首款CRISPR基因编辑疗法距美国上市咫尺之遥
4月3日，Vertex Pharmaceuticals (Nasdaq: VRTX)和CRISPR Therapeutics (Nasdaq: CRSP)宣布完成了examglogene autotemcel (exca -cel)向美国FDA的滚动生物制剂许可申请(BLAs)，用于研究治疗镰状细胞病(SCD)和输血依赖型地中海贫血(TDT)。BLAs包括优先审查的请求，如获批准，FDA的审查时间将从而标准的12个月缩短至8个月。 该BLA基于正在进行的3期临床研究(CLIMB-111和CLIMB-121)以及正在进行的长期随访研究(CLIMB-131)的积极结果。 Carmen Bozic，MD，Executive Vice President, Global Medicines Development and Medical Affairs, and Chief Medical Officer Vertex全球药物......阅读全文
基因编辑工具CRISPR“动物园”欢迎你
Timothy Doran的11岁女儿对鸡蛋过敏。全球约有2%的儿童患有这种病症。像他们一样，Doran的女儿无法接受很多常规疫苗接种，因为它们是利用鸡蛋生产出来的。 身为澳大利亚联邦科学和产业研究组织（CSIRO）分子生物学家的Doran觉得，他能通过强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9
Science发表CRISPR基因组编辑重要成果
利用两种互补的分析方法，Whitehead研究所和麻省理工学院-哈佛大学Broad研究所的科学家们，第一次在人类基因组中鉴别出了人类细胞系或培养人类细胞生存及增殖必需的基因宇宙。 他们的研究结果和在该研究中开发出的材料，不仅为全球科研团体提供了宝贵的资源，还可应用于发现各种人类癌症药物可靶向的
Science发布CRISPR基因编辑重大成果
多亏了强大的基因编辑新技术，研究人员朝着构建出更安全的、可用于人类移植的猪器官这一目标迈进了一大步。在发表于10月11日《科学》（Science）杂志上的一篇论文中，他们描述在猪细胞中应用CRISPR编辑方法破坏了猪基因组62个位点的潜在有害DNA序列。这是有可能是迄今为止通过CRISPR实现精
中国科学家Nature畅谈CRISPR基因编辑
中国的科学界正在大胆地推进遗传重组动物的相关研究工作。尽管一些科学家表示担心会出现伦理学问题，在中国新的狗、山羊、猴和猪品种正在快速地被制造出来。11月18日，Nature网站以“China's bold push into genetically customized animals”为题对当
CRISPR-Cas系统无需断链编辑基因
英国《自然》杂志6月12日在线发表的论文称，美国科学家团队开发出一种完全可编辑的CRISPR-Cas基因组编辑系统，其可以介导DNA精准插入基因组。该方法无需在靶DNA中产生双链断裂，避免了由此导致的遗传编码的非预期改变。 CRISPR-Cas系统又称“基因魔剪”，自问世以来迅速成为生物科学领
CRISPR基因编辑结果全靠猜？No，部分可预测
CRISPR-Cas9系统已成功用于多个生物的基因组编辑，然而，我们还不能很好地预测特定位点上的编辑结果。为此，英国弗朗西斯•克里克研究所的研究人员对近1,500个目标位点上的编辑结果进行系统分析，发现各个位点之间的编辑精确性差异很大。 研究人员发现，编辑精确性与编辑效率相关，并且可根据某些简
基因编辑CRISPR找到自闭症猕猴模型
自闭症是一种严重的神经发育性疾病，目前中国自闭症患者已超1000万，且患病率呈现上升趋势。自闭症的发生机制目前仍不清楚。针对自闭症的新药研发和高度模拟人类自闭症症状的实验动物模型成为自闭症研究领域的瓶颈。 DOI: 10.1038/s41586-019-1278-0 近日，中国科学院深圳先进
中国科学家Nature畅谈CRISPR基因编辑
中国的科学界正在大胆地推进遗传重组动物的相关研究工作。尽管一些科学家表示担心会出现伦理学问题，在中国新的狗、山羊、猴和猪品种正在快速地被制造出来。11月18日，Nature网站以“China"s bold push into genetically customized animals”为题对当
用CRISPR/cas9编辑精原细胞基因
利用CRISPR/Cas9 系统对胚胎进行基因编辑，可有效地产生具有靶向基因组修饰的生物体。三月十二日在Cell子刊《Cell Reports》发表的一项研究中，来自德克萨斯大学西南医学中心、芝加哥大学和犹他大学等处的研究人员，用CRISPR / cas9技术对大鼠的精原细胞进行基因编辑，为在大
crispr基因编辑技术的基本原理
基本原理CRISPR簇是一个广泛存在于细菌和古生菌基因组中的特殊DNA重复序列家族，其序列由一个前导区(Leader)、多个短而高度保守的重复序列区(Repeat)和多个间隔区(Spacer)组成。前导区一般位于CRISPR簇上游，是富含AT长度为300～500bp的区域，被认为可能是CRISPR簇
CRISPR基因编辑技术的定义和技术原理
CRISPR（Clustered regularly interspaced short palindromic repeats）是生命进化历史上，细菌和病毒进行斗争产生的免疫武器，简单说就是病毒能把自己的基因整合到细菌，利用细菌的细胞工具为自己的基因复制服务，细菌为了将病毒的外来入侵基因清除，
crispr基因编辑技术的基本原理
基本原理CRISPR簇是一个广泛存在于细菌和古生菌基因组中的特殊DNA重复序列家族，其序列由一个前导区(Leader)、多个短而高度保守的重复序列区(Repeat)和多个间隔区(Spacer)组成。前导区一般位于CRISPR簇上游，是富含AT长度为300～500bp的区域，被认为可能是CRISPR簇
科学家们怎样看待利用CRISPR基因编辑改善CAR-T疗法
2017年8月和10月相继在美国上市的Kymriah和Yescarta是CAR-T细胞治疗领域颇具代表性的两款产品。但它们在使用过程中均存在一定局限：必须采用病毒载体作为基因编辑系统的传导中介，对人源性的T细胞进行改造。 近日，来自帕克癌症免疫疗法研究所的科学家声称他们采用CRISPR基因编辑
基因编辑大牛Nature子刊发文：CRISPR单碱基编辑准确！
来自韩国基础科学研究所IBS的研究人员发表了题为“Genome-wide target specificities of CRISPR RNA-guided programmable deaminases”的文章，证实了最近研发的基因编辑方法的准确性。这一研究成果公布在4月10日的Nature
CRISPR先驱获得新突破：开发更安全的CRISPR-Cas9基因疗法
人们一直希望用CRISPR-Cas9基因编辑技术治疗甚至治愈复杂的神经疾病。帕金森病、亨廷顿舞蹈病和阿尔茨海默症的现有药物只能缓解症状，无法阻止疾病的发展。“但对于确定了致病基因的疾病来说，基因编辑技术有望永久终止其进程，”加州大学伯克利分校Jennifer Doudna实验室的博士后Brett
CRISPR先驱获得新突破：开发更安全的CRISPR-Cas9基因疗法
人们一直希望用CRISPR-Cas9基因编辑技术治疗甚至治愈复杂的神经疾病。帕金森病、亨廷顿舞蹈病和阿尔茨海默症的现有药物只能缓解症状，无法阻止疾病的发展。“但对于确定了致病基因的疾病来说，基因编辑技术有望永久终止其进程，”加州大学伯克利分校Jennifer Doudna实验室的博士后Brett S
CRISPR的新前沿：编辑RNA
基因编辑工具CRISPR令科学家们修改DNA的能力发生了革命性的变化，如今，该工具的一种新的版本能对RNA进行靶向修改。编辑RNA而不是DNA有若干优点，例如，它能减轻与DNA相关的在伦理方面的顾虑，它能为科学家在活体生物中提供更为精确的编辑时间框架（如在关键性的发育期中）。在这里，David
研究发现CRISPR基因编辑疗法可应用于人类血液病患者
最近，来自美国Vertex制药公司和瑞士的CRISPR Therapeutics公司的官员宣布，对人类血液病患者进行的CRISPR基因编辑疗法的初步研究结果展现出了一定的希望，两家公司之间的联合项目在欧洲的一个地方和美国的另一个地方进行，目前相关研究结果已经发布到了Vertex制药公司的网站上。
CRISPR基因编辑技术开启五大门派
只要出现一篇关于CRISPR-Cas9的报道，Addgene的员工就会立刻找到它。这家非营利公司是论文作者经常储存研究中使用的分子工具的地方，也是其他科学家立即获取这些分子工具的地方，还是一些科学家可以即刻得到相关试剂的地方。“一篇热门论文发表之后，我们几分钟后就会接到电话。”这家美国马萨诸塞州
基因编辑CRISPR/Cas9新技术路在何方？
CRISPR/Cas9这项新技术使人们能更精准地对DNA代码进行控制，引发了遗传学和细胞生物学领域的革新，科学家们对它寄予厚望，希望借助它的力量，治疗包括癌症在内的疾病并进一步解开人类细胞身上笼罩的谜团。 但这一基因编辑技术也引发了科学家们的忧虑。据美国趣味科学网站报道，有科学家担心，这一新工
CRISPR先驱张锋谈灵长动物基因编辑
目前人们还没有全面了解大脑在健康和疾病状态下的运作机制，难以开发出有效药物治疗大脑疾病。这些疾病给众多患者、家庭乃至整个社会带来了沉重的负担。随着人口老龄化，这个问题还会更加严重。 过去科学家们主要是在鼠类模型中对大脑进行研究，比如在小鼠特定神经元表达报告基因、神经活性标记和视蛋白。小鼠研究可
CRISPR先驱张锋谈灵长动物基因编辑
目前人们还没有全面了解大脑在健康和疾病状态下的运作机制，难以开发出有效药物治疗大脑疾病。这些疾病给众多患者、家庭乃至整个社会带来了沉重的负担。随着人口老龄化，这个问题还会更加严重。 过去科学家们主要是在鼠类模型中对大脑进行研究，比如在小鼠特定神经元表达报告基因、神经活性标记和视蛋白。小鼠研究可
两种新型CRISPR/Cas基因编辑系统问世
英国《自然》杂志21日发表一项生物学进展,报告了两种新型的CRISPR/Cas基因编辑系统。 CRISPR被称为“生物科学领域的游戏规则改变者”,现已发展成为该领域最炙手可热的研究工具之一。以往研究表明,通过介入,CRISPR能使基因组更有效地产生变化或突变,效率比既往基因编辑技术更高。现在,
PNAS：利用RNA控制CRISPR/Cas9基因编辑
在过去的几年里，研究人员找到了一种方法利用天然存在的细菌免疫系统CRISPR/Cas9来失活或纠正任何生物体内的特定基因。然而，CRISPR/Cas9持续地发挥基因编辑活性，带来了额外编辑不必要位点的风险。 现在，来自加州大学圣地亚哥医学院、Ludwig癌症研究所和艾希司制药公司（Isis P
Nature：基因组编辑新技术 或超越CRISPR
能够将缺陷基因的功能性拷贝插入到患者的基因组中，对于许多从事遗传疾病治疗的临床医生来说是一个诱人的目标。现在，斯坦福大学医学院的研究人员设计出了一种新方法来实现这种遗传技能。他们的研究论文“Promoterless gene targeting without nucleases amelior
突破！CRISPR基因编辑成功治愈先天性失明
1月23日，CRISPR-Cas基因编辑系统的先驱之一张锋教授在《自然》子刊《Nature Communications》发布一项重要进展，报告了第三个可以编辑人类细胞基因组的CRISPR-Cas系统：CRISPR-Cas12b。 同时，张锋领衔的Editas Medicine公司开发的编号为
基因编辑工具CRISPR-Cas9遭遇新挫折！
在一项新的研究中，来自德国明斯特大学的研究人员发现，在小鼠进行常规的CRISPR-Cas9基因插入过程中，不必要的DNA重复频率很高。相关研究结果发表在2020年2月21日的Science Advances期刊上，论文标题为“Pervasive head-to-tail insertions o
顶级期刊：用光控制CRISPR/Cas9基因编辑
一段时间以来，科学家们一直都在尝试操纵基因。最近，美国匹兹堡大学的Alexander Deiters就发现了一种方式，以更高的精度来控制这个过程。他采用的是光。Deiters及其研究团队首次实现了这一技术突破，他们将相关研究结果发表在最近的化学领域顶级期刊《美国化学学会杂志》（Journal o
Jennifer Doudna：除了基因编辑，CRISPR还能做什么？
Jennifer A. Doudna（左） 很少有发现能够像CRISPR那样在一夜之间改变整个领域。CRISPR-Cas原本是原核生物的适应性免疫系统，自从人们发现了Cas9的应用潜力，这一系统迅速成为了炙手可热的基因组编辑工具。加州大学伯克利分校的Jennifer A. Doudna在本期M
CRISPR/Cas9：基因编辑的历史与发展
CRISPR/Cas系统是细菌和古菌特有的一种天然防御系统，用于抵抗病毒或外源性质粒的侵害。当外源基因入侵时，该防御系统的 CRISPR 序列会表达与入侵基因组序列相识别的 RNA，然后 CRISPR 相关酶(Cas)在序列识别处切割外源基因组DNA，从而达到防御目的。根据Cas蛋白的特点，可将CR