组计划”将4年完成

  我是谁?我从哪里来?我将到哪儿去?这一终极哲学命题,有多种不同的解答视角。从基因角度给出的答案,无疑是非常重要的一种。近一段时间,有关基因领域的新闻将基因检测、基因编辑、癌症的靶向治疗等原本属于生物医学领域的专业话题,一下子变成了公众话题。人们对于基因的好奇在于:基因是如何影响人类的长相、身高、

李家洋等提出植物基因组编辑监管框架

  CRISPR/Cas9是靶向基因变化的一种新方法。与其他方法一起,构成了所谓的基因组编辑工具箱的一部分。目前,基因组编辑主要讨论的是医学应用,相继有使用基因组编辑治疗人类疾病的研究出现,例如:CRISPR基因编辑助力肺癌治疗;华人女学者用CRISPR技术改善遗传性失明;我科学家用CRISPR纠正