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中国学者Cellstemcell基因编辑突破性成果

继近日中国的科学家们采用CRISPR/Cas9方法成功构建出第一批携带定向突变的基因工程猴之后,来自云南省灵长类生物医学重点实验室、同济大学医学院等处的研究人员在2月13日的《细胞干细胞》(Cell Stem Cell)杂志上发表研究论文称,通过一种叫做转录激活因子样效应物核酸酶(TALENs)的基因编辑技术,获得了出生即携带MECP2基因突变的雌性石蟹猴,这是采用TALENs技术构建出的首个非人类灵长类动物模型。 云南省灵长类生物医学重点实验室的季维智( Weizhi Ji )研究员、同济大学医学院的孙毅(Yi Eve Sun)教授以及李思光(Siguang Li)博士是这篇论文的共同通讯作者。 TALEN技术是一种新的靶向基因修饰技术,TALE蛋白的氨基酸序列与靶位点的核酸序列具有恒定的对应关系。研究者通过组合各类模块,可针对任意核酸靶序列构建TALEN,在特异位点切割目标基因,产生双链断裂,进而......阅读全文

年终盘点:2018年基因编辑盘点

  2018年11月,中国科学家贺建奎声称世界上首批经过基因编辑的婴儿-一对双胞胎女性婴儿---出生。他利用一种强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9对这对双胞胎的一个基因进行修改,使得她们出生后就能够天然地抵抗HIV感染。这也是世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿。这条消息瞬间在国内外网站上迅速发酵,

频频被“泼冷水” CRISPR/Cas基因编辑未来究竟何去何从?

   CRISPR/Cas这项基因编辑技术自从问世以来,已经吸引了无数欢呼和掌声,在短短几年之内,它已经成为了生物科学领域最炙手可热的研究工具。然而它最近也频频被“泼冷水”,那么基因编辑未来究竟何去何从呢?  基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行“编辑”,实现对特定DNA片段的敲除、加入等。CRI

电转仪助力CRISPR编辑iPSC新进展:首次报告协同基因编辑...

电转仪助力CRISPR编辑iPSC新进展:首次报告协同基因编辑效应 2006年,日本科学家山中伸弥(Shinya Yamanaka)教授利用逆转录病毒将4个转录因子转入成体细胞,将其转变为诱导多能干细胞(induced pluripotent stem cells, iPSC)

用化学常识解释转基因

  河南日报退休高级编辑,大河健康报退休总编,河南农大兼职教授,中国新闻奖获得者。  各位女士、各位先生:  大家好。大家都是经常来图书馆借书、看书的读者,如今喜欢看书的人真是难能可贵。看年龄,大家多数是60后、50后,少数是70后、40后。大家可能都不是生物专业的大学生,但是大家在中学阶段都学过化

CRISPR/Cas9应用近期重大进展

  基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。  

基因“剪刀”:如何撬动几十亿美元大市场

  2017年十大科学突破中,“精准定位的基因编辑”榜上有名,研究人员修改了基因编辑工具,做到“精确到点”的修改,这使得基因“剪刀”在未来可能撬动更大的市场。  软软的、十几纳米大小,核酸酶的“微观照”更像一大团“棉花糖”。百科上这样介绍它:它的发现和采用,使基因的“编辑”,包括插入、删失、融合等操

基因“剪刀” 如何撬动几十亿美元大市场

  2017年十大科学突破中,“精准定位的基因编辑”榜上有名,研究人员修改了基因编辑工具,做到“精确到点”的修改,这使得基因“剪刀”在未来可能撬动更大的市场。  软软的、十几纳米大小,核酸酶的“微观照”更像一大团“棉花糖”。百科上这样介绍它:它的发现和采用,使基因的“编辑”,包括插入、删失、融合等操

Nat Med:等位基因特异性基因编辑有望治疗遗传性耳聋

  在一项新的研究中,来自美国哈佛医学院和波士顿儿童医院的研究人员利用一种新的基因编辑方法挽救了患有遗传性听力丧失的小鼠的听力,而且在成功地做到这一点的同时没有产生任何明显的脱靶效应。这些被称为贝多芬小鼠(Beethoven mice)的动物因为具有相同的导致人类进行性听力丧失(progressiv

“基因编辑”必须管 但别“一刀切”

  “基因”界又出了大事:据新华社消息,美国农业部近日发表声明,对未利用植物害虫的新技术育种模式,培育出的农作物将不进行监管,其中包括基因编辑技术。  这意味着,美国在放开“基因编辑作物”市场化之路。一时间,国人很“蒙圈”:基因编辑作物是转基因作物吗?这一举措我们该如何看?  “基因编辑作物”不监管

英国|基因组学和基因编辑:未来的研究方向

  英国下议院(House of Commons)的科学技术委员会(Science and Technology Committee)发起对基因组学(Genomics)和基因编辑(Genome editing)的调查,呼吁这些新兴的科学领域的研究能提供其影响人类健康、植物、动物和生态系统的证据。20

访谈:用好基因编辑这把“剪刀”

   近两三年来,基因编辑几乎“承包”了医学热点,它像风暴一样席卷着细菌、酵母、动植物乃至人类胚胎等几乎整个生命科学领域。公众既对基因编辑在疾病治疗等方面的强大功能感到惊讶,又因这把“剪刀”指向人类胚胎而担忧。基因编辑能否用在人类生殖细胞上,是其伦理争议中最为激烈的话题。  访谈嘉宾:  全国人大代

Natureasia聚焦:CRISPR/Cas研究进展Top20

  CRISPR/Cas系统是目前发现存在于大多数细菌与所有的古菌中的一种后天免疫系统,其以消灭外来的质体或者噬菌体并在自身基因组中留下外来基因片段作为“记忆”。  CRISPR/Cas系统全名为常间回文重复序列丛集/常间回文重复序列丛集关联蛋白系统(clustered regularly inte

2020年CRISPR/Cas最新研究进展

  基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。图片

全球医学界沸腾!中国科学家利用基因编辑将治愈艾滋病

  2019年9月11日,北京大学-清华大学生命科学联合中心邓宏魁研究组、解放军总医院第五医学中心陈虎研究组及首都医科大学附属北京佑安医院吴昊研究组合作在《新英格兰医学杂志》(The New England Journal of Medicine)发表了题为“利用CRISPR基因编辑的成体造血干细胞

基因编辑立功啦,成功治疗白血病,全球首例

   科学家利用这种技术对捐献者的免疫细胞进行基因编辑,一岁小女孩Layla的白血病被成功治愈。这是第二次基因编辑技术在临床上的成功应用。  Layla案例代表第二次基因编辑治疗的成功,第一次是美国去年用于12名艾滋病患者。基因编辑公司正在准备开展编辑酶基因直接进行治疗。  NHS信托伦敦大奥蒙德街

基因编辑技术:一把有魔力的剪刀

  据人民网 11 月 26 日报道,来自中国深圳南方科技大学的贺建奎团队宣布,一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿已经于 11 月在中国健康诞生。这对双胞胎的CCR5基因经过修改,使她们出生后即能天然抵抗艾滋病,这是世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿,消息发出后引发全球学界震动。  什么是基因编辑技术?

基因编辑加速迈向临床应用

   本月,先是科学家们宣布成功修正人胚胎中肥厚型心肌病致病基因,后有世界首批经基因编辑对器官移植无“毒”的小猪诞生;上个月,美国一个专家委员会以10比0的投票,建议食品和药物管理局批准第一种癌症基因疗法……  在新一代基因编辑工具尤其是CRISPR推动下,新型基因疗法正加速迈向临床应用。  四大热

揭秘首次人类胚胎基因编辑 “中国贡献”受关注

  美国首次编辑人类胚胎基因的研究2日正式发表在英国《自然》杂志上。该研究一周前遭媒体曝光,引发全球科技界广泛关注。由于牵扯道德伦理问题,人类胚胎研究屡屡处于争议之中。迄今,只有中美两国实施过人类胚胎基因编辑,英国一个团队则获得政府的类似试验许可。  那么,科学家出于何种考量要对人类胚胎基因“动刀”

基因编辑立法箭在弦上代表认为应充分论证 不宜“一刀切”

  基因编辑婴儿事件让两会上基因编辑立法的呼声更高。  “现阶段基因编辑在什么上能做,在什么上不能做,应该是法律要规范和解决的关键问题。”全国人大代表、山西医科大学第二医院血液科主任杨林花说,如果因为某个不良事件,将所有关于基因编辑的工作都叫停,那是不可取的。  基因编辑仅仅是一种工具,不能因为它砍

贺建奎同步做两个基因试验

  卷入“基因编辑婴儿”事件的深圳和美妇儿科医院今天下午发表正式声明称,该院从未参与贺建奎及其研究团队在网上所提及的“基因编辑婴儿”事件中的任何实验环节,并称网传的伦理审查申请书上的签名有伪造嫌疑,该医院将申请公安机关介入调查。  而另一方面,贺建奎团队表示,明天将在香港公布“基因编辑婴儿”试验的相

基因编辑进展梳理 Part II 基于CRISPR-Cas9的技术应用篇(下)

  上一期为大家介绍了过去一年里CRISPR技术在动物造模及单碱基技术方面取得的重大突破。本期继续为大家从功能基因组筛选、细胞谱系示踪及疾病诊断方面谈谈CRISPR-Cas系统的技术运用。   一、大规模基因功能的筛选   尽管测序和基因组编辑技术取得了重大进展,但是解析复杂的基

国家基因库参与人类胚胎基因编辑研究

   8月3日,由俄勒冈健康与科学大学、韩国基础科学研究院、美国Salk生物学研究所和深圳国家基因库合成与编辑平台合作完成的人类胚胎基因编辑最新重量级研究成果发表于《自然》杂志。在中国、美国、韩国的国际合作组的通力协作下,科学家第一次成功的利用CRISPR-Cas9系统在人类早期胚胎中对导致肥厚型心

基因编辑器:编出新生命

          细菌也有敌人,其最大的敌人之一是噬菌体,因为后者可以进攻和吞食细菌。面对攻击,细菌最有效的还击是,“祭”出一种武器CRISPR,以保护自身。CRISPR有些拗口,称为规律成簇间隔短回文重复,实际上就是一种基因编

David Liu团队发表新型基因编辑工具,有效减少脱靶效应

  目前,CRISPR–Cas9基因编辑工具虽然可以轻松地改变基因组,但其容易导致脱靶效应等意想不到的编辑后果。为更好地控制基因编辑的进行,科学家们在开发不同的替代方法方面进行了不懈的努力。  2019年10月21日,单碱基编辑技术开创者、Broad研究所David Liu教授研究团队在顶级学术期刊

基因编辑进展梳理 Part II 基于CRISPR-Cas9的技术应用篇(下)

  上一期为大家介绍了过去一年里CRISPR技术在动物造模及单碱基技术方面取得的重大突破。本期继续为大家从功能基因组筛选、细胞谱系示踪及疾病诊断方面谈谈CRISPR-Cas系统的技术运用。   一、大规模基因功能的筛选   尽管测序和基因组编辑技术取得了重大进展,但是解析复杂的基因型-表型关系仍

中国基因编辑研究且快且急

  从修改植物基因,到改变蝴蝶翅膀的图案,再到修改人类细胞……以CRISPR为代表的基因编辑技术风靡生命科学领域。  日前,在香山科学会议第564次学术讨论会上,专家指出,我国基因编辑研究工作正在向源头创新转移,现阶段应大力推动该领域的研究及应用,并及时制定严格有效的监管措施和伦理规范,保证基因编辑

科学家质疑美国首批基因编辑人类胚胎

  8月初,一个美国团队宣布,利用CRISPR技术成功修复了人类早期胚胎中一种与遗传性心脏病相关的基因突变。这是美国国内首次进行人类胚胎基因编辑。该消息在生物界引起一番热议。   由于精确的基因编辑技术可用于修复人类胚胎中的致病基因突变,将其与体外受精等技术结合使用,或能防止有遗传性疾病相关基因变

利用单碱基编辑器实现多位点单碱基编辑DMD及HGPS猪模型

  6月28日,中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学课题组在国际学术期刊Nature Communications(《自然-通讯》)发表了题为Efficient base editing for multiple genes and loci in pigs using base editors

基因编辑进展梳理 Part I CRISPR系统拓展及机制研究篇

  基因编辑技术是指对目标基因进行编辑,实现对特定DNA片段的敲除、插入等。自CRISPR/Cas9基因编辑技术问世以来,取得了一系列重大突破,并相继在2012、2013、2015和2017年被Science杂志评为十大科学进展之一。因此,CRISPR/Cas9以其操作简便和成本低廉等优势受到了众多

张锋Nature Medicine综述:基因编辑技术最新进展

  人体内已命名的基因共有25000多条,目前已知一部分基因(3000)的突变会引起各类疾病。对于此类疾病的治疗,最本质的手段是通过一些方法将突变后的遗传物质矫正回原来的状态。这类方法被称为遗传疗法(genetic therapies)。目前最广泛的遗传疗法手段为:1. 以病毒载体感染方式引导的源基