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近日，为了推进小儿Gaucher病(戈谢病)新药的临床研究，EMA和美国食品和药物管理局(FDA)发布了一项联合提案。为便于公众咨询，这一提案将对外开放至2014年8月31日。 这一提案不仅为了推进EMA儿科药物研究计划(Paediatric Investigation Plan)和FDA儿科研究计划(Pediatric Study Plan)快速达成一致，同时也为了提高研发治疗这一罕见疾病的多种药物的可行性。 Gaucher病是以全身一些细胞内特定化学物质(葡萄糖脑苷脂)蓄积为特征的一种罕见疾病。该病的临床表现非常宽泛，也加重了该病的严重程度。尤其是伴有神经学症状的小儿，目前的治疗手段远远不能满足他们的需求，因此亟需新的治疗方法来减轻疾病负担。 目前，针对该病已经有大量的药物在研发中;然而，因为该病的罕见性......阅读全文
自2015年以来，国家已出台多项政策措施，鼓励罕见病药物的引进、研发和生产，并加快罕见病药品的注册审评审批。但是目前，仅有少数罕见病有药可治，罕见病患者的医疗需求依然得不到有效满足。 为此，人民政协网邀请全国政协委员、国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会副主任委员丁洁，中华医学会神经病学分会