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目前，我国罕见病患者的药品供应保障存在哪些问题？造成这些问题的原因有哪些？有哪些可能的改善途径？带着这些问题，《经济日报》记者走访了患者、专家、药企以及有关部门等。 创新型“孤儿药”难寻“中国造” 近日，记者在北京见到了黏多糖贮积症I型患者张笑。黏多糖贮积症是一种罕见隐性遗传疾病，患者身体呈现全身关节僵硬、角膜浑浊、肝脾肿大、呼吸道阻塞等症状。病症给张笑带来了极大的痛苦和不便，“我甚至都无法自己洗头、穿袜子”。同时，张笑还面临一个无奈的现实：国内黏多糖患者长期处于无药可用的境况。目前，国内尚无针对此病种的有效药物，由美国拜玛琳公司生产的Aldurazyme是针对该病I型的特效药。该药于2003年上市，然而并未引入国内。 与张笑处境类似的患者还有不少。记者走访众多患者和专家后发现，目前国内很多罕见病患者完全依赖进口药物，如果药物未在国内上市，就会面临无药可用的处境，创新“孤儿药”难见“中国造”。 在山东省罕见疾病防治协......阅读全文
2015年9月3日，恒瑞医药发布《关于许可美国 Incyte 公司在国外开发和销售 PD-1 抗体的公告》，宣称“公司将具有自主知识产权的用于肿瘤免疫治疗的PD-1单克隆抗体项目有偿许可给美国Incyte公司，Incyte公司将获得除中国大陆、香港、澳门和台湾地区以外的全球独家临床开发和市场销售
经过多年的发展,制药研发行业正在不断壮大,研发产品线正在进一步扩张。另一方面,关于制药行业研发创新难度不断增加的认识,已为众多业内人士所认同。制药行业的竞争力和压力可想而知,不过,目前行业已经将注意力集中在了罕见病或具有未满足临床需求的疾病领域。 当前,制药行业出现了越来越多孤儿药,对于免疫肿
Monopar Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发旨在改善癌症患者临床结果的专有疗法。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已授予camsirubicin（MNPR-201；GPX-150；5-imino-13-deoxydoxorubicin）治疗软组织肉瘤（STS
由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些用于预防、治疗、诊断罕见病的药 品，被形象地称为“孤儿药”。目前我国对于“孤儿药”的研发仍处于一片空白，基本依赖国外进口，国家对罕见病的治疗费用尚无保障政策，
10月24日，依生生物制药有限公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经正式批准其主打产品YS-ON-001取得肝癌治疗的孤儿药资质。该产品是由依生生物的科研人员自主开发，具有独立知识产权的大分子生物制剂，能够在削弱肿瘤微环境免疫抑制作用的同时，提升免疫系统对肿瘤细胞的杀伤功能，这也是中国科
喜欢霍金是源于生活大爆炸，觉得他不光是世界级的物理大师，幽默又不失风趣，更显露出他的无奈和高处不胜寒。感觉更亲近，仿佛忘了他的病。 这种肌萎缩侧索硬化症(Amyotrophic lateral sclerosis，简称ALS)，俗称渐冻人症，这是一种不可逆的致死性运动神经元病，主要症状为四肢和
基因疗法定价高一直被诟病，随着2018年11月Luxturna在欧盟获批，以及诺华将AVXS-101初步定价为400万-500万美元，这个话题再次成为热点。高定价背后是小容量的患者人群，基因疗法针对的患者群体仅占美国和欧盟人口数的0.02%，还未排除“Harvoni现象”，患者功能性的治愈会导致
在过去的一周，美国FDA一口气颁发了15款孤儿药资格，其中不乏治疗肝癌、胃癌、以及胆道癌的多款药物。 治疗癌症 在这15款药物里，有5款用于癌症的治疗，占三分之一。其中由TC BioPharm带来的细胞疗法TCB002是唯一一款用于血液癌症治疗的药物。这是一种“同种异体”的“即用型”细胞疗法
成骨不全症，是一种罕见的遗传性骨疾病（图）。患儿经历轻微的碰撞，就会造成严重的骨折。这类患儿俗称“瓷娃娃”。目前临床上缺乏专门针对成骨不全症的治疗药物。美国FDA把开发针对这类疾病的药物称为“孤儿药”。中国药品监管机构也把这类疾病纳入罕见病目录。获得美国FDA孤儿药认定，将为后续药物研发带来一系
Triphase Accelerator公司宣布旗下新药marizomib已经获得了FDA孤儿药研发办公室授予的孤儿药资格。marizomib是强效的蛋白酶体抑制剂，用于多发性骨髓瘤的治疗。由此，Triphase公司可以获得7年的孤儿药资格独占期以及其他利益。 “我们很高兴FDA授予m
癌症是严重威胁人类健康的一类疾病，我国癌症防治形势十分严峻，每年新发癌症病例约310万，死亡约200万。近20年来，我国癌症发病率呈逐年上升趋势，致癌因素主要包括慢性感染、不健康的生活方式、环境污染和职业暴露等。 目前我国癌谱兼具发展中国家与发达国家癌谱特征。一段时期内，以肝癌、胃癌、食管癌、
截止2017年9月15日， FDA共批准32个原创新药，包括24个新分子实体（New Molecular Entity，NME）和8个新生物制品，其中15个以优先审评方式获得批准。已远超过2016年全年FDA批准的22个新药。 从治疗领域来看 包括10个抗肿瘤药物、2个抗病毒药物、1个抗风湿
3月29日，美国药企吉利德科学官微发布《关于瑞德西韦：来自吉利德科学董事长兼首席执行官Daniel O’Day的公开信》。 在公开信中，吉利德科学董事长兼首席执行官Daniel O’Day介绍，作为该公司旗下治疗新冠肺炎潜在有效药物，有多项关于瑞德西韦的研究正在进行中，“我们有望在接下来的几周
3月29日，美国药企吉利德科学官微发布《关于瑞德西韦：来自吉利德科学董事长兼首席执行官Daniel O’Day的公开信》。 在公开信中，吉利德科学董事长兼首席执行官Daniel O’Day介绍，作为该公司旗下治疗新冠肺炎潜在有效药物，有多项关于瑞德西韦的研究正在进行中，“我们有望在接下来的几
Sigilon Therapeutics是一家总部位于美国马萨诸塞州剑桥市的创新细胞疗法公司，致力于开发用具备生物相容性的材料封装的细胞疗法(encapsulated cell therapy)。 近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予SIG-001孤儿药资格（Orphan D
Omeros Corporation是一家创新型生物制药公司，致力于发现、开发、商业化小分子和蛋白质疗法，用于补体介导性疾病、中枢神经系统疾病、免疫相关疾病等罕见适应症。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理单抗药物narsoplimab（OMS721）的生物制品许可申请（BLA
MeiraGTx是一家位于纽约和英国的基因治疗公司，今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其专有的AAV介导基因治疗产品候选药物的孤儿药认定资格（ODD），其中包含色素性视网膜炎GTP酶调节剂基因治疗X连锁色素性视网膜炎（XLRP）。 视网膜色素变性（RP）是遗传性失明的最常见形式之一
SpringWorks Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，专注于为患有严重罕见疾病和癌症的患者开发改变生命的药物。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已授予口服小分子选择性γ-分泌酶抑制剂nirogacestat治疗软组织肉瘤的孤儿药资格。 今年8月底，美国FDA还授予了n
2016年，欧洲药品管理局（EMA）继续推行了其在2013年发起的基本组织机构改革，以更好地支持EMA保护公共健康的使命，强化欧洲药品监管体系的协调性。 新架构使EMA对药品生命周期的监管更为紧密：有专职负责支持医药研发企业的部门，专职负责药品科学审评和程序管理的部门，还有负责监管药品的部门（
造血系统疾病俗称血液病，是指原发于造血系统和主要累及造血系统的疾病。许多其他系统疾病有血液方面改变者，只能称为系统疾病的血液学表现。造血系统疾病一般可分为红细胞疾病、白细胞疾病、出血性疾病等。随着造血干细胞研究的深入，发现不少造血系统疾病的发病和造血干细胞质和量有关，近年来在上述分类的基础上再进
科济生物医药（上海）有限公司（CARsgen Therapeutics，以下简称“科济生物”）是一家临床阶段的免疫肿瘤学公司，致力于开发和商业化CAR-T细胞免疫疗法，用于未满足的医疗需求。该公司已与中国顶尖医院合作，开展了多项首个人体（First-in-Human）研究，例如抗GPC3 CAR
医药市场的繁荣需要强有力的研发支撑，这是内在动力。纵观全球研发强度前10位的公司，研发投入占比均在10%以上，研发投入的转化成果便是源源不断的新药问世。 2015年，FDA共批准了45个新药，包括33个新分子实体（NME）和12个生物制品许可申请（BLA），这一数字高于2014年的41个和20
癌症液体活检新突破： TMB检测可精准确定免疫疗法是否对患者有效 8 月 7 日，《自然医学（Nature Medicine）》网上刊发的一项研究称，加州大学戴维斯分校基因工程与基础医学部门研究员首次发现，用以评估肿瘤突变负荷（tumor mutational burde
信息量太大！四批集采前，政策出大招：所有医保药品都可能集采？集采外还设专项采购！探索孤儿药、短缺药适宜采购方式 在第四批集采开始前夕，为推动药品集中带量采购工作常态化制度化开展，国务院出大招了！ 1月28日下午，国务院办公厅发布《关于推动药品集中带量采购工作常态化制度化开展的意见》（以下简称
8月27日，总部位于纽约的生物技术公司MeiraGTx宣布美国食品和药物管理局（FDA）孤儿产品开发和儿科治疗办公室已授予AAV-CNGA3罕见儿科疾病地位，用于治疗由CNGA3基因突变引起的色盲症（ACHM）患者。 AAV-CNGA3是一种基因疗法，用于恢复眼细胞的锥形功能，通过视网膜下注射
2014年之于生物制药产业，仅用“好”来形容远远不够。繁荣的资本市场、创记录的IPO数量以及几年前还只是理论、而今年就取得了突破性进展的科学技术，都为这一年添上了浓墨重彩。近日，BioWorld总结了2014年生物制药领域最重大的十个事件与趋势。其中，西非的埃博拉疫情高踞榜首。 1.埃博拉疫情
在刚刚结束的2014上市公司年中报告中，生物医药行业凭借61.45%净利润增长率排名第四位。 而与之相悖的则是创业板的生物医药公司，纷纷在中报的数据里面露尴尬。 43家创业板医药类上市公司中，有9家企业面临净利润预降的危机。 智飞生物(300122,股吧)的预降幅度15%左右，向来在行业内
公司公告,与其合作KX02新药项目的美国Kinex公司正式收到FDA的信函,KX02项目作为治疗脑胶质瘤孤儿药的申请获得FDA正式批准。公司控股子公司香雪新药公司于去年5月和Kinex公司签订了《授权许可协议》,香雪制药在包括中国、香港、台湾和新加坡等地的大中华地区,有权应用相关专利研发KX02
人类正以类似行为艺术的方式对抗着上天的捉弄。 2014年夏天，人们往自己身上倾倒着一桶又一桶冰水。娱乐感爆棚的“冰桶挑战”以病毒式传播让“罕见病”获得了罕见的社会关注。 绝大多数罕见病是基因缺陷所致，而医学问题也有其经济学疗法。 经济杠杆激励“孤儿药”研发 “冰桶挑战”让人们关注渐冻症，
2014年11月9日，为期三天的第二届国际罕见病研究联盟会议在深圳福田大中华喜来登酒店顺利落下帷幕。本次会议在国际罕见病研究联盟、华大基因、中华医学会医学遗传学分会、中国稀有病联盟、中国罕见病发展中心及国家基因库和中华医学会的参与和支持下，创下了罕见病会议史上规模最大、参会人员最多、演讲人员水平