新的药物可以降低心脏病、中风的风险

　　本周,联邦咨询委员会将决定是否首先推荐一种新的药物的批准，许多专家认为这可以显著降低中风和心脏病发作的风险,这是导致美国人死亡的一个主要原因。

　　备受期待的新药物已在临床试验中显示出大幅减少有害的，或低密度脂蛋白胆固醇含量，代表在该地区广泛使用他汀类药物以来第一个重大进展，这种药物在上世纪80年代末投放到市场。

　　“这是长期以来在心脏病学上的一个最大的进展，”史提芬·尼森说，他是克利夫兰诊所心血管医学会的主席，参与两个正在开发的新的治疗方法的临床试验。“这些药物的作用是非常强大的。”

　　每年有数以百万计的美国人正在服用他汀类药物用于降低有害胆固醇的含量，但是却可大大增加患心脏病的风险。根据疾病控制和预防中心的统计，有超过730万的美国人——几乎是美国成年人的三分之一——患有高低密度脂蛋白胆固醇疾病。

　　但即使作为主体的他汀类药物，如立普妥，在全国的药品柜里也变得无处不在，有一些患者不能耐受这种药物，还有许多人仍然不能让他们的有害胆固醇含量足够降低。这是被美国食品和药物管理局认为的新胆固醇类药物的来由。

　　它们被称作PCSK9抑制剂，因为它们限制某种物质，这种物质阻碍肝脏消除血液中的胆固醇的能力。与他汀类药物不同，它采用药丸的形式，新的抑制剂每两周服用一次。

　　今年春天的研究发表在《新英格兰医学杂志》，显示目前正在开发的两种PCSK9药物，一个由安进公司开发，另一个由赛诺菲和再生元制药开发，可以降低有害胆固醇约百分之六十。在许多情况下，甚至已经服用他汀类药物的患者也在减少。

　　尽管有这样惊人的结果，FDA顾问本周认为这两种药物优劣的一个关键问题还没有一个明确的答案：即PCSK9抑制剂降低了有害胆固醇水平，那么它会实际转化为降低中风、心脏病和其他心血管问题的数量吗？

　　当前的研究似乎给这种情况提出了建议，但更完整的答案还没有，需要长期的研究才能完成，在接下来的几年里，将要有更多的研究。

　　“我不确定我们知道这种药物的长期影响，”朱莉·克拉里说，她是印第安那大学医学院的心脏病学家，对临床试验结果进行了分析。不过，她说，“现有的研究，我们肯定有前途。”

　　即使在等待更确凿的结果期间，FDA可能会在今年夏天决定批准两种药物——辉瑞三分之一PCSK9抑制剂正在开发中——基于其明显的降低有害胆固醇能力。

　　“我认为这是一个明智的决定,”尼森说,他指出,到现在为止这种药物出现了一些有害的副作用。“FDA正好认识到降低胆固醇的未满足的需求是相当大的。”

　　新药的潜在成本在一些卫生保健提供者和保险公司之间引起不安。而涉及到的公司尚未表示他们会收费，一些专家[估计]，这些药物平均每人每年可能会花费10000美元。这显然不如需要专业治疗条件的疾病，如癌症和丙型肝炎，它远远超过了他汀类药物的成本，现在很多用的是廉价的仿制药，总体负担可能会急剧增加，让大量的患者最终可能采用PCSK9抑制剂。

　　尼森指出，虽然新的抗胆固醇药物可能的高价格是令人担忧的，这个选择方案既不便宜也不可取。“心脏搭桥手术和冠状动脉内支架置入术是相当昂贵的，”他说。”心脏病是不是一件令人愉快的事。”

　　加利福尼亚的凯瑟琳·威尔蒙39岁时得了心脏病。她有家族性高胆固醇血症，一种遗传性疾病，可严重升高低密度脂蛋白水平。根据2014的发表在《循环》杂志上的一项研究，估计每299个美国人中有一个有这种病。

　　她的一个小插曲，就是有段时间她想怀孕的时候，她的医生让她停止服用他汀类药物。那时，她的病还没有确诊。多年后专家指出了威尔蒙的问题，除了他汀类药物和其他疗法外，她能够参加一个PCSK9抑制剂的临床试验。考虑到以前得过心脏病发作的人的目标范围，她现在的低密度脂蛋白高达40。

　　威尔蒙建立FH基金会发布这种疾病的消息，并增加筛查以找到患病的人。

　　“没有新的药物，我的总胆固醇大约在200左右。一致的看法是我属于严重风险情况”，因为以前的心脏病，我有更多的心血管问题，威尔蒙说，她现在是两个小女孩的母亲，其中一个还具有遗传性疾病。“结果是对心脏病[治疗]在一般情况下是非常令人兴奋的，对于像我们这样的人来说是绝对必要的。”