研究发现CRISPRCas9在非人灵长类中不会导致明显脱靶效应
CRISPR-Cas9基因编辑系统已被广泛应用于生物和医学研究，研究人员正在尝试利用它进行人类疾病的基因治疗，然而，它在临床前的安全性方面还缺少全面评估。记者从中科院昆明动物研究所了解到，近期该所多个课题组合作，发现这一基因编辑系统在非人灵长类中不会导致明显脱靶效应，因而有较高安全性。研究成果发表在最新一期《自然·通讯》杂志上。 此前，有研究表明CRISPR-Cas9系统在小鼠基因编辑中会造成大量脱靶突变。此外，对细胞系的研究发现，Cas9编辑细胞的基因组目标区域存在大片段结构变异。然而由于实验设计和数据分析方面的问题，加上啮齿动物未能在许多方面显示出人类疾病的特征，这些研究结果一直存在争议。 猕猴作为与人类进化关系最近的可进行遗传操作的非人灵长类，在大脑发育以及脑结构上都与人类具有高度的相似性。因此，在猕猴疾病模型上探索Cas9基因编辑的脱靶效应，对未来的临床应用至关重要。中科院昆明动物研究所宿兵课题组、郑萍课题组、灵......阅读全文
基因测序技术升级检测CRISPR脱靶效应
政府主导致效率低 2014年末，习近平总书记前往镇江视察时发表过如下言论：“一些大医院始终处于‘战时状态’的状况需要改观。”新医改启动至今已是第七年，但因患者在大医院高度拥堵造成的看病难、看病贵却丝毫不见缓解，反而有所加剧，习总书记所指出的，正是这一轮医疗卫生体制改革最亟需解决的问题。 相关
先进科学：基因编辑如何摆脱“脱靶”困扰
基因组编辑技术是当前生命科学研究的前沿领域。在多种不同的基因组编辑方法，以CRISPR/Cas9系统最为便捷、高效，应用也最广泛。 但CRISPR技术存在的脱靶效应依旧是影响其能否广泛应用的主要限制因素，如何正确评估、检测脱靶效应，并提出相应的策略降低脱靶效应，是当前基因编辑研究领域的重要研究
“基因魔剪”有了脱靶突变检测系统
据英国《自然》杂志9月12日在线发表的一项基因编辑学研究，欧洲与美国科学家团队报告称：针对CRISPR-Cas9基因组编辑的全基因组脱靶效应的高效检测系统，在小鼠身上完成了测试。该研究成果将促进基因组编辑从研究到临床的转化。 CRISPR-Cas9基因组编辑技术有“基因魔剪”之称，被认为是人类
新技术可灵敏检测基因编辑是否脱靶
基因编辑的“子弹”如果没有命中目标，就会产生脱靶效应，可能会导致诸如癌症等不良的基因变异。这种风险让人们对这种新的技术手段望而却步。近日，中国科学院神经科学研究所与国内外研究机构的研究者们合作开发了一种被命名为GOTI的技术，能够准确、灵敏地检测到基因编辑方法是否会产生脱靶效应，使基因编辑技术向
Nature子刊：巧解基因编辑脱靶问题
科学家们发现，只需要对一种强力基因编辑工具作一个简单的改动，就能大大提高它的特异性。 在合成蛋白CRISPR-Cas RNA引导性核酸酶(RNA-guided nucleases，RGNs)中，引导性RNA(gRNA)是一个重要的组分。麻省总医院(MGH)的研究人员发现，对gRNA的长
给基因编辑做“体检”：让脱靶无处隐藏
研究人员在观察胚胎培养情况。 中科院神经科学研究所供图 “渐冻人”（运动神经元症）、“玻璃娃娃”（成骨不全症 ）、“月亮孩子”（白化病）、地中海贫血……各种各样的罕见病一直因发病率低而缺乏有效的治疗方案，给患者和家庭带来无限的痛苦。 据统计，全球有7000多种罕见病，其中80%的罕见病是单基因
基因科学和医学领域的新学科——脱靶基因组编辑
随着基因组编辑技术的不断发展，基因组编辑设计过程中的非特异性基因突变导致的脱靶效应形成了一门新的基因科学学科和医学学科。基因编辑和检测方法，基因改变的解析方法或对照参考的不同，使基因组编辑发生脱靶效应，从而导致不同程度的短期和长期副作用，毒性或动力学改变。对基因组编辑产生的直接或间接的动态脱靶效
基因编辑会议召开在即----指点如何避免脱靶效应
生物谷主办的第四届基因编辑与临床应用研讨会将于2017年6月9-10日于上海召开。 本届会议的主题为基因编辑对于疾病的精准治疗。 对于基因编辑技术对于生命科学以及医学研究领域所带来的突破， 我们毋庸置疑。 但是未来如果基因编辑技术用于疾病治疗， 我们必须考虑这一技术的安全性问题。 5月30日，
世界首次证实单碱基基因编辑存在脱靶效应
基因编辑技术越来越火，然而针对基因编辑工具最大的风险——脱靶效应，一直以来缺乏良好的检测工具。记者从中科院神经科学研究所获悉，其团队与多家机构合作完成的研究，建立了一种在精度、广度和准确性上远超越之前的基因编辑脱靶检测技术，这一技术首次证实：近年来兴起的单碱基编辑技术有可能导致大量无法预测的脱靶
David Liu团队发表新型基因编辑工具，有效减少脱靶效应
目前，CRISPR–Cas9基因编辑工具虽然可以轻松地改变基因组，但其容易导致脱靶效应等意想不到的编辑后果。为更好地控制基因编辑的进行，科学家们在开发不同的替代方法方面进行了不懈的努力。 2019年10月21日，单碱基编辑技术开创者、Broad研究所David Liu教授研究团队在顶级学术期刊