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人类中的很多突变都与基因突变相关。例如，白化病是因为酪氨酸酶基因上的点突变导致酪氨酸酶功能异常，从而导致了黑色素合成障碍。还有一些病症涉及到多种基因突变导致的功能障碍。如果能够使用某种精确的基因编辑方法，修补这些基因突变，从理论上讲，就可以一定程度缓解病情。而人类T细胞的基因突变导致其功能异常，会导致很多病症的出现或者加重。针对T细胞的基因改造，对于癌症的免疫治疗、艾滋病、免疫缺陷病、自身免疫病，都可能会带来新的希望。美国加州旧金山的科学家们使用CRISPR/Cas9系统成功精确改造了人类T细胞基因组，相关进展发表在《美国科学院院刊》。他们利用Cas9对初级淋巴细胞的成功精确改造，是基因工程治疗真正用于疾病治疗的开端，具有里程碑式的意义。 针对T淋巴细胞的基因改造的设想早已提出，并且从理论上，科学家们认为改造T淋巴细胞可能可以用于癌症等多种疾病的治疗。然而，改造T淋巴细胞的基因组并非易事，只有很少的细胞能够完成基因组编辑。......阅读全文
日前在美国，研究人员首次利用基因编辑工具来治疗3名晚期癌症患者，同时1期临床试验结果显现出了很大的希望，截止到目前为止，治疗似乎是安全的，而且有更多的结果有望很快发布。为了开发出了一种安全高效的癌症治疗方法，来自宾夕法尼亚大学等机构的科学家们通过研究开发出了一种先进的免疫疗法，在治疗过程中，研究
日前在美国，研究人员首次利用基因编辑工具来治疗3名晚期癌症患者，同时1期临床试验结果显现出了很大的希望，截止到目前为止，治疗似乎是安全的，而且有更多的结果有望很快发布。为了开发出了一种安全高效的癌症治疗方法，来自宾夕法尼亚大学等机构的科学家们通过研究开发出了一种先进的免疫疗法，在治疗过程中，研究
基于CRISPR的新系统将为新一代靶向免疫疗法打开大门，大规模扩展免疫系统的抗癌作用 生物通报道：免疫疗法可以治愈一些癌症，科学家们希望除了能开发提高免疫系统抗癌能力的药物以外，还可以操纵患者自身免疫细胞，将它们变成抑癌的军队。但癌症有躲避攻击的技巧，要提高免疫细胞治疗的效果并不容易。 来自
恒定自然杀伤细胞（invariant natural killer T cell, iNKT）称为免疫系统的“特种部队”。尽管它们在体内相对较少，但是它们要比许多其他的免疫细胞功能强大。 在一项针对小鼠的研究中，来自美国加州大学洛杉矶分校的研究人员发现他们可以利用iNKT细胞的功能攻击肿瘤细胞
腺病毒载体的优点：1. 宿主范围广, 对人致病性低腺病毒载体系统可广泛用于人类及非人类蛋白的表达。腺病毒可感染一系列哺乳动物细胞，因此在大多哺乳动物细胞和组织中均可用来表达重组蛋白。特别需要指出的是：腺病毒具有嗜上皮细胞性，而人类的大多数的肿瘤就是上皮细胞来源的。另外，腺病毒的复制基因和致病基因均已
在CAR-T细胞疗法中，患者自身的T细胞经过基因改造后，被移植回患者体内以发现并杀死癌症。这类免疫疗法已引发了某些癌症的治疗变革，但是一旦CAR-T细胞进入患者体内，它们将去向何处？医生如何知道它们已成功地达到了目的地，并且在数周、数月甚至数年后仍在继续与疾病作斗争？ 在一项新的研究中，来自美
2019年10月份Cell期刊又有哪些亮点研究值得学习呢？小编对此进行了整理，与各位分享。 1.Cell：开发出光学混合筛选技术，可在几天内筛选人细胞中的数千个基因 doi:10.1016/j.cell.2019.09.016 如今，在一项新的研究中，来自美国麻省理工学院和布罗德研究所的研
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在医学领域，基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。也包括转基因等方面的技术应用。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。修改人类DNA的第一次尝试是由Ma
针对急性淋巴细胞白血病，人工嵌入基因的CAR-T细胞疗法正在进行临床试验。现在，名古屋大学的研究小组开发出了对人工导入基因的细胞（基因改造细胞）进行安全性评估的新方法，并研究了CD19嵌合抗原受体T细胞（CAR-T细胞）的安全性。 CAR-T细胞疗法是一种新型治疗方法，通过在体外为患者的T细胞
实验步骤 一、杆状病毒表达载体 最简单的经典杆状病毒表达载体是一个重组的杆状病毒，其基因组含有一段外源核酸序列，通常为编码目标蛋白质的dDNA，在多角体蛋白启动子控制下进行转录。这个嵌合的基因由多角体蛋白启动子和外源蛋白编码序列组成
2006年，日本科学家山中伸弥（Shinya Yamanaka）教授利用逆转录病毒将4个转录因子转入成体细胞，将其转变为诱导多能干细胞(induced pluripotent stem cells, iPSC)。从此后，诱导多潜能干细胞研究领域取得了极大进步，被用于研究人类疾病，目前已经有多项研
当婴儿呱呱坠地、胚胎干细胞分化为成体细胞的那一刻，多数细胞的功能和命运似乎被定格，并开启了不可逆的时钟发条。然而肿瘤组织中层出不穷的基因突变和永生化癌细胞，却以最惨烈的方式昭示着细胞命运的其他可能。随着克隆技术和人工诱导多能干细胞的出现，改写细胞命运的传奇更走入了再生医学和肿瘤研究的聚光灯下。
Rudolf Jaenisch 在1974 年培育出首个转基因小鼠，并且首次证明了CRISPR 在产生基因敲除小鼠方面的威力。 2013年年初，Michael Wiles同美国缅因州杰克逊实验室的高层管理者坐在一起，并且告诉了他们一种拥有惊人威力的DNA剪切新方法。这家简称为JAX的实验室利用基因
一项针对急性白血病的实验性免疫系统治疗方法取得了突破性的进展，再次显示了这类治疗的巨大的潜力。接受治疗的患者患有急性淋巴细胞白血病——一种恶性、生长快速的B细胞癌症。在实验性治疗中，五位患者的免疫细胞被取出，经过基因改造后再重新植入人体中对抗癌症。治疗后发现，所有5位患者的癌症均得到了环节，这正
河南日报退休高级编辑，大河健康报退休总编，河南农大兼职教授，中国新闻奖获得者。 各位女士、各位先生： 大家好。大家都是经常来图书馆借书、看书的读者，如今喜欢看书的人真是难能可贵。看年龄，大家多数是60后、50后，少数是70后、40后。大家可能都不是生物专业的大学生，但是大家在中学阶段都学过化
为了保护他人而改变自己的身份，听起来像是漫画书里的“义务警员（vigilantes）”才会做的事情，但是，在一项新的研究中，来自美国斯坦福大学医学院的研究人员发现，动脉壁上的一组细胞正是这样做的。对于这些细胞而言，身份转变发生在一种称为动脉粥样硬化的疾病中。当动脉被脂肪、胆固醇和分子颗粒堆积在一
为贯彻落实中共中央办公厅、国务院办公厅《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》(厅字〔2017〕42号)和《国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》(国发〔2015〕44号)，国家食品药品监督管理总局组织对《药品注册管理办法》进行了修订，起草了《药品注册管理办法(修订稿)》，
肿瘤免疫治疗的CAR-T疗法，CAR- T，全称Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法；原理在于经嵌合抗原受体修饰的T细胞，可以特异性地识别肿瘤相关抗原，使效应T细胞的靶向 性、杀伤活性和持久性均较常规应用的免疫细胞
爱丁堡大学的科学家将绿色荧光蛋白注射到小鸡体内，使它们在实验中更容易与其他鸟类区分开来。每只小鸡都进行了基因改造，通过一个“decoy”基因，科学家可以观察它们对禽流感的易感程度。 为了对这些小鸡进行基因改造，研究者将“decoy”基因注射到新生鸡蛋内的一团细胞中。从这些鸡蛋孵化出来的小鸡便携
免疫疗法是当下肿瘤治疗领域最具前景的发展方向之一。随着PD-(L)1等免疫检查点抑制剂应用范围逐渐扩大，CAR-T疗法研究不断出现新的进展，CAR-T疗法作为有别于传统药物的“活药”，不仅对复发、难治性肿瘤患者表现出了突破性疗效，其生产体系和使用场景也有别于普通药物。鉴于当下生物技术的更新速度，预计
近日，一项刊登在国际杂志Science Advances上的研究报告中，来自约翰霍普金斯大学的研究人员通过研究鉴别出了两个HIV疗法的潜在新型药物靶点；文章中，研究人员进行了一项小规模的初步研究，他们对19名HIV和丙肝共感染患者进行研究发现，当1型干扰素存在时，名为CMPK2和BCLG这两个基
医学史上有一些改变疾病治疗范式的大事件，比如外科手术的发明、抗生素的发现，而下一个大事件可能是正在成熟的基因治疗。 经过三十年的反复挫折，基因治疗终于迎来了曙光：在刚刚过去的2017年，美国FDA首次批准了两种针对血液疾病的CAR-T细胞免疫疗法和一种针对眼科遗传病的疗法Luxturna。
CAR-T（Chimeric Antigen Receptor T-Cell, T细胞嵌合抗原受体）免疫疗法为近年来涌现的明星抗癌疗法。两年前，FDA批准Kymriah上市，标志着第一款CAR-T疗法应运而生，在癌症的治疗中展现出巨大的潜力。正如所有的技术一样，CAR-T技术也经历一个漫长的演化
在过继细胞转移中，被称作杀伤性T细胞的免疫细胞从患者血液中纯化出来，通过基因修饰让它们具备优异的肿瘤识别能力，经诱导后在体内发生增殖。这些经过基因修饰的T细胞随后被灌注回患者的循环系统中，在那里，它们能够高效地和选择性地破坏肿瘤。 但是在将这些经过修饰的T细胞灌注回患者体内后，它们不能
在过继细胞转移中，被称作杀伤性T细胞的免疫细胞从患者血液中纯化出来，通过基因修饰让它们具备优异的肿瘤识别能力，经诱导后在体内发生增殖。这些经过基因修饰的T细胞随后被灌注回患者的循环系统中，在那里，它们能够高效地和选择性地破坏肿瘤。 但是在将这些经过修饰的T细胞灌注回患者体内后，它们不能够在
在过继细胞转移中，被称作杀伤性T细胞的免疫细胞从患者血液中纯化出来，通过基因修饰让它们具备优异的肿瘤识别能力，经诱导后在体内发生增殖。这些经过基因修饰的T细胞随后被灌注回患者的循环系统中，在那里，它们能够高效地和选择性地破坏肿瘤。T细胞三维透视图，图片来自CC BY 3.0, Blausen.c
在细胞分裂之前，染色体闲散地分布在细胞核内。细胞分裂期间，染色体则开始缩短变粗，通过压缩，此时的染色体比之前致密数千倍。因此，人们长期以来一直认为分裂期基因是“沉默的”，不会被转录成蛋白质或调控分子。但是，这就留下一个问题：细胞分裂结束后，基因们又是如何被重新激活的？ “我们解答这个问题的目标
新的癌症免疫疗法涉及提取患者的T细胞并对它们进行基因改造，这样它们就能够识别并攻击肿瘤。这项技术是一项真正的医学突破。自从2017年CAR-T细胞疗法获得美国食品药物管理局（FDA）批准以来，越来越多的白血病患者和淋巴瘤患者经历了完全的病情缓解。这种疗法并非没有挑战。对患者的T细胞进行基因改造既
基因疗法以其“一次给药，终身受益”的优势越来越受到医疗市场的青睐。截至目前，欧洲药品管理局（EMA）、美国食品药品管理局（FDA）及中国国家食品药品监督管理总局（NMPA）等机构至少已批准13种基因治疗产品上市，同时还有2500多项细胞和基因治疗正在进行临床试验。2019年8月，国际顶级期刊《新