诺华1亿美元收获基因疗法技术独家许可
今年4月，诺华（Novartis）公司宣布拟以87亿美元收购基因疗法公司AveXis，并获取其治疗脊髓性肌萎缩（SMA）的创新基因疗法。作为此项收购的后续，今日，诺华向生物技术新锐REGENXBIO支付1亿美元，获得了其基因疗法技术平台的独家许可。 REGENXBIO是一家处于临床阶段的生物技术公司，旨在通过基因疗法改善患者健康。其核心技术是NAV技术平台，它包含了超过100种腺相关病毒（AAV）载体，可以用于基因疗法的递送。之前，这家公司与AveXis达成协议，提供技术许可，用于SMA基因疗法的研发。 收购AveXis后，诺华向REGENXBIO支付了6000万美元的每年使用费，以及4000万美元的里程碑费用。而根据协议，诺华将获得使用NAV技术平台开发SMA疗法的独家许可。这包括了使用AAV9载体开发的AVXS-101疗法。 这意味着诺华将全力推动AVXS-101的研发。作为导致婴儿死亡的头号遗传病因，SMA是一种......阅读全文
安全性良好 长期疗效持久 诺华公布SMA基因疗法最新结果
今日，诺华（Novartis）旗下AveXis公司宣布，其治疗1型脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovac-xioi）在名为SPR1NT和STR1VE的3期试验和名为START的1期试验中，获得新的积极中期结果。Zolgensma的治
全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！Zolgensma日本获批
诺华（Novartis）近日宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec），用于治疗2岁以下的脊髓性肌萎缩症（SMA）儿童患者，包括在诊断时为症状前（pre-symptomatic）的患者。需要指出的，接受Zolgensma治
不甘落后于SMA基因疗法Zolgensma 百健启动Spinraza高剂量试验
FDA共批准两款脊髓性肌萎缩基因疗法，Zolgensma和Spinraza，在用药便利性、成本效益以及临床疗效上，前者都要优于后者。近日诺华公布了Zolgensma的最新临床数据，表明Zolgensma具有长期疗效性且安全性良好。2019年9月18日，百健宣布启动Spinraza高剂量临床试验D
SMA套管
SMA套管这款套管是安装于SMA端接光纤的位置。 它能轻松连接LED或光电二极管（TO-18封装中），或者也可用于将光纤安装到窗户上或穿过某种间隔墙，满足等离子体监测等应用的需要。产品详情 锁紧螺母用于套管的贯穿安装（可满足厚度不超过0.6
光纤光谱仪SMA转SMA接头
SMA转SMA接头本产品介绍：SMA905适配器里面有一个弹性较好的金属套，所以使用过程中比其他厂家生产的精度要高，两根光纤对接的同心度可达到0.005mm以内；材料：不锈钢，白铜孔径：3.17mm（弹性）SAM905接头介绍：SMA905接头的插芯标准直径尺寸是：3.175mmSMA905连接器有
改善SMA患者运动功能，罗氏口服疗法达到3期临床终点
今日，罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公司宣布，其口服SMN2基因剪接调节剂risdiplam，在治疗2型或3型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的关键性3期试验SUNFISH中显著改善患者的运动功能。新闻稿指出，该试验首次证明了risdiplam的治疗可以改善成年SMA患者的运动
基因疗法
15日，诺华（Novartis）公布了其基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）的新数据，强调该疗法可使患者持续获益。Zolgensma是脊髓性肌萎缩症（SMA）的一次性基因疗法。
显著改善SMA患者运动功能 罗氏口服疗法达到3期临床终点
今日，罗氏（Roche）公司宣布，其口服SMN2基因剪接调节剂risdiplam，在治疗2型或3型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的关键性3期试验SUNFISH中显着改善患者的运动功能，达到试验的主要终点。 SMA的发病根源在于一种被称为运动神经元生存蛋白（survival motor neuro
癫痫: 基因疗法VS细胞疗法
癫痫是神经系统常见疾病之一，患病率仅次于脑卒中。癫痫的发病率与年龄有关。一般认为1岁以内患病率最高，其次为1～10岁以后逐渐降低。我国男女之比为1.15∶1～1.7∶1。 而如今随着生物科学技术的不断进步，癫痫病的治疗手段得到了突飞猛进的发展。目前在国际上治疗癫痫主要分为2个流派：基因疗法
基因疗法简介
基因疗法是指将正常基因植入靶细胞代替病人细胞中的遗传缺陷基因，或关闭、抑制异常表达的基因，以达到预防和医疗疾病目的的一种临床医疗技术。在治疗遗传性疾病、恶性肿瘤、癌症、艾滋病病毒（HIV）、关节炎、糖尿病、腺苷脱氢酶(ADA)缺陷症、神经系统紊乱、心脏病等疾病方面，基因疗法发挥着越来越重要的作用。基