Nature深度：创新药离中国老百姓还有多远？

　　在我们的微信后台，每天都有很多读者留言，询问何时才能让家人用上诸多在欧美取得临床试验成功的新药。面对这些令人心痛的问题，我们没有一个明确的答案：当前，海外重磅新药进入中国依然存在着较为严重的滞后，这是一个不争的事实。但中国的患者等不起。在庞大的人口基数面前，中国罹患各种疾病的患者数量堪称巨大。在漫长的等待中，每分每秒都有患者抱憾辞世。可以说，任何能加速新药进入中国的举措，都是挽救患者生命的善举。而我们欣喜地看到，CFDA在2015年实行的创新改革，则有望将一切导向一个全新的积极局面。

　　在最新一期《Nature Reviews Drug Discovery》上，复旦大学的邵黎明教授等学者刊发了一篇深度报道，分析了创新药进入中国的滞后情况。通过比较2004年-2014年美国FDA官网、CFDA官网以及业内其他数据库的信息，研究人员发现在美国获批的291个新药（NME）中，只有79个在中国获批，比例不到30%。这一数据与药明康德的统计相同，反映了进入中国的新药在数量上的不足。

　　我们也发现，即便这些新药最终能够进入中国，在获批前也需要经历漫长的审批过程，譬如用来治疗肾炎患者甲亢症状的西那卡塞（cinacalcet）早在2004年就得到了美国FDA的批准，而它在2014年才在中国获批，中间相隔长达10年。此外，像治疗非小细胞肺癌的厄洛替尼（erlotinib）、首个抗肿瘤血管生成药物贝伐珠单抗（bevacizumab）、治疗乳腺癌的拉帕替尼（lapatinib）与治疗白血病的达沙替尼（dasatinib）等新药，进入中国的时间都要滞后超过5年。

　　不可否认，曾经繁复的审批流程与滞后有着一定的关联：进口药物的临床试验申报获批平均需要11个月，新药申请则需额外的20个月，更何况新药临床试验平均也需要进行28个月。换句话说，一款进口药物想要在国内上市，光是走完这个流程就需要近5年。

　　中国的老百姓迫切需要，也享受得起全世界最好的新药。药明康德一直认为，在医药健康领域，政府决策和研发投入都要围绕让中国的老百姓“用得起”和“用得着”好药新药这两个方面。

　　2015年，我们欣喜地看到国家启动了一系列关键的改革措施。去年8月18日，国务院发布了《关于药品医疗器械审评审批制度的意见》，这被业界视为里程碑式的一次改革。根据此项指南，中国“允许境外未上市新药经批准后在境内同步开展临床试验。鼓励国内临床试验机构参与国际多中心临床试验，符合要求的试验数据可在注册申请中使用。”此外，我国也将“对创新药实行特殊审评审批制度。加快审评审批防治艾滋病、恶性肿瘤、重大传染病、罕见病等疾病的创新药”。最后，CFDA也在招聘更多的审评员，以期加速整个流程。这些修改意味着整个新药审评和批准的流程将大大简化，也更为透明与高效。

　　与此同时，中国新药批准的门槛得到了进一步提高——目前，申请者需要自行负责核实临床数据的准确性。换句话说，新药获批所需要的临床数据变得更为严谨。我们相信，这意味着每一份递交的申请质量更高，也有望更早获得批准。

　　在国家新政的激励下，2016年，药明康德先后与礼来以及Juno开展合作，分别加快一款全球首创降血脂小分子新药，以及全球前沿的癌症细胞免疫疗法在中国的上市进程，希望中国的老百姓能在最短的时间内用上全球领先的新药。这些合作得到了海内外的广泛关注，与礼来的创新合作模式也入围业内权威奖项Scrip Awards的年度“Best Partnership Alliance”（最佳合作联盟奖）获奖候选名单。

　　而就在一个月前，硕果累累的重磅抗癌新药Keytruda（中文名“派姆单抗”）在各级政府部门、医疗机构与海关人员的通力合作之下，通过一系列审批流程入驻海南省肿瘤医院成美国际医学中心，正式开启了国外抗癌新药进入中国的“海南模式”。我们希望“海南模式”获得巨大成功。这个成功会对其他重大新药如Yervoy（伊匹木单抗）、Tagrisso（塔格瑞斯）、Tencetriq（阿特朱单抗）和Sofosbuvir（索非布韦）等进入中国起到积极的示范作用，对中国其他地区起到重要的借鉴作用，也会对中国的新药研发整体有进一步的激励作用。

　　我们相信，由中国政府带来的改革举措，能让创新药进一步加速进入中国市场。随着这些政策创新实质性的落地，中国老百姓将是最大的收益者。我们期待在国家一系列创新政策的支持下，与业界同仁一道，通过各种创新模式，缩短全球创新药物在中国的开发和上市滞后，让中国老百姓离好药新药的距离越来越近。