AI制药探索新药研发“无人区”，做真正颠覆创新型的药物

“人类受限于生理极限，需要把复杂的问题降维，这个过程其实把很多东西都割裂了，但AI可以在高维的空间内去提炼规律，所以越是复杂的、人类难以理解的东西，其实越适合AI。”

“我们对疾病的分类是基于生物学的理解，但一些疾病可能是由一个混沌的、人类无法理解的规则驱动的，在这种情况下，AI也许能发挥更大的价值。”

新药研发是一项周期长、风险高的工作，为突破“研发周期10年、研发费用10亿美元”的“双十”定律，许多创新药公司寄希望于AI制药。

自2020年11月，谷歌旗下人工智能技术公司DeepMind提出的深度学习算法Alphafold，破解了困扰医学专家五十年之久的蛋白质分子折叠问题开始，AI制药的资本市场迅速火热起来。辉瑞、药明康德等国内外头部药企，BAT等互联网巨头，以及AI药物研发初创企业纷纷加入这一赛道。

热度的背后，行业的现状似乎并不乐观：今年8月，专注AI药物筛选的独角兽企业AbSci宣布裁员20%；目前，世界上尚无AI制药产品顺利上市……

AI制药究竟能做什么、成果何时能够落地？9月21日，百图生科CEO刘维，中以海德天使投资人陈明键，浙江大学生命科学研究院教授、深圳湾实验室资深研究员王立铭，在一场以“AI制药如何改造新药研发”为主题的直播活动中，就上述话题作了探讨。

AI制药或可探索新药研发“无人区”

据头豹研究院报告显示，AI制药是指将自然语言处理、机器学习及大数据等人工智能技术应用到制药领域各环节，以提高、优化新药研发的效率及质量，降低临床失败概率及研发成本。

王立铭认为，可以从两个方面来理解AI制药，一方面，它可以提高效率，如减少人工成本，利用算力破解某些本来需要实验解决的问题等；更有野心的一面是，它或许可以创造出本来没有的东西，比如发掘出人类在传统知识或生活中根本不可能意识到的、可以成为一个靶点的东西，或者开发出一种人类在生物学范畴内不可能想象到的药物形式。

前者已经被多项实践证明，后者正是百图生科想尝试发掘的领域。“我们想做的不只是加速药物研发的过程，也不只是形成一个概念或写出一篇论文，而是用AI真正地去做颠覆创新型的药物，并且让一个新药落地，形成一个创新药厂。”刘维说。

9月上旬，百图生科发布了“ImmuBot”（免疫机器人）战略。据悉，这是一种通过生物计算引擎 de novo 设计的全新蛋白质药物，可实现传统抗体药物无法实现的复杂作用机制，有望为大量未满足的临床需求提供新的解决方案。

刘维认为，AI制药最大的特点在于能够做大空间内的开放创造，提高药物发现的效率。“人类受限于生理极限，需要把复杂的问题降维，这个过程其实把很多东西都割裂了，但AI可以在高维的空间内去提炼规律，所以越是复杂的、人类难以理解的东西，其实越适合AI。”

这也是王立铭对AI制药的期待：“我们可以看到AI应用的例子，像AlphaGo、AlphaFold 2，已经在自主地提炼出人类根本就不知道的知识；另一方面，AI也许能在人类无法理解的时候帮助我们对疾病作出更好的描述和分析，我们对疾病的分类是基于生物学的理解，但一些疾病可能是由一个混沌的、人类无法理解的规则驱动的，在这种情况下，AI也许能发挥更大的价值。”

成果何时能落地？

虽然人们对AI抱有革命性的期待，但截至目前，全球范围内尚未出现顺利上市的AI研发药物，行业最初的热浪褪去后，对AI制药成果的质疑之声逐渐凸显。

对此，刘维持乐观的态度。“做越创新的事，整个研发的周期就越长。今天也有一些AI药物已经进入临床阶段，如果顺利的话，过几年可能就能上市。”

刘维进一步解释道，“当一个创新药物进入临床Ⅱ期的时候，就已经有了很大的市场价值，其药物研发企业一般都可以上市。进入临床Ⅱ期，意味着一个公司拥有自己的药物管线，已经产生了很多的投入，完成了很多的研发，通过了很多的审批，虽然在成果落地之前还面临着很高的失败率，和很长的周期，但这已经是一个很重要的资产。”

刘维认为，目前国内外很多的AI药物公司都已经或者即将走到这个阶段——一个被监管部门、资本市场和国际大药企认可的阶段。“这些年，国际大药企对于刚进入临床和即将进入临床的、创新性足够强的管线，以几亿、几十亿美金的价格去收购药物的权益，是很常见的事情。所以更快落地、更快地有现金流，和在行业支持创新梦想、愿意分担公司投入的情况下去做更创新的事，是两条都可以尝试的道路。”

作为业内人士，王立铭则认为，由AI驱动新靶点的发现，再到临床和新药诞生的完整过程，即便一切顺利，也要再等几年，“一定要看到成果出现、才能认为它是真实的，我觉得会错失很多重要的事情。”