麻省理工学院的张锋(Feng Zhang)博士是近两年大热的CRISPR/Cas9技术的先驱开创者之一。2013年,这位 80后的年轻华人科学家开发出了可用来编辑DNA、敲除指定基因的CRISPR/Cas系统,自此之后一直致力于推动这一技术走向完美。
12月10日,张锋博士在《自然综述神经科学》(Nature Reviews Neuroscience)杂志上发表了一篇题 为“Applications of CRISPR–Cas systems in neuroscience”综述文章,介绍了CRISPR–Cas系统在神经科 学领域中的应用。
许多脑疾病都受到遗传的强烈影响,研究人员一直希望能够鉴别出一些遗传风险因子,为揭示这些神秘疾病的原因及开发出可能的治疗方法提供线索。在早期,这一进展非常缓慢。许多研究成果无法重现,研究人员清楚地认识到要有把握地鉴别出重要的风险基因,必须要检测大量患者的基因组。
长期以来,基因组研究一直成本高昂,但近年来其已在加快速度。去年1月,Illumina公司宣布实现了一个期待已久的里程碑:将测序完整人类基因的成本降到1000美元以下。8年前,完成这一任务需要花费1000万美元和数周的研究工作。新系统可以在数小时内完成这一工作,每年测序数以万计的基因。
与这些惊人的进展同步,随着一种编辑活体细胞基因组新方法的发展,在过去的几年里另一场技术革命正在展 开。这种称作为CRISPR的方法允许研究人员精确地改变DNA序列——这一进展有望改变生物医学研究的许多领 域,有可能最终为开发出人类遗传疾病的新疗法奠定基础
CRISPR技术是基于一种细菌天然的抗病毒防御,其利用了一段短链RNA作为“搜索字符串”来定位对应的DNA靶序列。这一RNA片段可在实验室合成,设计来识别所有期望的DNA序列。与这一RNA一起的是一种叫做Cas的的蛋 白质,它可以在选择位点切割靶DNA,由此插入一段新序列——为研究人员编辑基因座提供了一个快速且灵活的“搜寻与替换”工具。
张锋是这一领域的先驱之一,他与哈佛大学的George Church一起最早证实了可利用CRISPR在活体细胞中编辑人类基因组。近年来,基于DNA测序发展而不断涌现的遗传新发现,张锋一直在利用CRISPR技术研究人类脑疾 病。
通过测序成千上万的个体,遗传学家们鉴别出了促成自闭症、精神分裂症和双向情感障碍等疾病风险的一些罕见遗传变异。CRISPR使得神经科学家们能够在细胞和动物模型中研究这些遗传变异。
今年,来自清华大学、中科院植物研究所的研究人员报告称,他们通过采用体细胞CRISPR-Cas9技术造成 Anillin条件性突变,证实Anillin调控了神经元迁移和神经元轴突生长。这项研究发表在《current biology》杂志上。
最近,美国约翰霍普金斯大学的研究人员利用CRISPR-Cas9,有效地将人类干细胞转化为视网膜神经节细胞,可将来自眼睛的视觉信号传递到大脑。这项工作不仅可帮助更好地了解视神经的生物学,也为我们带来一个细 胞为基础的人体模型,可用于发现阻止或治疗致盲疾病的药物。而且,最终它可能会促进细胞移植疗法的发展,恢复青光眼和MS患者的视力。
在这篇新综述文章中,张锋指出基于CRISPR–Cas的基因组编辑工具正在加速生物研究的步伐,允许在几乎所有的生物和细胞类型中进行靶向遗传调查。这些工具为开发出新模型系统,包括动物模型和干细胞源性体外模 型来研究神经系统的复杂性打开了大门。利用CRISPR–Cas系统来完成精确及有效的基因编辑,有潜力推动基 础和转化神经科学研究。
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