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基因组编辑的最好方式是不直接切割DNA，造成潜在有害突变的双链断裂。 但是大多数情况下，普通CRISPR/Cas9基因编辑系统都会产生DSB。最新一期《Cell》描述了一种专注改变基因表达的改良版“表观基因组编辑CRISPR/Cas9系统”，很好地避免了这个问题，也许更适合临床应用 去年《Genome Biology》就有文章预测，表观基因组编辑逐渐升温，人们希望操纵染色质和表观遗传修饰，借此研究细胞功能和治疗疾病。其中，表观基因组编辑的核心原理是将功能元件招募到目标DNA区域。前两年这种方法尚处于探索阶段，如今越来越多科学家们在动物体内证实了它的有效性。 12月7日，Salk研究所的科学家在《Cell》发表文章，在人类疾病小鼠模型中证实了这种新工具的高效性：保持了DNA的完整性，它成功激活了靶基因。文章描述，这种新系统改善了糖尿病、肌肉萎缩症和急性肾病小鼠的病情。 本质上，转录机器应该位于相关DNA区域以促进相关基......阅读全文
科学家利用这种技术对捐献者的免疫细胞进行基因编辑，一岁小女孩Layla的白血病被成功治愈。这是第二次基因编辑技术在临床上的成功应用。 Layla案例代表第二次基因编辑治疗的成功，第一次是美国去年用于12名艾滋病患者。基因编辑公司正在准备开展编辑酶基因直接进行治疗。 NHS信托伦敦大奥蒙德街
2013年，一种名为的“CRISPR”的基因编辑技术出现后，“基因编辑”这个词汇不经意间火了，传遍了整个学术圈、生活圈，甚至是朋友圈。它的出现让“编辑生命”变得触手可及，它似乎可以斗过癌症（白血病）和艾滋病，还有各种遗传病。我们知道，目前这些人类疾病都没有办法从根本上治疗，而它们几乎都和基因突变相关
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。
David R. Liu现为哈佛大学化学与化学生物学教授、Howard Hughes医学研究所研究员、Broad研究所Associate Member。他与张锋、George Church等人是纳斯达克CRISPR“第一股”Editas公司的联合创始人。 笔者曾在《揭秘被IPO刷屏的Edita
北京时间8月22日消息，据国外媒体报道，在美国明尼阿波利斯郊区的一家实验室中，有一家从未盈利过的小公司正力争打败世界上最大的农业企业，率先发布基因编辑领域的下一款突破性产品。 这家小公司名叫Calyxt Inc，由一位遗传学教授共同创立，至今已有了8年发展史。该公司利用尖端基因编辑技术替代传统
基因编辑婴儿事件让两会上基因编辑立法的呼声更高。 “现阶段基因编辑在什么上能做，在什么上不能做，应该是法律要规范和解决的关键问题。”全国人大代表、山西医科大学第二医院血液科主任杨林花说，如果因为某个不良事件，将所有关于基因编辑的工作都叫停，那是不可取的。 基因编辑仅仅是一种工具，不能因为它砍
2019年9月11日，北京大学-清华大学生命科学联合中心邓宏魁研究组、解放军总医院第五医学中心陈虎研究组及首都医科大学附属北京佑安医院吴昊研究组合作在《新英格兰医学杂志》（The New England Journal of Medicine）发表了题为“利用CRISPR基因编辑的成体造血干细胞
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。图片
本文中，小编整理了近年来科学家们在单碱基基因编辑研究领域取得的新进展，分享给大家！ 【1】Nat Commun：科学家首次在猪身上实现多位点单碱基编辑 doi：10.1038/s41467-019-10421-8 近日，中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学课题组利用单碱基编辑器首次在猪
近年来，以基因编辑技术为代表的家畜分⼦设计育种技术迅速发展。CRISPR/Cas9基因编辑技术是具有简单、高效、精确等优点的新型基因编辑⼯具，将其应用于家畜育种，有望对多个基因实现同步的精准编辑，提高家畜选育的精准度，缩短育种周期，加快育种进程。绵羊是重要的经济动物，更是基因编辑的模式动物，研究
基因编辑尤其是“基因魔剪”CRISPR的新闻报道几乎每天都能见到。仅在3月份，就有两篇引起广泛关注的重磅成果，其一，曾与张峰合作开创“基因魔剪”CRISPR的科技大牛刘如谦（David Liu），利用基因编辑技术研发出给细胞活动拍照的“细胞记录仪”（CAMERA）。正如黑匣子能记录事故发生时的
英国纳菲尔德生物伦理学协会近日发布报告说，在充分考虑科学技术及其社会影响的条件下，通过基因编辑技术修改人体胚胎、精子或卵细胞细胞核中的DNA（脱氧核糖核酸）“伦理上可接受”。 纳菲尔德生物伦理学协会并非政府机构，而是一家相当于民间智库的独立机构，着重关注生物与医学技术进步过程中出现的伦理困境
据《麻省理工科技评论》11 月 29 日的报道，来自美国哈佛大学的科学家 Werner Neuhausser 对基因编辑技术的科研应用提出了他自己的研究意向，并计划于几周内开展实验。他曾在今年 10 月到访中国，探索在中国研究胚胎的可能性。 Werner Neuhausser 希望，通过 CR
CRISPR/Cas系统是目前发现存在于大多数细菌与所有的古菌中的一种后天免疫系统，其以消灭外来的质体或者噬菌体并在自身基因组中留下外来基因片段作为“记忆”。 CRISPR/Cas系统全名为常间回文重复序列丛集/常间回文重复序列丛集关联蛋白系统(clustered regularly inte
细菌也有敌人，其最大的敌人之一是噬菌体，因为后者可以进攻和吞食细菌。面对攻击，细菌最有效的还击是，“祭”出一种武器CRISPR，以保护自身。CRISPR有些拗口，称为规律成簇间隔短回文重复，实际上就是一种基因编
从修改植物基因，到改变蝴蝶翅膀的图案，再到修改人类细胞……以CRISPR为代表的基因编辑技术风靡生命科学领域。 日前，在香山科学会议第564次学术讨论会上，专家指出，我国基因编辑研究工作正在向源头创新转移，现阶段应大力推动该领域的研究及应用，并及时制定严格有效的监管措施和伦理规范，保证基因编辑
今天，由国内外二十家实验室负责人联名撰写的一篇名为“Questions about NgAgo”的学术论文在Protein Cell杂志上发表（Burgess et al., 2016），首次公开以公开发表学术论文的形式提出无法重复韩春雨的NgAgo实验，将针对韩春雨的NgAgo技术的争论推入了
26日，一则“世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿在中国诞生”的消息引爆网络。 26日晚间，深圳卫计委在微信公众号发布落款为“深圳市医学伦理专家委员会”的消息称，已启动对深圳和美妇儿科医院(疑似参与项目医院)伦理问题的调查，对媒体报道的该研究项目的伦理审查书真实性进行核实，有关调查结果将及时向公众
近日，一项刊登在国际杂志Molecular Cell上的研究报告中，来自Francis Crick研究所的科学家们通过研究发现了一组简单的规则或能决定人类细胞中CRISPR/Cas9基因编辑的精准性，相关研究结果或能帮助科学家们改善实验室和临床中基因编辑技术的效率和安全性。尽管如今科学界已经广泛
提到基因编辑，我们可能首先想到的是著名学者张锋和Jennifer Doudna博士共同发现的CRISPR基因编辑系统。而提到单碱基编辑系统，我们可能首先会想到Broad研究所著名科学家David Liu和张锋博士等人共同创建的Beam Therapeutics公司，这家初创公司致力于使用基于CR
该项目将由哈佛大学干细胞研究所牵头，波士顿IVF（一个大型的国家生育诊所网络）提供精子，修改精子ApoE基因（该基因被认为与阿尔兹海默症有关）。 研究小组尝试使用CRISPR的另一种版本，“单碱基编辑（base editing）”，练习改变精子细胞内的DNA，将风险版本的ApoE转化为“低风险
北京时间10月7日下午5点45分，瑞典皇家科学院宣布将2020年诺贝尔化学奖授予法国生物化学家Emmanuelle Charpentier和美国生物化学家Jennifer Doudna，以表彰其在基因编辑方面做出的杰出贡献。 CRISPR技术自问世以来，就一直被诺奖候选的光环所围绕。为了CRI
不久前，霍金在其遗作《对大问题的简明回答》中有提到过，未来将出现被改动基因的“超级人类”，他们对疾病的抵抗力都会增强，甚至将提高智力和寿命。 而霍金恐怕也没想到，他所想的未来竟然在其离世后不到1年就来了，11月26日，中国科学家贺建奎宣布首例免疫艾滋病基因编辑婴儿在中国健康诞生。 恐惧多余欣
英国纳菲尔德生物伦理学协会近日发布报告说，在充分考虑科学技术及其社会影响的条件下，通过基因编辑技术修改人体胚胎、精子或卵细胞细胞核中的DNA（脱氧核糖核酸）“伦理上可接受”。 纳菲尔德生物伦理学协会并非政府机构，而是一家相当于民间智库的独立机构，着重关注生物与医学技术进步过程中出现的伦理困
【编者按】 2016年5月2日，河北科技大学副教授韩春雨课题组在国际顶级期刊《自然•生物技术》上发表有关NgAgo基因编辑技术的论文，引起全球生物学界巨大关注。不少研究者纷纷跟进这项技术，随后不时传出各种消息，有的说重复不了该实验，有的说能重复但效率低，质疑随之接踵而至。2017年8月3日凌
在一项新的研究中，来自美国哥伦比亚大学的研究人员捕捉到一种由对现有的基于CRISPR的工具进行改进而产生的新型基因编辑工具的首批结构图片。他们在霍乱弧菌中发现一种独特的“跳跃基因”并且这种跳跃基因可以在基因组中插入较大的基因负荷（genetic payload，即DNA序列）而不引入DNA断裂，
在一项新的研究中，来自美国哥伦比亚大学的研究人员捕捉到一种由对现有的基于CRISPR的工具进行改进而产生的新型基因编辑工具的首批结构图片。他们在霍乱弧菌中发现一种独特的“跳跃基因”并且这种跳跃基因可以在基因组中插入较大的基因负荷（genetic payload，即DNA序列）而不引入DNA断裂，
近日，哈佛医学院和波士顿儿童医院的科学家们使用一种新的基因编辑方法，挽救遗传性听力受损小鼠，并且没有任何明显的脱靶效应。该研究结果在线发表于Nature Medicine。 研究人员将携带有缺陷TMC1基因的小鼠称之为贝多芬小鼠。该基因的DNA序列中有一个错误——腺嘌呤A取代了胸腺嘧啶T，这会
美国基因编辑龙头企业Intellia诊疗公司11日提交首次公开募股申请，计划登陆纳斯达克市场，融资1.2亿美元。此前的2月初，另一家基因编辑龙头Editas医药刚刚登陆美国市场，上市迄今股价涨幅接近140%。眼下这两家公司研究的CRISPR基因编辑技术炙手可热，吸引了投资者和医药行业巨头们的目光
随着基因领域研究的不断深入，基因编辑技术在医学治疗方面被寄予厚望。而在基因编辑中，CRISPR基因编辑技术以其快速、高效、自由度高被称为“基因魔剪”。而在过去的时间内，CRISPR也不辜负我们的期望，让我们看到了又一个突破。 然而近日，来自于斯坦福大学儿科血液学家Matthew Porteus