基因疗法Luxturna定价550万元争议四起
作为首个获得批准的罕见病基因疗法，定价多少才合理？ 如何从成本价值来衡量一个新药的价格？ 85万美元，550万元贵吗？ 治疗儿童遗传性失明的基因疗法Luxturna，在去年年底获得美国食品药品管理局（FDA）的批准，治疗REP65基因突变引起的遗传进行性视网膜疾病。 目前，定价已经公布。85万美元，约合550万元。 这个定价合理吗？ 最新的一份有非盈利机构，临床和经济评论研究所（ICER）提出的研究报告表明，定价是这个基因疗法所提供的价值的四倍左右。 但是，这个最新的基因疗法对特定患者来说仍然是物有所值，这份报告指出。 当然，对于纠正人类基因突变的最新疗法，本身成本就很昂贵，临床和经济评论研究所（ICER）提出的报告指出。 这个研究所表示，Luxturna的成本价格为153，000美元到217，000之间。实际定价是成本价格的四倍左右。 即使考虑到这个治疗只需一次。但是考虑到缺乏视力永久性改善的数据，因此......阅读全文
基因疗法Luxturna定价550万元 争议四起
作为首个获得批准的罕见病基因疗法，定价多少才合理？ 如何从成本价值来衡量一个新药的价格？ 85万美元，550万元贵吗？ 治疗儿童遗传性失明的基因疗法Luxturna，在去年年底获得美国食品药品管理局（FDA）的批准，治疗REP65基因突变引起的遗传进行性视网膜疾病。 目前，定价已经公布。
基因疗法Luxturna定价550万元 争议四起
作为首个获得批准的罕见病基因疗法，定价多少才合理？ 如何从成本价值来衡量一个新药的价格？ 85万美元，550万元贵吗？ 治疗儿童遗传性失明的基因疗法Luxturna，在去年年底获得美国食品药品管理局（FDA）的批准，治疗REP65基因突变引起的遗传进行性视网膜疾病。 目前，定价已经公布。
美国首个针对体内基因突变的疗法获批
国食品和药物管理局今天批准了一种新的基因治疗方法Luxturna(voretigene neparvovec-rzyl)治疗遗传性弱视的儿童和青壮年患者，这种遗传性弱视在人类的成长后期会发展为失明。Luxturna是第一个在美国被批准的可直接用于临床的基因疗法，用于特定基因突变引起的疾病。 “
尘埃落定！首个“靶向突变”的基因疗法获批上市！
LUXTURNA™ （voretigene neparvovec）由Spark Therapeutics公司研发，用于治疗由RPE65基因突变导致的遗传性视网膜病变。 2016年，LUXTURNA获得FDA孤儿药资格与突破性疗法认定。2017年，LUXTURNA被纳入优先审评通道，并于10月以
美国首个针对体内基因突变的基因疗法获批
今日，业内传来一条重磅新闻——美国FDA宣布批准Spark Therapeutics的创新基因疗法Luxturna（voretigene neparvovec-rzyl）上市，治疗患有特定遗传性眼疾的儿童和成人患者。Luxturna也是首款在美国获批、靶向特定基因突变的“直接给药型”基因疗法。
1.7亿美元!诺华获得创新基因疗法开发许可
一个月前，Spark Therapeutics的创新基因疗法Luxturna（voretigene neparvovec-rzyl）获批上市。这也是首款在美国获批、靶向特定基因突变的“直接给药型”基因疗法。 今天，业内传来一条重磅新闻。诺华（Novartis）宣布，与Spark达成了合作协
罗氏48亿美元收购Spark Therapeutics 并购活动或将大幅增加
分析测试百科网讯 近日，罗氏最近签订协议，以48亿美元收购Spark Therapeutics的所有已发行股票。据悉，Spark是罗氏在2018年初发布的并购清单中的首选。该公司满足了有利于并购的所有5项标准。 2019年2月25日，Spark Therapeutics（ONCE）披露该公司与
1.7亿美元！诺华获得创新基因疗法开发许可
一个月前，Spark Therapeutics的创新基因疗法Luxturna（voretigene neparvovec-rzyl）获批上市。这也是首款在美国获批、靶向特定基因突变的“直接给药型”基因疗法。 今天，业内传来一条重磅新闻。诺华（Novartis）宣布，与Spark达成了合作协议，
基因治疗重大进展 脊髓性肌肉萎缩症被批准临床治疗
2019年5月24号，诺华研发的治疗脊髓性肌肉萎缩症（Spinal muscular atrophy, SMA）基因治疗药物Zolgensma获得FDA的批准。诺华对于这款药物的定价是210万美金，约1400万人民币！Zolgensma是第二款使用基因治疗的方法获得FDA批准的药物，第一款基因治
6项里程碑突破！2017基因疗法“厚积薄发”
基因疗法不同于市场上绝大多数药物，其目的是纠正引发疾病的致病基因。科学家们希望它可以改写疾病治疗的范式，特别是罕见病。2017年，FDA先后批准3个基因治疗药物，填补领域空白！与此同时，基因疗法在拯救罕见病领域创造了多个奇迹！ 1、治疗镰状细胞贫血 2017年3月，《NEJM》发表文章揭示，