2018十大RNA疗法公司，第一名不是Moderna？
2006年，斯坦福大学教授Andrew Z．Fire和麻省大学医学教授Craigc．Mello由于发现RNA干扰（RNA interference，RNAi）以及他们在基因沉默现象研究领域的杰出贡献，获得2006年诺贝尔生理学/医学奖。 获奖时，他们就曾预测，应用RNA干扰（RNAi）或小干扰RNA（siRNA）将开发出一种全新的治疗方法。从以下事件，可以说2018年是这个预言成真的临界点。或者说，将2018年称之为RNA疗法之年一点也不为过。 6月，Translate Bio（去年从RaNa Therapeutics更名）完成了自己的小型IPO，募资约1.134亿美元； 8月Alnylam公司的RNAi药物Onpattro获得美国FDA批准，成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物，具有里程碑式的意义； 12月初，生物技术公司Moderna Therapeutics首次公开募股（IPO）募集6......阅读全文
抗体疗法
12日，武田（Takeda）宣布已向日本厚生劳动省（MHLW）提交lanadelumab皮下注射剂的NDA申请。Lanadelumab是一款单克隆抗体疗法，适用于12岁及以上患者预防遗传性血管水肿（HAE）发作 16日，珐博进（FibroGen）公司宣布启动名为LELANTOS-2的3期临床试
基因疗法
15日，诺华（Novartis）公布了其基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）的新数据，强调该疗法可使患者持续获益。Zolgensma是脊髓性肌萎缩症（SMA）的一次性基因疗法。
RNA干扰相关知识RNARITS）
RNA-induced initiation of transcriptional gene silencing（RITS）：是一种组织染色质变型的复合物。RITS复合物也包含Dicer加工形成的siRNA和AGO蛋白质，通过结合到异染色质的基因池上来促使异染色质上基因的沉默。
RNA分离与分析实验_分离RNA
实验材料标记细胞试剂、试剂盒乙酸缓冲液仪器、耗材漩涡器实验步骤1. 收获标记细胞。2. 小心处置上清液，用含 0.3% SDS 的 10 mmol/L 乙酸缓冲液悬浮细胞沉淀，每 1 ml 压积细胞用 10 ml 缓冲液。3. 于室温用漩涡器振荡裂解细胞。4. 加等体积的水饱和酚，充分混匀，于 60
RNA干扰相关知识RNARISC
RNA-induced silencing complex（RISC）：一种RNA-蛋白质复合物，通过与目标mRNA完全或者部分的互补配对来实施切割或者翻译抑制功能。SiRNA组装siRISC，miRNA组装miRISC。RISCs（无论siRISC还是miRISC）包括两种类型：切割型和不切割型。
反义技术——RNA干扰（RNA－interference，RNAi）
最近由于RNA干扰（RNA interference，RNAi）的发现使反义领域的研究增多。这种自然发生的现象最早是在秀丽线虫中发现的（1），是序列特异性地使转录后的基因沉默的有力机制。由于最近两年在RNAi领域取得的进步，已经有许多这方面的综述发表（2-4）。RNA干扰是由长的双链 RNA
RNA标记
RNA labeling (Amersham Pharmacia)For the generation of radiolabelled, single stranded RNA for use as hybridization probes 32P-pCp 3' End-labeling
RNA－Electrophoresis
Electrophoresis through agarose or polyacrylamide gels is the standard way to separate, identify and purify nucleic acid fragments. The location of th
Quantitating－RNA
RNA quantitation is an important and necessary step prior to most RNA analysis methods. Here we discuss three common methods used to quantitate RNA an
RNA提取
RNA提取（主要内容如下）Tips for Handing RNA Total RNA IsolationmRNA IsolationrRNA IsolationOthersQ & A posted in the Method Forum Basic Procedures for Handing
RNA电泳
· RNA Gel (Crawford Lab)· Gel Electrophoresis of RNA (Beverly Faulkner-Jones)great tips on RNA gel electrophoresis. · Northern
指导RNA
中文名称指导RNA英文名称guide RNA;gRNA定 义一种小分子RNA，约含60～80个核苷酸，在RNA编辑中起模板作用。其功能是提供核苷酸插入或删除的信息。由小环DNA及大环DNA编码的指导RNA均带有编辑区的序列信息，可介导编辑过程。应用学科生物化学与分子生物学（一级学科），基因表达与调
RNA电泳
RNA Gel (Crawford Lab)Gel Electrophoresis of RNA (Beverly Faulkner-Jones)great tips on RNA gel electrophoresis.Northern Gel and TransferUsing glyoxal
RNA－电泳
①电泳RNA 所用器械如制胶的模具、梳子、电泳槽等用肥皂粉洗干净后用双蒸水冲洗二遍后在室温晾干备用。②用新的1XTBE 配制1. 2 %琼脂糖凝胶,倒胶时溴化乙锭(E直接加入凝胶中。③制备好的琼脂糖凝胶板放入电泳槽后再加入经高压灭菌过的1XTBE ,液面只能刚好同胶面平齐,缓冲液不要淹过胶面。④点样
RNA－剪接
中文名称RNA 剪接英文名称RNA splicing定 义在真核细胞核中从RNA初始转录物切除内含子，连接外显子形成成熟的mRNA的过程。应用学科细胞生物学（一级学科），细胞遗传（二级学科）
RNA降解
新鲜细胞：如果试剂没有问题，且外源性污染也可以排除，那么降解几乎都来自裂解液的用量不足。如 果将裂解液直接加入培养皿中裂解细胞，一定要使裂解液能覆盖住细胞。 2. 新鲜组织：某些富含内源核酸酶的样品(如肝脏，胸腺等)，即使使用电动匀浆器匀浆也不能避免RNA的降解。更可靠的方法是：在液氮条件下将组织
RNA标记
RNA标记是将标记物（如放射性同位素、荧光素或酶）共价地连接到RNA，通过检测标记物，进而实现对RNA鉴别和检测的目的。RNA标记在分子探针领域应用广泛，在疾病诊断方面也很有前景。 理想的RNA标记方法应符合以下要求： 1. 操作简单，灵敏度高 2. 不影响碱基配对的特异性 3. 不影响RN
关于小干扰RNA的RNA激活介绍
已经发现dsRNA还可以激活基因表达，这种机制被称为“小RNA诱导的基因激活”或RNAa。已经显示靶向基因启动子的dsRNA诱导相关基因的有效转录激活。使用合成的dsRNA在人细胞中证明RNAa，称为“小活化RNA”（saRNA）。尚不清楚RNAa是否在其他生物体中是保守的。
RNA干扰相关知识Small－interfering－RNA（siRNA）
Small interfering RNA（siRNA）：是一种小RNA分子（~21-25核苷酸），由Dicer（RNAase Ⅲ家族中对双链RNA具有特异性的酶）加工而成。SiRNA是siRISC的主要成员，激发与之互补的目标mRNA的沉默。
小分子疗法
小分子疗法 15日，PTC Therapeutics公布了一项针对DMD和贝克肌营养不良（BMD）患者的最新研究结果，显示从常规疗法转为Emflaza（deflazacort）治疗后6个月的平均随访期内，大部分患者显示病情改善。>>阅读更多 16日，罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genet
基因疗法简介
基因疗法是指将正常基因植入靶细胞代替病人细胞中的遗传缺陷基因，或关闭、抑制异常表达的基因，以达到预防和医疗疾病目的的一种临床医疗技术。在治疗遗传性疾病、恶性肿瘤、癌症、艾滋病病毒（HIV）、关节炎、糖尿病、腺苷脱氢酶(ADA)缺陷症、神经系统紊乱、心脏病等疾病方面，基因疗法发挥着越来越重要的作用。基
头针疗法
导读：头针是中医针灸的常见治疗方式，是在中医针灸与现代医学中大脑皮层功能定位理论的基础上建立而成，其具体操作是通过**头部特定穴位或某**区域，达到治疗全身疾病的目的。1.头针源流3000年前针灸经络的发展初期诸子纷争、百家争鸣，存在经脉理论繁多，针灸流派也各有不同。古人认为“人老头先老”，头脑是人
纯化RNA实验——从组织中纯化总RNA
实验材料组织试剂、试剂盒RNA 抽提缓冲液氯仿实验步骤1. 从动物取下组织，直接进行第 2 步或在液氮中快速冷冻新鲜解剖的组织。冷冻后的组织可以贮存在 -70℃。2. 组织（0.05~0.3 g）在 2.0 ml RNA 抽提缓冲液中匀浆。3. 每管加 200 μl 氯仿，混合均匀，冰浴 15 分钟
什么是RNA？RNA的作用是什么？
核糖核酸（缩写为RNA，即Ribonucleic Acid），存在于生物细胞以及部分病毒、类病毒中的遗传信息载体。RNA由核糖核苷酸经磷酸二酯键缩合而成长链状分子。一个核糖核苷酸分子由磷酸，核糖和碱基构成。RNA的碱基主要有4种，即A（腺嘌呤）、G（鸟嘌呤）、C（胞嘧啶）、U（尿嘧啶），其中，U（尿
RNA干扰（RNA－interference，RNAi）基础知识(3)
SiRNASmall interfering RNA (siRNA)：是一种小RNA分子（~21-25核苷酸），由Dicer（RNAase Ⅲ家族中对双链RNA具有特异性的酶）加工而成。SiRNA是siRISC的主要成员，激发与之互补的目标mRNA的沉默。ShRNAshRNA 短发夹RNAshRNA
RNA干扰（RNA－interference，RNAi）基础知识(1)
Rnai最近由于RNA 干扰（RNA interference，RNA i）的发现使反义领域的研究增多。这种自然发生的现象最早是在秀丽线虫中发现的（1），是序列特异性地使转录后的基因沉默的有力机制。由于最近两年在 RNA i领域取得的进步，已经有许多这方面的综述发表（2-4）。RNA 干扰是
RNA干扰（RNA－interference，RNAi）基础知识(2)
1RNA i的发现RNA i是在研究秀丽新小杆线虫（C. elegans）反义RNA （antisenseRNA ）的过程中发现的，由dsRNA 介导的同源RNA 降解过程。1995年，Guo等发现注射正义RNA （senseRNA ）和反义RNA 均能有效并特异性地抑制秀丽新小杆线虫par
什么叫做外源性RNA和内源性RNA
核糖核酸（缩写为RNA，即RibonucleicAcid），存在于生物细胞以及部分病毒、类病毒中的遗传信息载体。RNA由核糖核苷酸经磷酸二酯键缩合而成长链状分子。一个核糖核苷酸分子由磷酸，核糖和碱基构成。RNA的碱基主要有4种，即A腺嘌呤、G鸟嘌呤、C胞嘧啶、U尿嘧啶，其中，U（尿嘧啶）取代了DNA
RNA－Isolation－Protocol
RNA Isolation Protocol(Revised 5-15-2003)Stabilize RNAStart with 15 ml E. coli Culture containing 7.5* 109 cells (OD600= 0.2 Dilute cells or scale up)
RNA干涉实验
化学合成siRNA分子实验 体外转录合成siRNA分子实验 采用RNA聚合酶Ⅲ启动子表达siRNA分子 采用RNaseⅢ制备siRNA分子实验 实验方法