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PTC Therapeutics公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准扩展Emflaza（deflazacort）的标签，纳入2-5岁杜氏肌营养不良症（DMD）儿科患者。此次批准，使Emflaza成为唯一一个被批准用于治疗所有2岁及以上DMD患者的药物。 DMD是一种罕见的儿童遗传性疾病，导致进行性不可逆的肌肉退化，Emflaza于2017年2月首次获得FDA批准，用于治疗5岁及以上DMD患者；该批准使Emflaza成为全球首个获批治疗DMD的类固醇药物。 PTC治疗学首席执行官Stuart Peltz博士说：“我们很高兴能够将Emflaza带给患有DMD的更年幼儿童。该病的标准护理是在确诊时开始使用Emflaza。我们相信，当患者仍保留有大量肌肉时尽可能早地治疗他们，将使其获得最大的治疗受益。” 2016年9月，来自Sarepta公司的药物Exondys 51（eteplirsen）获得FDA批准，成为首......阅读全文
美国当地时间5月9日，美国参议院以57票赞成、42票反对的投票结果，批准斯考特•戈特利布（Scott Gottlieb）出任新一届的美国食品和药物监督管理局(FDA）局长。 戈特利布是医生出身，后改行做医疗顾问，担任过FDA副局长。戈特利布曾批评FDA规矩太多，程序冗长，希望简化药品审批手续，
日前，PTC Therapeutics宣布美国FDA已批准其新药Emflaza（deflazacort）扩大适用范围，治疗2-5岁的杜氏肌营养不良患者。这也使得它在2017年首次获批后，有望进一步造福更多儿童。 杜氏肌营养不良症（DMD）是一种罕见而致命的遗传疾病，多发于男性。其症状为肌肉自童
【新闻事件】：在日前正在举行的美国神经学年会上Mitsubishi Tanabe公布了其ALS药物Edaravone的一个三期临床试验结果。在标准疗法基础上加入Edaravone显着改善ALS患者综合功能指标ALSFRS-R（-5.0对-7.5），同时也改善运动、呼吸等局部功能。Edaravon