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“基因魔剪”CRISPRCas9首批临床试验拟定明年在欧美进行

《麻省理工技术评论》杂志官网19日的一篇报道,对2018年“基因魔剪”研究进行了展望——鉴于从2013年科学家首次使用CRISPR-Cas9编辑人类活细胞以来,其治疗疾病的可能性似无止境,预计明年首批临床试验将在美国和欧洲展开。图片来源于网络 过去几年,CRISPR发展速度惊人,各公司纷纷将该技术商业化,而欧洲和美国的患者更有可能在2018年接受这种新型治疗方法。欧洲约有1.5万人患有β地中海贫血症,美国约有10万人患有镰状细胞病,两种疾病都是由基因突变引起的遗传性疾病。科学家希望利用这项技术修复人体DNA中的遗传错误,从而从根源上治疗疾病。 美国一家名为“CRISPR治疗”的公司,是第一家获得欧洲监管机构许可在明年开展临床试验的公司,其将利用CRISPR技术解决β地中海贫血患者的遗传缺陷。该公司还计划在明年上半年向美国食品和药物管理局(FDA)申请批准CRISPR治疗镰状细胞病的临床试验。 斯坦福大学医学院研究......阅读全文

强强联合:在CRISPR/Cas9相关研究中应用高通量测序技术

  摘要:   CRISPR/Cas9基因组编辑技术和新一代测序技术(也称高通量测序技术),是当今对生命科学研究有重大影响的两项技术。二者并非毫不相干。有效地将二者联用,有时可以大大加速科研进程。两者之间有什么样的联系呢?在哪些研究领域或方向上可以联用呢?上海伯豪生物根据在这两个领域的技术服务经验

CRISPR/Cas9抗体—CRISPR/Cas9研究

能够方便而精确的对DNA和核苷酸序列进行编辑,是科研工作者们长期以来的梦想。CRISPR/Cas9系统的诞生和成熟标志这这一梦想逐渐变为现实。CRISPR/Cas9系统,作为第三代基因编辑技术,它的本质其实是细菌中一种对付诸如病毒等外来DNA的防御系统。此系统的工作原理是 成簇的、规律间隔的短回

CRISPR/Cas9技术,热度背后的冷思考

  俞晓峰博士现任赛业模式生物副总裁、高级科学家,负责基因修饰模式动物的研发与技术服务等工作。   俞博士在遗传基因模式动物领域有超过20年研发与管理等方面的丰富经验,在干细胞相关领域及哺乳动物细胞系基因改造研究也取得了巨大成就,其研究成果多次发表在Nature Immunology、Hum Mo

CRISPR/Cas9技术,热度背后的冷思考

  近年来,CRISPR/Cas9基因编辑技术正在给整个科研界带来革命性变化,该技术使用CRISPR系统将Cas9蛋白和向导RNA注入小鼠受精卵,就能轻松实现基因敲除,同时,注入Donor DNA则可实现基因敲入,甚至国际著名学术期刊Genome Biology有文章指出这项新技术将很快取代使用胚胎

CRISPR/Cas9 技术,热度背后的冷思考

近年来,CRISPR/Cas9 基因编辑技术正在给整个科研界带来革命性变化,该技术使用 CRISPR 系统将 Cas9 蛋白和向导 RNA 注入小鼠受精卵,就能轻松实现基因敲除,同时,注入 Donor DNA 则可实现基因敲入,甚至国际著名学术期刊 Genome Biology 有文章指出这

CRISPR/Cas9技术,热度背后的冷思考

近年来,CRISPR/Cas9基因编辑技术正在给整个科研界带来革命性变化,该技术使用CRISPR系统将Cas9蛋白和向导RNA注入小鼠受精卵,就能轻松实现基因敲除,同时,注入Donor DNA则可实现基因敲入,甚至国际著名学术期刊Genome Biology有文章指出这项新技术将很快取代使用胚胎

CRISPR/Cas9应用近期重大进展

  基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。  

Natureasia聚焦:CRISPR/Cas研究进展Top20

  CRISPR/Cas系统是目前发现存在于大多数细菌与所有的古菌中的一种后天免疫系统,其以消灭外来的质体或者噬菌体并在自身基因组中留下外来基因片段作为“记忆”。  CRISPR/Cas系统全名为常间回文重复序列丛集/常间回文重复序列丛集关联蛋白系统(clustered regularly inte

年终盘点:2018年基因编辑盘点

  2018年11月,中国科学家贺建奎声称世界上首批经过基因编辑的婴儿-一对双胞胎女性婴儿---出生。他利用一种强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9对这对双胞胎的一个基因进行修改,使得她们出生后就能够天然地抵抗HIV感染。这也是世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿。这条消息瞬间在国内外网站上迅速发酵,

在CRISPR/Cas9相关研究中应用高通量测序技术(二)

四.CRISPR/Cas9技术与新一代测序技术的联用 革命性技术总是发展迅速、应用广泛的。作为另一项革命性的生命科学研究技术,DNA新一代测序技术在近五、六年得到快速发展和推广。它已经用于生命科学相关领域的许多方面。同样地,也可以用在CRISPR/Cas9相关的研究中。两者之间的应用领域有

李晓江博士:探讨用CRISPR/Cas9实现大型动物基因组编辑

  6月2日,来自中国科学院遗传与发育生物学研究所的李晓江(Xiao-Jiang Li)研究员在《细胞研究》(Cell Research)杂志上发表了题为“Targeted genome editing in primate embryos”的文章。  在这篇文章中他概述了近期在灵长类动物胚胎中应用

生物医药领域的黑马:CRISPR/Cas9 技术

  CRISPR/Cas9基因编辑技术深受研究人员的喜爱,那么它为什么如此优秀呢?   CRISPR(Clustered regularly interspaced short palindromicrepeats)规律成簇间隔短回文重复;Cas9(CRISPR associated nucle

CRISPR/Cas9 技术介绍

优秀的基因编辑技术CRISPR/Cas9基因编辑技术深受研究人员的喜爱,那么它为什么如此优秀呢?CRISPR(Clustered regularly interspaced short palindromicrepeats)规律成簇间隔短回文重复;Cas9(CRISPR associated nuc

哈佛大学实验室发现CRISPR/Cas9存在严重脱靶效应

  哈佛大学David R Liu实验室利用体外筛选和高通量测序检测CRISPR/Cas9的脱靶,针对CLTA基因的四个不同靶位点共设计了八条不同序列的gRNA,即每个靶位点有两条gRNA,结果发现,四个靶位点均存在脱靶现象,脱靶效率最高可达 84%,同时CRISPR/Cas9的特异性仅与g

CRISPR/Cas9基因组编辑技术在HIV-1感染治疗中的应用进展

  核心刊物”栏目创办于2002年,主旨在于向国内专业人士展示科研核心刊物,以及生命科学领域杂志每期重点内容,为读者呈现精彩纷呈的国内科研动向,和重大科研进展。目前包括《遗传》、《中国生物工程杂志》、《科学通报》等重点期刊,也欢迎生物类期刊联系合作(联系邮箱:journal@ebiotrade.co

倚天屠龙,谁与争锋——且看基因敲除与RNA干扰的关系

  研究历史   20世纪80年代初,胚胎干细胞分离和体外培养的成功为基因敲除奠定了技术基础。1985年,首次证实的哺乳动物细胞中同源重组(homology recombination, HR)的存在为基因敲除奠定了理论基础[2]。为了编辑基因,传统的靶向特定等位基因的同源重组技术被使用,但是,这

CRISPR/Cas9成功抑制艾滋病病毒HIV-1的多个感染步骤

  近日,中国医学科学院/北京协和医学院病原生物学研究所郭斐课题组在基因治疗领域著名期刊 Human Gene Therapy 杂志发表题为:CRISPR/Cas9 inhibits multiple steps of HIV‐1 infection的研究论文,使用CRISPR/Cas9技术成功抑制

张锋综述:CRISPR的前景和挑战

  麻省理工学院的张锋(Feng Zhang)博士是近两年大热的CRISPR/Cas9技术的先驱开创者之一。2013年,这位 80后的年轻华人科学家开发出了可用来编辑DNA、敲除指定基因的CRISPR/Cas系统,自此之后一直致力于推动这一技术走向完美。  七月十五日,张锋博士在国际学术期刊《Hum

基因敲除与RNA干扰的关系

20世纪80年代初,胚胎干细胞分离和体外培养的成功为基因敲除奠定了技术基础。1985年,首次证实的哺乳动物细胞中同源重组(homology recombination, HR)的存在为基因敲除奠定了理论基础[2]。为了编辑基因,传统的靶向特定等位基因的同源重组技术被使用,但是,这个方法在当年来说,存

遗传发育所在植物基因组编辑方法研究中取得进展

  基因组编辑技术是最新发展起来的植物基因功能研究及定向育种的重要手段。在植物中实现基因组编辑的常规方法是将序列特异性核酸酶(如CRISPR/Cas9)的编码DNA转化植物细胞,稳定表达进而实现对目的基因的定点编辑。这种情况下,CRISPR载体整合在植物染色体中,需通过后代分离获得不含CRISPR/

年终盘点 基因编辑技术的最新进展

  从被发现至今,CRISPR/Cas9技术一直是科学界的宠儿,且不论其”剪不断理还乱”的专利之争,CRISPR/Cas9技术的发展使得基因编辑成为了一项更具有时效性和准确性的工作。基因突变导致的遗传疾病给全球无数患者带来了病痛,其中不乏至今还没有有效疗法的疾病,如帕金森症,杜氏肌营养不良症,法可尼

从全球三大CRISPR技术公司进展看生物医疗投资

  CRISPR/Cas9基因修改技术的发明正如当年PCR技术的问世一样,不仅为学术界打开了一扇新的大门,也受到了大众媒体的持续关注。CRISPR/Cas9技术可以对基因进行定点的修改、敲除、敲入等。更重要的是,CRISPR对基因的修改可以以高通量(high throughput)的方式进行,而且操

首个CRISPR/Cas9靶序列数据库

  近期,来自美国国立卫生研究院和瑞典乌普萨拉大学的研究人员,在国际著名学术期刊《Nucleic Acids Research》上发表的一项研究中,首次提出了一个已在斑马鱼中经过实验验证的CRISPR/Cas9靶序列数据库。  CRISPR及CRISPR相关蛋白(Cas9),是在古细菌和细菌中发现的

Nature Methods发布CRISPR/Cas9新技术

  麻州大学医学院的科学家们开发出了一种新的CRISPR/Cas9技术,其可以精确地在几乎所有的基因组位点如外科手术般编辑DNA,同时避免标准CRISPR基因编辑技术中看见的一些潜在的有害脱靶改变。通过配对CRISPR/Cas9系统与一个可编程的DNA结合结构域(CRISPR/Cas9-pDBD),

湖南农业大学最新文章比对两种基因组编辑技术

  TALEN(Transcription activator-like effector nucleases)系统和CRISPR/Cas9(Clustered regularly interspaced short palindromic repeats/CRISPR-associated pro

引发伦理争议和忧虑 基因编辑CRISPR/Cas9新技术路在何方?

正在生物体内发挥功能的CRISPR/Cas9系统  ■新视野  CRISPR/Cas9这项新技术使人们能更精准地对DNA代码进行控制,引发了遗传学和细胞生物学领域的革新,科学家们对它寄予厚望,希望借助它的力量,治疗包括癌症在内的疾病并进一步解开人类细胞身上笼罩的谜团。  但这一基

南京农大用TALENs和CRISPR实现大豆高效定向诱变

  大豆(Glycine max(L.)Merrill.)是一种古老的多倍体植物,是具有重要经济价值的豆科作物。大豆为食物生产和动物饲料提供了丰富的蛋白质和油。近年来,各种各样的遗传方法已被用来改善大豆的农业性状。  CRISPR是生命进化历史上细菌和病毒进行斗争产生的免疫武器,自2012年以来,研

川大吕弋团队 基于稳定同位素检测的无标记CRISPR/Cas9方法

  CRISPR/Cas9基因编辑系统已经在基因组编辑、药物递送和基因筛选等领域得到了广泛的研究,但其潜在的脱靶效应仍然使CRISPR/Cas9的活体应用受到掣肘,也对CRISPR/Cas9的高灵敏检测和体外预筛选提出了新的要求。  近日,四川大学的吕弋团队提出了一种基于稳定同位素检测的无标记CRI

基因编辑CRISPR/Cas9技术构建转基因小鼠的优势

  当当当!敲黑板!!看这里!!!   2016年国家自然科学基金放榜已经有一段时间啦!各位老师是不是还沉浸在喜悦中不能自拔呢?O(∩_∩)O清醒一下,我们的目标是:基金年年有,明年中更多!   每年的国家自然科学基金都是中国科研领域的风向标!通过分析国自然,可以看出最新的研究热点、目前国家重视

华人学者惊人发现:HIV可以逃避CRISPR/Cas9治疗

  当前CRISPR/Cas9已被成功改造成基因组定点编辑工具。因此,如何利用CRISPR/Cas9系统对HIV-1病毒基因进行高效靶向修饰,从而达到治疗HIV-1感染病患的目的成为了国内外许多实验室的研究热点。  2015年10月,来自吉林大学和斯坦福大学的研究人员,利用一种工程设计的CRISPR