日前,2010年帅府园论坛“雷帕霉素靶蛋白(mTOR):基础、临床与产业发展”在京召开。与会专家认为,对mTOR这一医学前沿问题的关注,使产、学、研相结合的“关口前移”,也为癌症等疾病的治疗打开了一扇窗。
钟南山院士认为,此次论坛紧紧抓住了mTOR这一医学前沿问题,把临床医生、基础科研工作者、生物制药企业、患者等召集在一起,既能让制药企业从初步研究中看到希望与投资的前景,又能患者看到临床治疗效果,增强战胜疾病的信心,还能使医务人员感觉到工作有方向感。无形地实现产学研相结合的“关口前移”,从而共同促进国内该领域科研和产业的发展,以达到将科学发现以最快的速度用用到临床,造福广大患者的目的。
“其实,我觉得此次论坛更是一个转化医学的论坛。雷帕霉素在LAM的应用从科学发现到临床应用仅有短短的数年时间,可谓是转化医学研究的一个成功范例。这当中既有医学家和科学家的努力,也有来自患者和病友协会的不可估量的贡献。而要想真正地实现转化医学离不开创新与合作,创新是转化医学的精髓,合作是转化医学的基础,此外,还需要多方面的共同合作将科学发现以最快的速度用到临床。”赵玉沛说。
据中国医学科学院基础医学研究所博士生导师、生理学教授张宏冰介绍,雷帕霉素自20世纪70年代就开发出来,便经常作为免疫抑制剂用于器官移植,以减缓器官移植手术后的免疫排斥反应,特别是肾移植。雷帕霉素的涂层支架已为成千上万的冠心病患者解决了冠脉支架植入后的再狭窄问题,此外,新近发现雷帕霉素相关产品还是许多癌症治疗的重要靶向药物的选择。
北京协和医院呼吸科徐凯峰教授认为,相比过去对肿瘤的治疗,mTOR抑制剂在治疗某些肿瘤的新发现的确让医生与患者眼前一亮,尤其是对LAM(淋巴管肌瘤病)和TSC(结节性硬化症)这两种罕见病的治疗方面效果更为明显,LAM和TSC在某种程度上也可以被认为是肿瘤性疾病。“此次论坛将为进一步研究了解细胞信号转导通路,并提高恶性肿瘤等疾病的治疗水平提供了新的思路和方法。”
此次论坛由中国医学科学院北京协和医院、中国医学科学院基础医学研究所主办,北京协和医学基金会LAM/TSC罕见病专项基金、科学时报社、《Frontiers of Medicine in China》杂志社、北京联合同道会议服务有限公司协办。国内医学专家、相关医药企业代表等200余人参加了此次论坛。
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mTOR作为细胞内激酶,是高分子量丝氨酸-苏氨酸激酶、磷酸肌醇和3-激酶(PI3K)相关激酶(PIKK)的家族成员。mTOR传导通路主要影响细胞生长,生存,扩增以及营养代谢,它处于多功能集合点,就如同中枢传感器,接受上游受体信号,同时影响着下游受体。近几年的研究发现,mTOR传导通路的异常也可以诱发许多疾病。而对mTOR进行抑制便成为治疗与该通路密切相关的肿瘤包括肾癌、淋巴瘤、肺癌、肝癌、乳腺癌、神经内分泌癌和胃癌等的靶点所在。
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