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据美国国立卫生研究院（NIH）官网23日宣布，该机构将在今后6年内，拿出1.9亿美元资助基因组编辑研究项目——“体细胞基因组编辑”计划，旨在开发安全有效的人类基因组编辑工具，消除将这项革命性技术应用于治疗人类患者的障碍。 许多罕见疾病以及一些常见疾病都是由人体脱氧核糖核酸（DNA）变化引起的，这些变化或者由父母遗传而来，或者是后天引起的个体变化。在过去的十年中，基因编辑技术的进展使得精确改变活细胞内DNA编码成为可能，人类可以改变目标基因，敲除或加入特定DNA片段等等。尤其是CRISPR-Cas9技术，自问世以来，就有着其他基因编辑技术无可比拟的优势。不过，这一领域虽吸引了大量的兴趣和投资，却仍面临着诸多挑战，阻碍了该技术在临床上的广泛应用。 “体细胞基因组编辑”计划的重点，将放在改善患者体内运送基因组编辑工具的机制、改进或开发新型基因组编辑器、寻找在动物和人类细胞中测试基因组编辑工具安全性和有效性的方法，以及组装出基因......阅读全文
随着基因组编辑技术的不断发展，基因组编辑设计过程中的非特异性基因突变导致的脱靶效应形成了一门新的基因科学学科和医学学科。基因编辑和检测方法，基因改变的解析方法或对照参考的不同，使基因组编辑发生脱靶效应，从而导致不同程度的短期和长期副作用，毒性或动力学改变。对基因组编辑产生的直接或间接的动态脱靶效
谷峰1，高彩霞2 1温州医科大学附属眼视光医院 眼视光学与视觉科学国家重点实验室，浙江 温州 325000 2中国科学院遗传与发育生物学研究所 基因组编辑中心 植物细胞与染色体工程国家重点实验室，北京 100101 人类社会的发展是一个漫长的自然历史过程，期间人类与自然界的不断“摩擦与碰
基因组编辑是精确修饰基因组核苷酸序列的过程。它提供了一种强有力的方法来研究各种问题，随着一系列新工具的发展，现在我们有可能实现的基因组编辑频率足够高，可产生有用的医疗价值。正在开发的基因组编辑，不仅可用于治疗单基因疾病，也可用于治疗传染病和有遗传和环境成分的疾病。 12月22日，国际著名学术期
25岁的杰夫·卡罗尔（Jeff Carroll）在刚结婚6个月后，和妻子决定不要孩子了。因为他刚刚得知自己携带亨廷顿症的基因突变，这种遗传性疾病，会摧毁大脑和神经系统，最终往往导致死亡。他的母亲在四年前发病，他知道这个病迟早也会在自己身上爆发。 亨廷顿症（Huntington's di
本文中，小编整理了近年来科学家们在单碱基基因编辑研究领域取得的新进展，分享给大家！ 【1】Nat Commun：科学家首次在猪身上实现多位点单碱基编辑 doi：10.1038/s41467-019-10421-8 近日，中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学课题组利用单碱基编辑器首次在猪
基因组编辑由于改善人类健康的巨大潜力越来越受到科学家们所关注。RNA引导CRISPR-Cas9基因组编辑系统在基因组编领域取得了重大突破，相比于早期的蛋白质引导技术，CRISPR-Cas9具有高效，低成本，操作简易等特点。 科学的进步也引发了对于人类基因组编辑的担忧，例如如何平衡潜在利益与意外
“基因组编辑未来产业运用发展是如今的热点，利用这个技术，不管做动植物转化改造还是医药领域应用，可以做的事情非常多，但是具体怎么落地？我跟大家一样，有的时候会觉得无从下手，所以今天我会更多从技术层面给大家做一个简单的介绍。” △魏文胜 北京大学生命科学学院教授 以下是正文： 各位下午好！谢谢
几十年来，DNA一直被认为是决定生命遗传信息的核心物质，但是近些年不断的研究表明，生命遗传信息从来就不是基因所能完全决定的，比如科学家们发现，可以在不影响DNA序列的情况下改变基因组的修饰，这种改变不仅影响个体的发育，而且还可遗传给后代。如肿瘤等多种疾病并非仅由基因突变而引起，且与DNA和组蛋白
几十年来，DNA一直被认为是决定生命遗传信息的核心物质，但是近些年不断的研究表明，生命遗传信息从来就不是基因所能完全决定的，比如科学家们发现，可以在不影响DNA序列的情况下改变基因组的修饰，这种改变不仅影响个体的发育，而且还可遗传给后代。如肿瘤等多种疾病并非仅由基因突变而引起，且与DNA和组蛋白
CRISPR/Cas系统是目前发现存在于大多数细菌与所有的古菌中的一种后天免疫系统，其以消灭外来的质体或者噬菌体并在自身基因组中留下外来基因片段作为“记忆”。 CRISPR/Cas系统全名为常间回文重复序列丛集/常间回文重复序列丛集关联蛋白系统(clustered regularly inte
CRISPR/Cas9是靶向基因变化的一种新方法。与其他方法一起，构成了所谓的基因组编辑工具箱的一部分。目前，基因组编辑主要讨论的是医学应用，相继有使用基因组编辑治疗人类疾病的研究出现，例如：CRISPR基因编辑助力肺癌治疗；华人女学者用CRISPR技术改善遗传性失明；我科学家用CRISPR纠正
作为潜在的新一代治疗和研究工具，几乎没有什么生命科学技术比基因组编辑蛋白质更具发展前景——研究人员可通过编程这些分子来改变特定基因，以治疗或甚至治愈一些遗传性疾病。 可是，要将这些基因组编辑蛋白导入到细胞中，尤其是活体动物或人类患者体内，对于研究人员而言却仍是一个巨大的挑战。 通常，研究人
几十年来，DNA一直被认为是决定生命遗传信息的核心物质，但是近些年不断的研究表明，生命遗传信息从来就不是基因所能完全决定的，比如科学家们发现，可以在不影响DNA序列的情况下改变基因组的修饰，这种改变不仅影响个体的发育，而且还可遗传给后代。如肿瘤等多种疾病并非仅由基因突变而引起，且与DNA和组蛋白修饰
科技日报北京1月24日电 据美国国立卫生研究院（NIH）官网23日宣布，该机构将在今后6年内，拿出1.9亿美元资助基因组编辑研究项目——“体细胞基因组编辑”计划，旨在开发安全有效的人类基因组编辑工具，消除将这项革命性技术应用于治疗人类患者的障碍。 许多罕见疾病以及一些常见疾病都是由人体脱氧
生命是“能够自我营养并独立生长和衰败的力量”，这是亚里士多德（Aristotle，公元前384—322）通过动物、植物的研究对生命的哲学概括。动物也成为古代先哲们探索生命奥秘的主要对象之一，盖伦（Galen，公元130—200）开创了动物解剖学和实验生理学，他将来源于动物的知识推广到对人体的认识
美国哈佛大学14日宣布，将授予光束疗法（Beam Therapeutics，下称BT）公司全球专利许可，对可用于治疗人类疾病的一套革命性DNA碱基编辑技术进行开发和商业化。 BT公司同日宣布，已经筹集了高达8700万美元由F-Prime资本和ARCH风投牵头的A轮融资。BT公司由基因编辑技
美国哈佛大学14日宣布，将授予光束疗法（Beam Therapeutics，下称BT）公司全球专利许可，对可用于治疗人类疾病的一套革命性DNA碱基编辑技术进行开发和商业化。 BT公司同日宣布，已经筹集了高达8700万美元由F-Prime资本和ARCH风投牵头的A轮融资。BT公司由基因编辑技术领
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。图片
英国下议院（House of Commons）的科学技术委员会（Science and Technology Committee）发起对基因组学（Genomics）和基因编辑（Genome editing）的调查，呼吁这些新兴的科学领域的研究能提供其影响人类健康、植物、动物和生态系统的证据。20
2018年11月，中国科学家贺建奎声称世界上首批经过基因编辑的婴儿-一对双胞胎女性婴儿---出生。他利用一种强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9对这对双胞胎的一个基因进行修改，使得她们出生后就能够天然地抵抗HIV感染。这也是世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿。这条消息瞬间在国内外网站上迅速发酵，
2018年10月9日/生物谷BIOON/---新生儿的父母可能都了解一种称为苯丙酮尿症（phenylketonuria）的代谢障碍。在瑞士，所有新生儿都会接受这种遗传疾病的筛查。经发现患有苯丙酮尿症的儿童需要吃特殊饮食，这样苯丙氨酸就不会在体内堆积。过量的苯丙氨酸会迟滞精神和运动发育。如果这种遗
生物学家们总是沉迷于对基因组修修补补，而其中一种近期红得发紫的技术就是 CRISPR。自2012年CRISPR/Cas 首次作为一种基因组编辑工具登台以来，关于这种技术的论文数量就大幅增加，最好的证明之一就是2015年两位科学家由于在CRISPR基因组编辑技术方面的重要贡献而获得“科学突破奖”，
麻省理工学院的张锋（Feng Zhang）博士是近两年大热的CRISPR/Cas9技术的先驱开创者之一。2013年，这位 80后的年轻华人科学家开发出了可用来编辑DNA、敲除指定基因的CRISPR/Cas系统，自此之后一直致力于推动这一技术走向完美。 七月十五日，张锋博士在国际学术期刊《Hum
目前，解决好渔业发展和生态环境保护之间的矛盾是当务之急，国家大力控制海洋捕捞的同时，促进了海洋鱼类养殖业的快速发展，这个产业在未来相当一段时间内有着广阔的发展空间和前景。 瞄准产业需求、用科技造福人类是中国水产科学研究院水产生物技术领域首席科学家、黄海水产研究所（以下简称：黄海所）研究员陈松林
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。
在过去的十年中，科学家们在数十亿人的DNA中发现了一种神秘的“基因幽灵”，无论采用什么饮食，增加运动或者医疗手段，都会增加人体患上心脏病，动脉瘤或中风的风险。 近期，来自Scripps研究所的研究人员通过精确切割基因组中的DNA罪魁祸首，揭开了这一医学之谜，取得了重大突破，防止与这些破坏性疾病
中山大学副教授黄军就在全球首次利用CRISPR技术成功修改人类胚胎的一个基因，阻止了因为这一基因突变而导致的地中海贫血症，这项创举也将基因编辑的关注度推向又一个高峰。 “基因编辑的威胁程度堪比核弹”这一说法目前来看有些危言耸听。但是，基因编辑这把“剪刀”到底怎么切才安全，仍值得探讨。 基因编
近年，CRISPR基因编辑技术及其相关应用成为生命科学领域备受关注的热点研究方向。基于这种技术，科学家们可高效、快速、便捷地对感兴趣的基因进行编辑，从而在基础科研、农业和医学的发展中具有重要应用。 目前CRISPR系统中有两类效应蛋白家族（Cas9和Cas12a/Cpf1）被成功改造成哺乳动物
上个月，基因编辑领域迎来了历史性的一刻！一名患有亨特氏综合征的患者在美国接受了一次大胆的治疗：体内基因编辑。此次治疗旨在通过锌指核酸酶（ZFN）基因组编辑技术，将正确的基因插入到肝细胞基因组中的特定位点。这是世界上首次通过体内基因编辑治疗遗传疾病。 那么，推广体内基因编辑用于治疗人类疾病真的容
基因编辑技术为治疗各种遗传疾病带来了希望。然而，许多类型的基因编辑工具都无法靶向DNA的关键区域，对于包含分裂或非分裂状态的不同细胞类型的组织开发通用且有效的体内基因组编辑工具仍然是一个挑战。 继上周“CRISPR先驱”张锋实验室的博士后研究员Randall Platt教授带来了CRISPR-