关于基因治疗的药物靶向治疗的介绍
此法机理可概括为病毒导向酶的药物前体治疗（virus directed enzyemeprodrug therapy，VDEPT），即用反转录病毒载体的外源基因转移到细胞内。该基因编码一种酶，此酶可将一种无害的药物前体转变为细胞毒素复合物。带有这一基因的病毒载体只在特殊组织或肿瘤细胞中而不在正常细胞中表达。例如，胞嘧啶脱氨酶（cytosine deaminase）可将无害的5－氟胞嘧啶（5-fluorocytosine，5-FC）转变为细胞毒素5－氟胞嘧啶（5-fluorocytosine，5-FC）。此病毒可感染正常细胞和癌细胞，但将该酶基因连接到一种“分子开关”后，则只能在肿瘤细胞中表达。Sikora等设计一个“嵌合小基因（chimeric minigene）”，即将酶基因连接到erbB2基因启动子的下游，此启动子活性增强，使erbB2在乳腺癌细胞中过度表达。此时，药物5－FC注入细胞后即转变为5－FU而致癌细胞死亡。而......阅读全文
浅谈基因治疗药物市场展望（二）
肿瘤耐药基因治疗：化疗是目前临床上治疗恶性肿瘤的最重要手段之一，然而由于肿瘤细胞常常会对化疗药物产生耐药而导致患者对治疗不再敏感，最终导致化疗失败甚至疾病复发。根据肿瘤细胞的耐药特点，耐药可分为原药耐药(PDR)和多药耐药(MDR)两大类。原药耐药(PDR)是指对一种抗肿瘤药物产生抗药性后，对非同类
浅谈基因治疗药物市场展望（一）
基因治疗（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因导入人体的细胞，使其发挥生物学效应，从而达到治疗疾病目的的技术方法。基因治疗是随着20世纪七八十年代DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一，它是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗手段，在重大疾病的治疗方
基因治疗的反义技术的介绍
又称反义寡核苷酸（antisenseoligodeoxynucleotides）技术，是指利用人工合成的反义RNA和反义DNA来阻断基因的转录或复制，控制细胞生长在中间阶段,使编码蛋白质的基因能转录为mRNA，因而不能翻译成相应的蛋白质，以达治疗某一疾病的目的、用反义DNA已对某些癌症进行临床试
关于急性风湿的药物治疗介绍
药物治疗，首先应控制链球菌感染，可肌注青霉素。对青霉素过敏者，可改用红霉素或磺胺类药物。激素应用能迅速控制风湿病的急性症状，但应在医生的指导下进行。 为了防止风湿病，对经常有扁桃体炎、咽峡炎、中耳炎者应及时治疗。平时注意保暖，冬天外出时应戴口罩，夏天不要贪凉，不要坐卧湿地，不要当风露宿。涉水游
关于眼眶疾病的药物治疗介绍
(1)诊断：眼部软组织损伤诊断并不困难，如出现眼球突出或眼球运动障碍应引起注意。必要时行超声或CT检查，常可显示眶内软组织肿胀，密度增高，甚至有高密度的出血。治疗：按一般眼外伤常规处理。有皮肤裂伤时注射破伤风抗毒素，口服广谱抗菌素防止感染。必要时口服糖皮质激素可减轻眶区肿胀。如有视神经损伤或眶骨
关于氨硫脲的药物治疗介绍
氨硫脲用于治疗结核性、支气管淋巴结核周围性淋巴腺结核、喉头结核及肺结核，治疗效果明显，是过去多年用于治疗结核病的基本药物，同时具有一定的副作用。近些年来随着医药产品及医疗技术的不断进步，结核病多以青链霉素或其他抗生素治疗。然而，长期单一用药极易产生耐药性，尤其在重病区还易产生交叉感染，无形中加大
关于神经系统疾病的基因治疗介绍
Lesch-Nyhan综合征是一种遗传性的代谢性脑病，由编码次黄嘌呤核糖转移酶(HPRT)的基因缺陷所引起；帕金森氏病是一种退行性脑病，由于产生多巴的神经元退化，导致大脑纹状体内多巴胺水平降低，临床上给患者注射左旋多巴可改善症状，但长期注射及药物的副作用令患者难以承受。较为理想的方式是在脑内持续
－只有1/3的患者适合靶向药物治疗
一片药500~600元，一个月药费近两万，面对如此“高价”的靶向药物，不少肿瘤患者把它当成最后的治疗希望，不惜四处举债接受治疗。 然而，靶向治疗并不适合所有的患者，做靶向治疗的时期和适用人群，需要精准判断。在肺癌治疗中就明确指出，早期肺癌(一、二期)禁止使用靶向治疗，因为靶向药物使用一年后可
关于干细胞作为疾病基因治疗的载体的介绍
干细胞是对疾病进行基因治疗的理想载体。造血干细胞具有自我更新、多向分化重建长期造血、采集和体外处理容易等特点。因此是基因治疗最理想的载体细胞之一，以此为基础的基因治疗，在重症免疫缺陷、遗传性疾病、恶性肿瘤、造血干细胞保护、AIDS等领域具有广阔的应用前景。 骨髓间充质干细胞易于外源基因的导入和
关于卵巢恶性肿瘤的靶向治疗及免疫治疗介绍
近年来，针对聚腺苷二磷酸核糖聚合酶（PARP）、血管内皮生长因子受体（VEGFR）等的靶向治疗取得了较大的进展，有助于延长患者的生存期。PARP抑制剂已有多种，继奥拉帕利（Olaparib）首个获得美国FDA的批准用于复发卵巢癌后，Niraparib、Rucaparib也获批了卵巢癌的适应证。美
靶向治疗：心律失常药物治疗新观点
心律失常药物治疗和研究已有百年历史，迄今为止，临床上仍未获得医生认可的比较理想的心律失常药物。现有抗心律失常药物仍存在诸多局限性，包括有效性不高、作用缺乏特异性，存在一些致心律失常的效应以及负性肌力作用，可能影响患者血流动力学，同时导致一些心脏外的副作用，这大大限制了抗心律失常药物的临床应用
全面解析肺癌靶向治疗药物群像
作为全球发病率最高的癌症，肺癌一直是各大药企研发的重点。从早先的阿法替尼、吉非替尼到现在的奥西替尼、奥美替尼以及大热的O药、K药，可以发现这几个药物虽然都获批肺癌这个适应症，但是具体获批的肺癌类型却不同。那么，作为有着"第一大癌症"之称的肺癌，到底有哪些分类，治疗药物又有哪些呢？今天，笔者来全面
关于肝衰竭的药物治疗的介绍
内科基础治疗原则：早期诊断、早期治疗，针对不同病因采取相应的综合治疗，并积极防治各种并发症，为肝细胞的再生赢得时间。 ① 一般支持治疗：卧床休息、严格消毒隔离、保证每日能量和液体供给、维持内环境稳定、动态监测肝功能、血生化、凝血项等变化。 ② 针对病因和发病机制的治疗： a 病因治疗：对于
关于副霍乱的药物治疗的介绍
西医药治疗 (1)抗感染治疗：首选四环素0．5g，每6小时1次。肾功能衰竭者先用强力霉素、红霉素、复方新诺明等。 (2)纠正水、电解质平衡紊乱：一般用等渗液体，及时补钾。 (3)纠正酸中毒：可用5%碳酸氢钠加入液体中静滴。 (4)对症处理 ①休克者应用升压药，心衰者应用西地兰。 ②病
基因治疗的治疗策略
基因矫正纠正致病基因中的异常碱基，而正常部分予以保留。基因置换指用正常基因通过同源重组技术，原位替换致病基因，使细胞内的DNA 完全恢复正常状态。基因增补把正常基因导入体细胞，通过基因的非定点整合使其表达，以补偿缺陷基因的功能，或使原有基因的功能得到增强，但致病基因本身并未除去基因失活将特定的反义核
裸质粒载体在基因治疗药物中的应用
基因治疗药物研发概况 基因治疗是二十世纪九十年代发展起来的一种全新的疾病治疗模式，是通过载体将外源基因导入靶细胞，以纠正或改善致病基因所产生的缺陷，达到治疗疾病的目的。根据“Gene Therapy Clinical Trials Worldwide”的统计，至2017年11月，全球范围共
裸质粒载体在基因治疗药物中的应用
基因治疗药物研发概况 基因治疗是二十世纪九十年代发展起来的一种全新的疾病治疗模式，是通过载体将外源基因导入靶细胞，以纠正或改善致病基因所产生的缺陷，达到治疗疾病的目的。根据“Gene Therapy Clinical Trials Worldwide”的统计，至2017年11月，全球范围共
裸质粒载体在基因治疗药物中的应用
基因治疗是二十世纪九十年代发展起来的一种全新的疾病治疗模式，是通过载体将外源基因导入靶细胞，以纠正或改善致病基因所产生的缺陷，达到治疗疾病的目的。根据“Gene Therapy Clinical Trials Worldwide”的统计，至2017年11月，全球范围共开展了2597个临床试验，主
体细胞基因治疗的方法介绍
体细胞基因治疗(somatic cell gene therapy)是指将正常基因转移到体细胞，使之表达基因产物，以达到治疗目的。这种方法的理想措施是将外源正常基因导入靶体细胞内染色体特定基因座位，用健康的基因确切地替换异常的基因，使其发挥治疗作用，同时还须减少随机插入引起新的基因突变的可能性。对特
体细胞基因治疗的方法介绍
体细胞基因治疗(somatic cell gene therapy)是指将正常基因转移到体细胞，使之表达基因产物，以达到治疗目的。这种方法的理想措施是将外源正常基因导入靶体细胞内染色体特定基因座位，用健康的基因确切地替换异常的基因，使其发挥治疗作用，同时还须减少随机插入引起新的基因突变的可能性。对特
mRNA介导的基因治疗方法介绍
信使RNA（messenger RNA, mRNA）是DNA转录后的中间产物，经翻译可以产生蛋白质。因此，mRNA也可以作为基因治疗的介质，理论上说，mRNA介导的基因疗法也是一种“添加式基因疗法”。与使用DNA作为介质相比，mRNA不需要进入细胞核就可以发挥作用，因此mRNA可以有效转染分裂静止的
基因治疗的靶细胞分类介绍
基因治疗的靶细胞主要分为两大类：体细胞和生殖细胞，如今开展的基因治疗只限于体细胞。生殖细胞的基因治疗是将正常基因直接引入生殖细胞，以纠正缺陷基因。这样，不仅可使遗传疾病在当代得到治疗，而且还能将新基因传给患者后代，使遗传病得到根治。但生殖细胞的基因治疗涉及问题较多，技术也较复杂，因此，如今更多地
基因治疗的基本类型介绍
根据对基因表达产生的影响，基因治疗可大致分为添加式、删除式和基因编辑三种类型。添加式基因疗法添加式基因疗法，即通过各种手段导入外源DNA或RNA，以提高某种蛋白质的表达水平，或表达细胞中原本不存在的、具有治疗效果的蛋白质。例如，在一种遗传性免疫缺陷症——腺苷脱氨酶缺乏性重度联合免疫缺陷症（ADA-S
关于其它遗传病的基因治疗
诸如白种人中常见的囊性纤维化的进展很快。对于DMD的基因治疗，由于有小鼠动物模型，也取得一定进展。例如1993年法国将Ad-RSVmDys（腺病毒－罗斯病毒小肌营养不良蛋白基因重组体）注入小鼠肌内成功。即用腺病毒为载体，与小肌营养不良蛋白（minidystrophin）基因的cDNA重组，在RS
关于生殖细胞基因治疗的简介
生殖细胞基因治疗(germ cell gene therapy)是将正常基因转移到患者的生殖细胞（精细胞、卵细胞中早期胚胎）使其发育成正常个体，显然，这是理想的方法。实际上，这种靶细胞的遗传修饰至今尚无实质性进展。基因的这种转移一般只能用显微注射，然而效率不高，并且只适用排卵周期短而次数多的动物
关于p53基因治疗的简介
基因治疗是指以改变人类遗传物质为基础的生物医学治疗。是通过一定方式将人的正常基因或有治疗作用的DNA顺序导入人体靶细胞，去纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用。因此基因治疗针对的是疾病的根源—异常的基因本身。 癌症是一种基因病，是人体细胞在外环境因素作用下，内在多种前癌基因被激活和抑癌基因失活的多阶
浅谈基因治疗药物市场战略投资展望
基因治疗（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因导入人体的细胞，使其发挥生物学效应，从而达到治疗疾病目的的技术方法。 基因治疗是随着20世纪七八十年代DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一，它是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗手段，在重大
PNAS：基因治疗药物攻破皮肤屏障
美国西北大学研发出结合商业化乳膏将基因调控药物传递到皮肤深层的新方法，有望帮助治疗皮肤癌。文章发表在Proceedings of the National Academy of Sciences杂志上。 皮肤是机体的强大屏障，通过局部给药对皮肤深层的细胞进行基因调控极为困难。美国西北大
浅谈基因治疗药物市场战略投资展望
基因治疗（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因导入人体的细胞，使其发挥生物学效应，从而达到治疗疾病目的的技术方法。 基因治疗是随着20世纪七八十年代DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一，它是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗手段，在重大
HIV病毒的基因治疗技术的介绍
在美国国家卫生研究院（NIH）的一项临床试验中，一种引导人体产生某种针对艾滋病病毒的特定抗体的新方法让参与者持续产生了一年多的抗体。这种药物传递技术使用一种无害的病毒将一种抗体基因传递到人体细胞中，使人体能够在较长时间内产生抗体。据研究人员报告，随着进一步的发展，这种策略可以应用于预防和治疗各种