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华中科大用基因编辑治疗白血病

急性白血病(AL)是最常见的血液系统恶性肿瘤,在遗传构成和临床结局表现出显著的异质性。由于对细胞遗传学/基因突变的了解加深,以及相应靶向疗法的引入,在某些白血病亚型的治疗方面已经获得了惊人的成功,但是,许多遗传高风险的亚型,目前用标准方案仍然是难以治疗的,并表现出预后不良。世界卫生组织和美国国家综合癌症网络越来越多地基于遗传倾向对AL进行分类,凸显了细胞遗传学/基因突变对于临床管理决策制定的深远影响。因此,迫切需要对这些AL患者的分子病理基础进行剖析,以开发新型的治疗策略。 近期,华中科技大学同济医学院的研究人员用基因编辑技术——TALENs,制备了同基因的白血病细胞克隆,并破坏了其中的FLT3基因,从而证明这种基因组编辑方法,是探索基因突变分子基础的强有力的平台。相关研究结果发表在最近的Nature子刊《Scientific Reports》。华中科技大学附属同济医学院周剑锋教授和Zhen Shang是本文共同通讯作者。......阅读全文

Blood:白血病治疗获重要突破

  癌细胞有着异常的细胞分裂和生存机器——它们的增长速度大于凋亡速度。为了一直增殖,它们会产生过量的生长因子和营养,并阻止人体自身的安全机制。  为此,癌细胞携带有突变,使得癌细胞能够进行连续的增长。在急性髓系白血病(AML)中,在FLT3酪氨酸激酶中一种激活的突变,是患者中最常见发现的突变。根据最