基因疗法对多数人无效，生命换来的进步为何成了缺陷？
詹姆斯（James*）和马特（Matt*）两兄弟成长于上世纪 80 年代的英国德文郡（Devon），对两个孩子来说，日常的嬉闹也要小心翼翼——小小的伤口或是磕碰都能把他们送进医院。 他们患有血友病（haemophilia），一种由于凝血蛋白缺乏导致的凝血功能障碍性遗传病。它已经困扰了家族中数代人。兄弟俩的舅爷便是死于血友病之手，他们和自己的叔叔还有表弟长期以来一直用注射凝血蛋白的方法防止出血。 现如今，至少在高收入国家，可以通过成熟的药物疗法有效控制血友病的症状。血友病会严重限制患者的自由和生活质量，甚至折损他们的寿命。行走或提举箱子过程中产生的微小损伤会导致出血，健康人根本注意不到；但对于血友病患者，血液会从毛细血管渗出，淤积在关节处，引起搏动性疼痛和持续的损伤。 尽管两兄弟中 41 岁的马特更年轻些，他的关节却更糟糕；由于肘关节软骨受到侵蚀，他甚至无法伸直右胳膊，他的两只脚踝和右膝也已经变形。45 岁的詹姆斯，双脚......阅读全文
治疗抗体免疫缺陷病的基本信息介绍
1.X性连锁无丙种球蛋白血症 原则是用替代疗法补充病人不能产生的抗体。 （1）免疫球蛋白 是治疗的重要措施，肌内注射，每周1次。也可用人血丙种球蛋白（丙种球蛋白）制剂，肌内注射。每月1次或1～2周1次。 （2）冻干血浆 大量丙种球蛋白治疗无效者，可每月输入冻干血浆1次。 （3）抗菌药物
IL-2抗体——免疫相关疾病治疗新希望
近日，来自美国斯坦福大学医学院的研究人员在国际学术期刊immunity发表了一篇文章，对抗IL-2的两种不同抗体如何调节T细胞平衡进行了深入研究。 白介素2（IL-2）是一种多效性细胞因子，在免疫细胞分化，生长和活性发挥方面具有重要作用。IL-2能够通过与IL-2Rα，IL-2Rβ和IL-2R
IGC 2018国际免疫&基因治疗论坛
——联动抗体、细胞、基因三大领域，助力开发下一代前沿治疗产品 为期两天的IGC China2018第二届中国国际免疫&基因治疗论坛在北京悠唐皇冠假日酒店召开。论坛由中国生物工程学会与商图信息BMAP联合主办，得到了中国研究型医院学会生物治疗学专委会与美中医药开发协会中国分会的大力支持。4大会场主题
我国首例人治疗性抗体转基因奶牛诞生
由中国农业大学李宁院士领导的研发团队，与北京济普霖生物技术有限公司和北京科润维德生物技术有限责任公司通力合作，日前在北京转基因动物试验基地，顺利出生了一头健康的转人“CD20抗体基因”的转基因奶牛，这头转基因奶牛出生体重38公斤，健康状况良好。 人CD20单克隆抗体是目前治疗B淋巴细胞瘤等恶性肿瘤
肿瘤免疫治疗中的双特异性抗体（一）
随着免疫检查点抗体CTLA-4,PD1,PD-L1在肿瘤免疫治疗领域取得成功，目前，更具安全性和有效性的双特异性抗体已经崭露头角，并且，正在以惊人的速度增长。本文将主要描述3类免疫治疗双特异性抗体：（a）毒性效应细胞重定向；（b）靶向肿瘤免疫调节剂；（c）双免疫调节剂。毒性效应细胞重定向双特异性抗体
肿瘤免疫治疗中的双特异性抗体（二）
肿瘤靶向免疫调节剂肿瘤靶向免疫调节剂属于免疫治疗双特异性抗体范畴，尽管大多数双特异性抗体还处在临床前研究和发现阶段，缺少临床数据，然而，临床前研究发现该类双特异性抗体潜力巨大。这一概念建立在刺激肿瘤浸润的、预先激活的免疫细胞，如肿瘤特异性效应T细胞(图2)，以及促进T细胞细胞毒性、生存和长期免疫记忆
抗体的免疫功能
抗体通过与相应抗原的特异性结合发挥生物学效应，最终的生理功能主要是抗感染，其作用机制右归纳为以下几方面：1.毒素中和作用当抗原为细菌外毒素时，抗原与抗体的结合可中和毒素对宿主的毒性作用。当抗原为激素或酶类时，与抗体结合也可使其活性失活。2.感染中和作用当病毒与相应抗体结合后，可失去其侵袭细胞的能力，
当免疫治疗遇到基因组学
近来一种能够激活人体自身免疫系统对付肿瘤的新药大获成功，然而，只有部分癌症患者得以受益。科学家们近来发现编码肺部肿瘤的基因序列有可能能够帮助我们预测免疫药物能够让哪些人受益最多。 肿瘤细胞之所以能否逃脱人体免疫系统的监视，是通过激活了免疫T细胞表面一个叫做PD-1的受体。该受体被激活以后，T细
复合免疫缺陷综合征的基因治疗
1991年美国批准了人类第一个对遗传病进行体细胞基因治疗的方案，即将腺苷脱氨酶（ADA）导入一个4岁患有严重复合免疫缺陷综合征（SCID）的女孩。采用的是反转录病毒介导的间接法，即用含有正常人腺苷脱氨酶基因的反转录病毒载体培养患儿的白细胞，并用白细胞介素Ⅱ（IL－2）刺激其增殖，经10天左右再经静泳
克隆免疫反应因子的基因制备抗体酶的介绍
通过PCR技术克隆出全套免疫球蛋白的可变区基因，建立单独产生重链和轻链的噬菌体文库，然后再通过每个载体中存在的非对称限制位点使它们随机地将基因的轻重链结合，这些含有上百万个高水平表达的轻链和重链片段的文库在大肠杆菌中表达和组装，就可大量制造Fab片断了。这样的文库在保留亲本单克隆的识别和亲和特性