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在CRISPR系列的基因编辑系统中，Cas9酶是一个非常关键的组成部分，更是“元老级”的成员，但是CRISPR/Cas9的脱靶效应是一直急需攻克的难题。在CRISPR技术向医学临床不断转化的过程中，科学家们正想法设法的解决这一重大技术难题，希望形成更精准的基因编辑系统。 1月6日，发表在《自然》杂志的一项研究中，麻省总医院（Massachusetts General Hospital，MGH）的研究人员开发出一个新版本的Cas9酶或将强有力的解决这一困扰CRISPR/Cas9系统的障碍，使脱靶效应降低到无法检测的水平。这项最新的成果阐述了经改版的Cas9酶是如何降低与靶DNA（ target DNA）的非特异性互作，这将大大扩大基因编辑技术的应用范围。 新版本的Cas9酶是如何形成的？ 论文的通讯作者J. Keith Joung博士称，研究小组一直在针对CRISPR/Cas9系统的脱靶效应进行研究。他们猜测，降低Cas......阅读全文
基因治疗（Gene Therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。目前已在癌症、遗传性疾病如地中海贫血，镰刀状贫血症、血友病及先天性黑蒙症等多种疾病中表现出巨大的治疗潜力。基因治疗以其一次给药终身治愈遗传疾病的独特潜力让一切不可能变为有可能。
基因治疗（Gene Therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。目前已在癌症、遗传性疾病如地中海贫血，镰刀状贫血症、血友病及先天性黑蒙症等多种疾病中表现出巨大的治疗潜力。基因治疗以其一次给药终身治愈遗传疾病的独特潜力让一切不可能变为有可能。
来源：Pixbay编者按：CRISPR基因编辑会导致数以百计意想不到的突变？5月30日，《自然-方法》刊登的一篇通信文章显示，来自美国哥伦比亚大学等研究机构的科学家确认通过CRISPR基因编辑技术成功修复了导致两只小鼠失明的基因后，经全基因组测序发现小鼠体内有超过1500个单核苷酸发生突变，并有百个
据人民网 11 月 26 日报道，来自中国深圳南方科技大学的贺建奎团队宣布，一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿已经于 11 月在中国健康诞生。这对双胞胎的CCR5基因经过修改，使她们出生后即能天然抵抗艾滋病，这是世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿，消息发出后引发全球学界震动。 什么是基因编辑技术？
基因编辑是近年来发展起来的可以对基因组完成精确修饰的一种技术，可完成基因定点InDel突变、敲入、多位点同时突变和小片段的删失等。这项革命性的技术可让研究人员精确地改变基因组，从而有着广泛应用，包括基础研究、生物技术和人类基因疗法。 自从基因组编辑技术引爆科学界热潮以来，就有许多研究小组发现具
2015年，基因编辑这个词可谓是最活跃的科技词汇之一；CRISPR作为最受欢迎的基因编辑神器更是突破不断。虽然今年它最终没能摘得诺奖，但是技术的一次次更新和突破让科学界根本无法忽视这一技术的巨大实力和无限潜力。 Cas9酶是基因编辑系统中一个非常关键的组成部分，而脱靶效应一直是CRISPR技术
上个月，基因编辑领域迎来了历史性的一刻！一名患有亨特氏综合征的患者在美国接受了一次大胆的治疗：体内基因编辑。此次治疗旨在通过锌指核酸酶（ZFN）基因组编辑技术，将正确的基因插入到肝细胞基因组中的特定位点。这是世界上首次通过体内基因编辑治疗遗传疾病。 那么，推广体内基因编辑用于治疗人类疾病真的容
基因编辑技术就像一把手术刀指能够对目标基因进行编辑修改，实现对特定基因片段的敲除、加入等。到目前为止，ZFN（锌指核糖核酸酶），TALENs（转录激活因子样效应物核酸酶）和CRISPR/Cas9这三代技术已经席卷国内外各大实验室？那么他们各有什么优势？他们之间相比又如何呢？小编带着好奇专程采访请
基因编辑技术就像一把手术刀指能够对目标基因进行编辑修改，实现对特定基因片段的敲除、加入等。到目前为止，ZFN（锌指核糖核酸酶），TALENs（转录激活因子样效应物核酸酶）和CRISPR/Cas9这三代技术已经席卷国内外各大实验室？那么他们各有什么优势？他们之间相比又如何呢？小编带着好奇专程采访请
CRISPR的前世今生1987年，日本科学家在研究大肠杆菌的时候发现其基因组上存在一些看起来“奇怪”的重复结构：有一段29碱基的序列反复出现了5次，且两两之间被32个碱基形成的序列隔开了！但这个发现在当时并没有引起科学界的很大关注，毕竟在自然界的生物体内，各种奇奇怪怪的发现实在太多。然后仅仅几年后，
基因编辑技术就像一把手术刀指能够对目标基因进行编辑修改，实现对特定基因片段的敲除、加入等。到目前为止，ZFN（锌指核糖核酸酶），TALENs（转录激活因子样效应物核酸酶）和CRISPR/Cas9这三代技术已经席卷国内外各大实验室？那么他们各有什么优势？他们之间相比又如何呢？小编带着好奇专程采访请教了
四．CRISPR/Cas9技术与新一代测序技术的联用 革命性技术总是发展迅速、应用广泛的。作为另一项革命性的生命科学研究技术，DNA新一代测序技术在近五、六年得到快速发展和推广。它已经用于生命科学相关领域的许多方面。同样地，也可以用在CRISPR/Cas9相关的研究中。两者之间的应用领域有
Cas9是CRISPR的手术刀，但有时它会错误编辑基因组正常部分，扰乱健康的功能，而不是修复引起疾病的基因。长期以来，科学家担心这可能会无意中导致健康的细胞变成癌症，而这些担忧在今年6月开始加深，当时有两项研究表明，即使是成功编辑的细胞也容易发生致癌突变。此外，7月在《Nature Biotec
每到年终，The scientist会对本年度的创新产品、年度科学人物和学术界丑闻等进行一系列的盘点。在发表于12月31日的“Year in Review: Biggest Life Science Stories of 2015”文章中，该期刊总结了2015年发生的生命科学大事件： 精确的基
去年12月，两组科学家发表了几种可以阻断CRISPR-Cas9活性蛋白质的重要发现，而7月12日，研究人员又再次指出，利用其中的一种抗CRISPR蛋白能减少Cas9介导的人类细胞基因组编辑中的脱靶效应。 这一研究成果公布在Science Advances杂志上，由美国加州大学伯克利分校Je
去年12月，两组科学家发表了几种可以阻断CRISPR-Cas9活性蛋白质的重要发现，而7月12日，研究人员又再次指出，利用其中的一种抗CRISPR蛋白能减少Cas9介导的人类细胞基因组编辑中的脱靶效应。 这一研究成果公布在Science Advances杂志上，由美国加州大学伯克利分校Jenn
每个月都有一大波新的CRISPR工具来袭。比如，Cas9抑制剂的出现可在各种场景下防止脱靶效应。人们也将CRISPR-Cas9系统与前沿的单细胞测序技术相结合，开发出新的策略。与此同时，研究人员开发出Cas9以外的效应物核酸酶，比如C2c2，靶向RNA以实现编辑和成像应用。 对于这些热门的技术
基因治疗方案和药物在全球范围内接连获批，2017年美国接连批准了三项基因治疗的上市，两个基因治疗方案和一个直接给药型的基因治疗药物。国内也不遑多让，12月8日至12月29日，已有多达5家企业的申报获得受理，另有一些公司也在积极布局CAR-T免疫疗法，有望在2018年申报临床。 基因治疗重返中
CRISPR/Cas9基因编辑技术深受研究人员的喜爱，那么它为什么如此优秀呢？ CRISPR（Clustered regularly interspaced short palindromicrepeats）规律成簇间隔短回文重复；Cas9（CRISPR associated nucle
V型CRISPR系统中的核心蛋白Cas12b（也被称C2c1），在过去很难在人类细胞中完成基因编辑，因为Cas12b蛋白家族的最适反应温度通常都比较高。张锋今天发表在《自然·通讯》上的文章提到，一种通过改造的Cas12b蛋白可以在常温，高效、高准确性地完成基因编辑。张锋在文献中描述到：这种BhC
近日，哈佛医学院和波士顿儿童医院的科学家们使用一种新的基因编辑方法，挽救遗传性听力受损小鼠，并且没有任何明显的脱靶效应。该研究结果在线发表于Nature Medicine。 研究人员将携带有缺陷TMC1基因的小鼠称之为贝多芬小鼠。该基因的DNA序列中有一个错误——腺嘌呤A取代了胸腺嘧啶T，这会
优秀的基因编辑技术CRISPR/Cas9基因编辑技术深受研究人员的喜爱，那么它为什么如此优秀呢？CRISPR（Clustered regularly interspaced short palindromicrepeats）规律成簇间隔短回文重复；Cas9（CRISPR associated nuc
本周又有一期新的Science期刊（2019年4月19日）发布，它有哪些精彩研究呢？让小编一一道来。图片来自Science期刊。 1.Science：开发出一种检测CRISPR脱靶效应的新方法---DISCOVER-Seq doi:10.1126/science.aav9023； doi:1
在2013年，来自麻省总医院的研究人员发现使用CRISPR-Cas RNA引导性核酸酶的一个重要局限：会在预期靶点以外的位点上生成多余的DNA突变。此后陆续有研究直接说明了CRISPR/Cas9存在严重的脱靶性，即该技术可以发生非特异性切割，引起基因组非靶向位点的突变，这样会造成研究结果的不确定
当你读到这篇文章时，又一波CRISPR工具将会浮出水面。它们将需要接受测试和优化。不过，如果你询问开发者你在开展概念验证研究时是否应当试用它们时，你将仅获得鼓励。毕竟，迄今为止它们还不能从Addgene公司获得，但是将会很快上市了。 最新发布的一系列CRISPR工具包括新的谱系追踪方法，该方法
基因编辑技术是对某一核苷酸序列中的特定基因位点进行人为改变，插入、删除、替换或修饰基因组中的特定目的基因使其表达性状改变的一种新兴分子生物技术。CRISPR -Cas9作为一种新兴的基因编辑技术，通过定向敲除肿瘤免疫检查点分子或者通过快速简便的基因编辑，而被广泛应用于肿瘤治疗领域，其显着降低了肿
记者从哈尔滨工业大学获悉，该校生命学院教授黄志伟课题组完成的一项课题《高保真SpCas9变体的结构基础》，日前发表在最新一期国际期刊《细胞研究》上。该成果不仅首次揭示了高保真的Cas9基因编辑系统的分子机制，而且为改造SpCas9以及其他Cas核酸内切酶，使之成为更高效、更特异的基因编辑工具夯实
最近，CRISPR/Cas9系统也应用于靶基因的抑制（CRISPRi）或激活（CRISPRa)的遗传修饰。这类修饰系统可用于研制相应致癌基因，和/或抑制TSGs基因的诱导和可逆激活小鼠模型。比如借助CRISPRa为基础的系统，通过激活致癌基因的转录，达到研究其致癌潜力的目的。虽然CRISPR/Cas
一种改良版本的新型基因编辑CRISPR-Cas9核酸酶似乎可以强有力地消除当前这一技术一个非常重要的限制：不必要的脱靶DNA断裂，将它们降低至无法检测到的水平。在发表于《自然》（Nature）杂志上的研究论文中，麻省总医院（MGH）的研究人员描述了改造Cas9酶，减少它与靶DNA的非特异性互作
近来全球兴起的CRISPR-Cas编辑技术是基于细菌和古细菌天然防御机制的一项技术。与真核生物体内的RNA干扰过程极为相似，CRISPR-Cas 技术能够特异性切割核酸片段，不过该技术也有可能发生非特异性切割，引起基因组非靶向位点的突变，这一问题越来越受到科研人员的关注。 CRISPR