三篇NatureMedicine：基因疗法治疗遗传病或可实现长期有效
精准医疗使医疗技术获得了飞跃式的发展进步，多项研究成果表明，基于CRISPR/Cas9的基因疗法在遗传病治疗中有很大的应用前景。2017年，Spark公司的创新基因疗法Luxturna获得美国FDA批准上市，用于治疗患有特定遗传性眼疾的成人和儿童患者，为基因疗法研究注入了一剂强心剂。 2月18日，《自然医学》杂志同期发表了三篇基因疗法相关文章，展示了基于CRISPR/Cas9的基因疗法治疗罕见遗传病的突破性研究成果。 在杜氏肌营养不良（DMD）基因治疗长期疗效及安全性研究中，杜克大学的研究人员已经证明，基于CRISPR的基因疗法可以在一年的时间里，安全、稳定地纠正小鼠体内的DMD。研究中也观察到了免疫反应和脱靶效应，但目前的研究结果显示该疗法是安全有效的，后续仍需进行仔细地监测验证研究。接下来，我们重点了解一下这项研究。 该研究由杜克大学Charles Gersbach教授领导完成，其研究团队自2009年起就致力于DM......阅读全文
PNAS解析CRISPR的DNA基因编辑机制
一个国际科学家小组促使我们朝着更深层次地了解一些酶“编辑“基因的机制迈出了重要一步，从而为纠正患者的遗传疾病铺平了道路。 来自布里斯托大学和立陶宛生物技术研究院的研究人员观察了，一种叫做CRISPR的酶结合和改变DNA结构的过程。 发表在《美国国家科学院院刊》（PNAS）上的这些研究结果，为
基因编辑crispr原理
ZFNZFN，即锌指核糖核酸酶，由一个 DNA 识别域和一个非特异性核酸内切酶构成。DNA 识别域是由一系列 Cys2-His2锌指蛋白（zinc-fingers）串联组成（一般 3~4 个），每个锌指蛋白识别并结合一个特异的三联体碱基。锌指蛋白源自转录调控因子家族（transcription fa
基因编辑crispr原理
ZFNZFN，即锌指核糖核酸酶，由一个 DNA 识别域和一个非特异性核酸内切酶构成。DNA 识别域是由一系列 Cys2-His2锌指蛋白（zinc-fingers）串联组成（一般 3~4 个），每个锌指蛋白识别并结合一个特异的三联体碱基。锌指蛋白源自转录调控因子家族（transcription fa
基因编辑crispr原理
ZFNZFN，即锌指核糖核酸酶，由一个 DNA 识别域和一个非特异性核酸内切酶构成。DNA 识别域是由一系列 Cys2-His2锌指蛋白（zinc-fingers）串联组成（一般 3~4 个），每个锌指蛋白识别并结合一个特异的三联体碱基。锌指蛋白源自转录调控因子家族（transcription fa
高光坪教授：CRISPR无疤基因编辑纠正遗传病中的DNA突变
来自麻省大学医学院的一组研究人员提出了一种基因组编辑新策略，可以用于纠正小鼠模型中引起人类遗传疾病??的DNA突变。 这一研究成果公布在8月13日Nature Biotechnology杂志上，领导这一研究的是麻省大学医学院的高光坪教授。高教授是当今全球基因治疗领域的领导者之一，他早年毕业于四
高光坪教授：CRISPR无疤基因编辑纠正遗传病中的DNA突变
来自麻省大学医学院的一组研究人员提出了一种基因组编辑新策略，可以用于纠正小鼠模型中引起人类遗传疾病??的DNA突变。 这一研究成果公布在8月13日Nature Biotechnology杂志上，领导这一研究的是麻省大学医学院的高光坪教授。高教授是当今全球基因治疗领域的领导者之一，他早年毕业于四
著名遗传学家：用CRISPR重塑基因组
美国国家科学院院刊PNAS杂志上发表的一项研究显示，用CRISPR/Cas9修饰垃圾DNA中的一个碱基，会改变基因组大量片段的折叠方式。这意味着CRISPR/Cas9有望用于治疗以基因组错误折叠为特征的疾病。 “实施靶向性手术可以重塑人类基因组，精确控制其折叠形式，”文章的通讯作者，Baylo
Sci－Adv：Crispr基因编辑能够修复遗传性肝损伤
近日，来自宾夕法尼亚大学医学院的研究人员在《Science Advance》杂志上在线发表的研究表明，一项新的CRISPR基因编辑技术可预防一中由数百种不同突变驱动的遗传性肝病的发生，并改善了小鼠的临床症状。研究结果表明，这种有前途的CRISPR工具可以潜在地治疗因鸟氨酸转氨甲酰酶（OTC）缺乏
新CRISPR转基因鼠体内基因表达和表观遗传修饰精准调控
CRISPR-Cas9系统为基础的基因编辑技术极大的推动了生物医学研究的进步。除直接编辑基因组DNA外，研究者还将失活型Cas9（dCas9）与转录调控元件或染色体修饰元件融合，构建出可实现转录和表观遗传学修饰调控的新工具如CRISPRa（转录激活工具），CRISPRi（转录抑制工具）以及CRI
利用CRISPR筛查人类基因组“垃圾”DNA
在几个研究小组正致力将CRISPR/Cas9系统应用于临床的同时，另一些研究团队则在利用这一工具来解决有关生物学的基础问题。近期，荷兰癌症研究所遗传学教授Reuven Agami与和同事们应用CRISPR搜寻了整个基因组中的调控增强子元件。 他们将Cas9核酸酶靶向了从前鉴别出的两个转录因子p
国际期刊评论CRISPR基因疗法
在医疗领域，基因编辑技术可以更加准确、深入地了解疾病发病机理和探究基因功能，可以改造人的基因，达到基因治疗的目的等。今年五月份，来自中山大学的遗传学，在世界上首次尝试使用CRISPR–Cas9基因组编辑技术，修改来自人类胚胎的疾病相关DNA，从而引发了科学界的激烈争论。这篇论文发表在五月份的《P
国际期刊评论CRISPR基因疗法
在医疗领域，基因编辑技术可以更加准确、深入地了解疾病发病机理和探究基因功能，可以改造人的基因，达到基因治疗的目的等。今年五月份，来自中山大学的遗传学，在世界上首次尝试使用CRISPR–Cas9基因组编辑技术，修改来自人类胚胎的疾病相关DNA，从而引发了科学界的激烈争论。这篇论文发表在五月份的《P
CRISPR基因编辑的临床之路
CRISPR基因编辑技术不仅是炙手可热的研究技术，也在最短的时间内走出实验室，迈向临床。今年6月，美国NIH的重组DNA顾问委员会已经给美国的第一例临床试验开了绿灯。研究人员计划用CRISPR/Cas9来增强癌症疗法。 早些年，基因编辑作为一种治疗工具，曾遭遇重大失败，特别是18岁的Jesse
用CRISPR成功编辑蚊子基因
蚊子是传播某些致命疾病（如登革热和疟疾）的一个重要因素，因为它们携带寄生虫和病毒，当它们叮咬人类和动物时会进行传播。最近，来自美国密苏里大学（MU）的研究人员，找到了一种有效的方法，来编辑蚊子的基因。MU兽医学院兽医病理学系的博士后研究人员Shengzhang Dong表示，这一新技术，为今后转
CRISPR基因编辑技术的利与弊
说到基因编辑，大家都会想起CRISPR技术。这个当年名声大噪的技术，现今依旧热度不减，尤其是我们的CRISPR大神张锋，近期发表的文章频频亮相于知名杂志，又引起一片热议。时过境迁，CRISPR技术并没有销声匿迹，一直在线。但任何事物包括技术有利就有弊，CRISPR技术当然也毫不例外。CRISPR技术
如何检测－crispr－基因敲除成功
CRISPR (clustered, regularly interspaced, short palindromic repeats)是一种来自细菌降解入侵的病毒 DNA 或其他外源 DNA 的免疫机制。在细菌及古细菌中，CRISPR系统共分成3类，其中Ⅰ类和Ⅲ类需要多种CRISPR相关蛋白（Ca
关于基因编码的真相－CRISPR－：有什么是－CRISPR－不能做的？
如今，你几乎在一每本科学或医学杂志上，都能读到，关于CRISPR 的信息。7 年前，自从改变游戏规则的 CRISPR-Cas9 方法首次用于基因组编辑以来，各行各业都在探索其无限的可能性。世界各地的生化学家正在夜以继日地工作，检验这种创新做法的界限与局限。然而，方法不断创新，不断发展，从大型制药企业
遗传学大牛Nature－Methods发表新成果－用CRISPR打造DNA条码
生物通报道：细菌一直在与病毒或入侵核酸进行斗争，为此它们演化出了多种防御机制，CRISPR–Cas9适应性免疫系统就是其中之一。规律成簇的间隔短回文重复CRISPR与内切酶Cas9的组合，可以在引导RNA的指引下，靶标并切割入侵者的遗传物质。2012年研究者们利用这一特点，将CRISPR系统制成
媲美CRISPRCas9,－新CRISPR－工具探知90％的基因编辑领域
2类CRISPR–Cas系统，例如Cas9和Cas12，已被广泛用于靶向真核基因组中的DNA序列。但是，代表自然界中所有CRISPR系统90％的1类CRISPR-Cas系统在基因组工程应用中仍未开发。杜克大学(Duke University)的生物医学工程师利用此前未被探索的CRISPR技术，精
遗传学大牛用CRISPR/Cas识别SNPs
随着基因组编辑系统的发展，没有什么比CRISPR/Cas更简单的了。然而，在实践中，将该系统限定于预期的位点可能是具有挑战性的，尤其是两个或两个以上的位点只有一个单碱基差异的情况。哈佛大学Wyss生物启发工程研究所的Benjamin Pruitt指出：“Cas9是杂乱的。在许多情况下，它将高效地
精确编辑基因！利用机器预测细胞修复CRISPR诱发的DNA断裂
当双螺旋DNA因损伤（比如X射线暴露）发生断裂时，细胞中的分子机器会开展基因“自动校正（auto-correction）”，从而将基因组重新连接在一起，但是这种修复通常是不完美的。细胞中的天然DNA修复过程能够以一种看似随机且不可预测的方式在断裂位点处添加或移除DNA片段。利用CRISPR-Ca
升级了！CRISPR可在不改变DNA序列情况下开关基因
《细胞》杂志9日在线发表的一篇论文表示，美国怀特黑德研究所乔纳森·魏斯曼等人设计了一种名为CRISPRoff的新基因编辑技术，可以在不改变DNA序列的情况下使某些基因“沉默”，从而以高特异性控制基因表达。这种“升级版”的基因编辑技术为研究表观遗传机制、重大疾病治疗以及研发新冠病毒疫苗等提供了有力
遗传界大牛Nature子刊：解决CRISPR基因驱动隐忧的新策略
基因驱动技术大大增加了特异基因传递给所有后代的机会，在开发他们首个合成基因驱动成果的同时，哈佛医学院著名遗传学教授、Wyss研究所的核心成员George Church，与哈佛医学院生物工程师Kevin Esvelt博士一起，帮助率先制定了积极的生物安全措施，确保可在受限的实验室试验中有效及安全地
遗传界大牛Nature子刊：解决CRISPR基因驱动隐忧的新策略
基因驱动技术大大增加了特异基因传递给所有后代的机会，在开发他们首个合成基因驱动成果的同时，哈佛医学院著名遗传学教授、Wyss研究所的核心成员George Church，与哈佛医学院生物工程师Kevin Esvelt博士一起，帮助率先制定了积极的生物安全措施，确保可在受限的实验室试验中有效及安全地
CRISPR专家发表CRISPR/Cas9综述
CRISPR技术的确在科学界掀起了基因组编辑的狂潮。在Pubmed中快速检索“CRISPR”，目前已有1400多项结果。也相继有专家为该技术撰写了综述论文，例如：Science综述：CRISPR-Cas9系统的历史和未来；北大魏文胜最新发表CRISPR综述。 最近，来自美国加州大学伯克利分校和
CRISPR的前世今生：酸奶中的CRISPR
两年前，一个缩写为CRISPR（clustered regularly interspaced short palindromic repeats，规律间隔成簇短回文重复序列）的基因编辑工具横空出世，席卷了许多实验室。而在这一系统被开发的数亿年前，细菌和古细菌就利用其非常精确的对几乎每个基因组中
CRISPR女王：她的生命被CRISPR照亮
一位多年来埋头于实验室枯燥生活的微生物学家，突然有一天由于基因编辑技术站在了聚光灯下 现年48岁的Emmanuelle Charpentier在过去二十年学术生涯中辗转去过了5个国家九所不同的研究院，“我总是不得不从零开始，亲自构建新的实验室，”她说。45岁之前Charpentier还无法雇
NatureMethods发布CRISPR新技术：CRISPRX
斯坦福大学遗传学系，药理学系的几位学者合作，开发出了一种为原位蛋白质工程重利用体细胞超突变的新技术―― CRISPR-X ，这将能帮助科学家们创建复杂的原始遗传突变文库，分析完善蛋白质工程。这一研究成果在线公布在10月31日的Nature Methods杂志上，文章的通讯作者是斯坦福大学Micha
CRISPR的前世今生：酸奶中的CRISPR
两年前，一个缩写为CRISPR（clustered regularly interspaced short palindromic repeats，规律间隔成簇短回文重复序列）的基因编辑工具横空出世，席卷了许多实验室。而在这一系统被开发的数亿年前，细菌和古细菌就利用其非常精确的对几乎每个基因组中
改良CRISPR工具－产前编辑致病基因
科学家们首次在实验动物体内进行产前基因编辑试图阻止致命的代谢紊乱疾病，为出生前治疗人类先天性疾病提供了可能。费城儿童医院（CHOP）和宾夕法尼亚大学医学院的研究发表在今天出版的《Nature Medicine》上，证明了产前基因编辑的低毒性。 使用CRISPR-Cas9和碱基编辑器3