华人教授陈功PNAS：自闭症治疗新靶标
近期，宾夕法尼亚州立大学的科学家，发现了一个新的药物靶点，可成功修复来自Rett综合征（一种严重形式的自闭症谱系障碍）患者神经细胞中的功能性缺陷。这项研究是由宾州州立大学生物学教授陈功（Gong Chen）带领完成的，可能为Rett综合征和其他形式的自闭症谱系障碍，带来一种新的治疗方法。相关研究结果发表在2016年1月4日的《PNAS》杂志。 陈功教授早年毕业于复旦大学，在上海生理学研究所获得博士学位，先后在斯坦福大学和耶鲁大学从事博士后研究，目前是宾州州立大学生命科学Verne M. Willaman冠名主任，他带领一个研究小组，致力于大脑和脊髓疾病相关的几个研究项目。这些疾病包括阿尔茨海默氏病、帕金森氏病、肌萎缩性侧索硬化症、中风、脑外伤、脊髓损伤、癫痫、自闭症和精神分裂症。研究成果曾经多次发表在Cell、PNAS。Neuron、J of Neuroscience、Nature、Nature Neuroscience、......阅读全文
药物作用靶点筛选与基因敲除技术的关系
2018年一对双胞胎婴儿的CCR5基因敲除的事件在社会上引起了轩然大波，抛开这次事件而言，作为一项生物研究技术，基因敲除在药物研发领域应用也很广泛，今天我们来看一下它在药物作用靶点筛选上的作用吧！ 通过药物作用的靶点来设计开发创新药物是目前创新药制剂开发的一条重要线索，每年都会有作用于新靶
全球获批小分子药物靶点的现状分析
近期，Nature Reviews Drug Discovery（IF=47）杂志刊登的题为“A comprehensive map of molecular drug targets”的综述，对目前已获批的小分子药物及靶点进行了综合分析。研究人员收集了1591种批准药（小分子药物和生物药物），以及
药物作用靶点筛选与基因敲除技术的关系
2018年一对双胞胎婴儿的CCR5基因敲除的事件在社会上引起了轩然大波，抛开这次事件而言，作为一项生物研究技术，基因敲除在药物研发领域应用也很广泛，今天我们来看一下它在药物作用靶点筛选上的作用吧！ 通过药物作用的靶点来设计开发创新药物是目前创新药制剂开发的一条重要线索，每年都会有作用于新靶
Nature重要发现：长基因的祸患
甲基化CpG结合蛋白2基因(MECP2)突变是破坏性儿童神经系统疾病——Rett综合征(RTT)的病因。尽管数十年来研究人员付出了巨大的努力，仍然难以确定MECP2的确切功能。在Rett综合征研究信托机构(RSRT)和美国国家神经系统疾病及中风研 究所(NINDS)的资助下，发表在3月11日《
作用于微管系统的药物研究（四）：tubulin－code与药物靶点
有位同行曾经对我说：你在紫杉烷与微管作用及肿瘤耐药方面的研究虽然做得还不错，但无论是靶点还是药物分子都太老了。言下之意这样研究很难继续走下去。考虑到当今时代促使人们去弄潮（也可称之为追逐热点—其利与弊在这里不展开了），而且科研确实也应该不断探索未知领域，不能满足于对已有知识体系的修修补补，在这个
Nature子刊：针对“无成药性”药物靶点的新型药物发现策略
近日，一篇刊登在国际杂志Nature Chemistry上题为“Selection of DNA-encoded chemical libraries against endogenous membrane proteins on live cells”的研究报告中，来自中国香港大学等机构的科学
卫计委解读：药物代谢酶和药物作用靶点基因检测技术指南
近年来，随着人类基因组学的发展，药物基因组学领域得到了迅猛发展，越来越多的药物基因组生物标记物及其检测方法相继涌现。 药物基因组学已成为指导临床个体化用药、评估严重药物不良反应发生风险、指导新药研发和评价新药的重要工具，部分上市的新药仅限于特定基因型的适应症患者。 药物体内代谢、转运及药物作
概述Rett综合征遗传学的研究进展
Rett综合征确切的遗传方式尚不清楚。因Rett综合征主要累及女性，过去较为普遍的观点为X连锁显性遗传，男性胚胎致死，并引入X染色体非随机失活的假设。但近来的研究不支持Rett综合征致病基因位于X染色体，双胎X染色体失活类型及单亲双体的研究提供了进一步的证据。Migeon研究了三对单卵双胎患Re
研究揭示机体抗病毒感染新型药物靶点
中科院分子细胞科学卓越创新中心（生物化学与细胞生物学研究所）王红艳研究组与上海大学魏滨（中科院武汉病毒研究所原研究员）实验室合作，发现细胞内的7脱氢胆固醇还原酶（DHCR7）下调机体先天免疫抗病毒感染的功能与机制，阻断其活性可显着增强人体免疫“卫士”——巨噬细胞清除寨卡病毒、流感病毒、疱疹病毒等
柳叶刀：研究发现BRAF靶点药物可以延缓甲状腺
他们对全世界10个地区的51名患者进行了II期临床研究，这51名患者都是BRAF基因变异的而且放射性治疗不佳的患者，在15个月的随访观察中，其中两个组中的16名患者症状缓解，有效率约33%。 宾西法尼亚大学医学院耳鼻喉科的副教授Marcia Brose博士说：“对于这部分几乎没有任何办法治疗的
为抗病毒药物设计提供新靶点
所有已知病毒传播链全部终结 ■世界卫生组织1月14日在日内瓦宣布，利比里亚复燃的埃博拉疫情已于14日结束，目前所有已知的埃博拉病毒传播链在西非地区全部终结。根据世卫组织规定，超过42天没有新增埃博拉病例即可宣告疫情结束。利比里亚曾于去年5月首次宣布埃博拉疫情结束，但随后埃博
重磅：全球获批小分子药物靶点的现状分析
近期，Nature Reviews Drug Discovery（IF=47）杂志刊登的题为“A comprehensive map of molecular drug targets”的综述，对目前已获批的小分子药物及靶点进行了综合分析。 研究人员收集了1591种批准药（小分子药物和
《自然》：首次绘出治疗抑郁症药物神秘靶点结构
抗抑郁症药物开发又现新进展。发表在国际学术期刊《自然》（Nature）上的一项研究显示，抗抑郁症药物的神秘靶点结构被发现，一个长达31年的预言被证实。 抑郁症与频繁的自杀事件经常联系在一起，让这种疾病更加神秘而可怕。据中国青年报4月6日报道，中国的抑郁症患者约有9000万人，其中只有三分之一的
以G蛋白偶联受体为靶点的多肽药物研发
G蛋白偶联受体（G Protein-Coupled Receptors, GPCRs)是人体内最大的一类蛋白家族。GPCR广泛参与生理过程的调控，与多种疾病相关，且结构上有结合口袋，是很好的成药位点。目前已有超过475种以GPCR为靶点的药物获批上市，销售额占整体药物市场的27%。 GPCR是
上海药物所痛风镇痛新靶点研究获进展
5月28日，国际疼痛学会（International Association for the Study of Pain）会刊PAIN 以封面文章形式在线发表了中国科学院上海药物研究所关于痛风镇痛新靶点的研究结果，该项研究表明分布于外周神经系统中的KCNQ钾通道是痛风镇痛的新靶点，KCNQ钾通道
RAS靶点的药物的研发进程的梳理盘点
RAS是肿瘤患者中最常见的致癌基因之一，目前包括KRAS、NRAS以及HRAS三种亚型。其中，NRAS突变多见于黑色素瘤和急性骨髓性白血病，HRAS突变多见于膀胱癌和头颈癌，而KRAS突变比其他两种更常见，最常发生在肺癌、胰腺癌以及结直肠癌中，也成为了科学家们着力攻克的热点。RAS曾被医学界称为
重磅：全球获批小分子药物靶点的现状分析
近期，Nature Reviews Drug Discovery（IF=47）杂志刊登的题为“A comprehensive map of molecular drug targets”的综述，对目前已获批的小分子药物及靶点进行了综合分析。 研究人员收集了1591种批准药（小分子药物和
研究发现FTO是抗AML药物作用的潜在靶点
4月15日，中国科学院上海药物研究所杨财广课题组与美国陈建军课题组和钱志坚课题组合作研究，在化学干预RNA甲基化（m6A）修饰方向上取得新进展。研究成果“Small-molecule Targeting of Oncogenic RNA Demethylase FTO in Acute Myel
免疫激活剂靶点界之星——OX40靶点
基因背景OX40，又名Tnfrsf4（Tumor necrosis factor receptor superfamily, member 4），主要在表达于激活的CD4+和CD8+ T细胞表面，和OX40配体结合可以刺激CD8+ T细胞的活化。通过OX40/OX40L信号的共激活效应，T细胞的功能
实体瘤靶点蛋白
近年来，生物药市场保持高速增长的趋势。和小分子药物相比，抗体药物与靶点的结合具有更高的特异性和选择性，在肿瘤、自身免疫病治疗中发挥了巨大的作用，造福肿瘤患者的同时也助推了这个细分市场持续扩容。相比血液肿瘤，实体瘤有着更为复杂的肿瘤免疫微环境及治疗屏障，相应抗体药物和疗法的开发也更有难度，而在开发过程
上海药物所等发现抗“超级细菌”感染的药物作用新靶点
经过近4年的联合攻关，中国科学院上海药物研究所与华东理工大学、湖北生物医药产业技术研究院有限公司等单位的研究人员通力合作，成功发现一个抗(耐药)金黄色葡萄球菌感染的药物作用新靶点——CrtN蛋白。相关研究论文于1月18日在线发表于国际期刊《自然·化学生物学》(Nature Chemical Bi
研究发现恶性肺腺癌亚型的蛋白靶点及候选药物
肺癌是发病率与死亡率最高的恶性肿瘤，而肺腺癌是肺癌的主要病理亚型。以EGFR抑制剂为代表的靶向治疗及以PD1/PDL1靶向性抗体为代表的免疫治疗极大地改善了肺腺癌病人的生存预后。然而，肺腺癌中恶性程度最高、以细胞快速增殖为主要特征的PP（Proximal-Proliferative）分子亚型肺腺
HIV1新靶点小分子药物候选物找到
来源：科技日报 发布者：ailsa 日期：2018-04-11 今日/总浏览：2/1612 科技日报昆明4月10日电 在艾滋病疫苗研发成功之前，抗HIV药物是防治艾滋病最有效的手段。来自中国科学院昆明动物研究所的消息，该所研究团队最新找到了一种HIV-1新靶点小分子药物候选物，成果已发表
研究发现新一代减肥药物候选靶点
超重和肥胖及其并发症在世界范围内呈爆发性流行趋势，已经成为全球面临的一个重要且严峻的公共健康问题，亟需长效、安全的肥胖预防和治疗药物。目前临床上治疗肥胖的药物主要通抑制食欲和营养吸收，但效果极其有限。棕色脂肪和米色脂肪是消耗能量的脂肪，已有很多文献报道，其激活可减轻肥胖引起的脂肪肝、胰岛素抵抗、
“毒性气体”或可作为新型药物开发的潜在靶点
曾经被认为是环境污染物的气体如今可以通过机体产生，而且这些气体可以被用来开发治疗诸如心力衰竭和癌症等疾病的新型药物。提起一氧化碳（CO）我们往往会想起气体泄漏引发的悲惨的中毒事件，类似地，硫化氢（H2S）和一氧化氮也被认为对人类健康有着负面的影响。 然而数十年的研究结果表明，当吸入大量水平的这
“黑马”分子成抗癌药物新靶点－将变革癌症疗法
据物理学家组织网8月13日(北京时间)报道，澳大利亚的研究人员确定一种名为白细胞介素-11的分子，在癌细胞的生长扩散中发挥着重要作用，能够成为抗癌疗法的新靶点。此前研究中，该分子的作用一直被忽视，而今这匹“黑马”极有可能为包括肠癌和胃癌在内的多种癌症带来全新的治疗途径。相关论文在线发表在《癌细胞
Cell－Rep：新研究揭示神经胶质瘤的药物靶点
近日，来自瑞典Karolinska研究所的研究人员找到了针对脑肿瘤胶质母细胞瘤的10种肿瘤特异性潜在药物靶标。结果发表在最近的《Cell Reports》杂志上。 文章作者，分子医学系副教授Lynn Butler表示：“我们已经发现，位于肿瘤血管内内皮细胞中与疾病相关的变化，长期以来一直被认为
科学家发现治疗过敏性哮喘重要药物靶点
过敏性哮喘已经成为一种严重危害公众健康的慢性疾病。目前，全世界约有一亿哮喘患者。近年来，研究发现辅助性T细胞（Th9）及其分泌的IL-9在过敏性哮喘中发挥非常重要的作用。日前，中科院动物所赵勇团队及其合作者在治疗过敏性哮喘的重要药物靶点研究取得进展，相关成果发布于《变态反应与临床免疫学杂志》。
上海药物所等发现肥胖的潜在治疗新靶点
肝脏作为生物体脂代谢的中心枢纽，主要依赖于其所分泌的肝因子，实现与其他组织器官之间的信号流通和调控反馈，尤其是在能量代谢过程中扮演着重要角色。然而，肝内脂代谢的调节机制与肝因子表达分泌调控尚未被完全阐明。葡萄糖醛酸C5异构酶 (Glucuronyl C5-epimerase ，Glce) 作为细
心源性猝死防治新靶点及药物干预研究获得新突破
记者日前从哈尔滨医科大学获悉，由该校药学院药理教研室杨宝峰院士领衔的科技成果——《心源性猝死防治新靶点及其药物干预》在2013年度教育部自然科学奖评审中获得一等奖。此项成果阐明了心源性猝死发生的多靶点理论，为临床进行干预治疗提供了科学依据。 心源性猝死一直是临床防治的难点和瓶颈问题，我国每