发布时间:2016-03-23 15:46 原文链接: 研究卡纳万病美华裔博士获730万美金补助

  据美国《世界日报》报道,洛杉矶希望之城医疗中心(City of Hope)16日宣布收到一笔730万元(美元,下同)用于开发卡纳万病(脑海绵变性)治疗研究的补助。卡纳万病是一种影响婴儿神经系统的罕见致命病症。研究小组领导人是华裔博士史艳红(Dr. Yanhong Shi),她是位于杜瓦迪(Duarte)的希望之城贝克曼研究所(BeckmanResearch Institute )发展及干细胞生物学部门教授。

  根据美国国家神经疾病与中风研究所(NationalInstitute of Neurological Disorders & Stroke),卡纳万病又称海绵状脑白质营养不良症,会导致小孩的大脑退化成海绵组织。通常出现在婴儿三至六个月大时,症状包括缺乏动作能力发展、喂养困难、肌张力异常,头大不好控制。病人往往在十岁以前死亡。美国12%的卡纳万病例是在加州。

  这笔研究赠款来自加州再生医学研究所(California Institute for Regenerative Medicine,CIRM),将补助史艳红博士(Dr. Yanhong Shi) 领导的研究小组。

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  史艳红以前的卡纳万病研究也由CIRM赞助,从患者收集干细胞并纠正导致病症的遗传缺陷。

  史艳红表示,希望城的研究致力开发干细胞疗法,希望最终能治愈这种威胁生命的疾病。

  补充介绍:

  Canavan病

  中枢神经系统的海绵状退变,为常染色体隐性遗传病,好发于北部犹太人,为婴儿较常见的进行性脑病。疾病的特征为严重慢性水肿,见于大脑皮质,影响星形细胞原生质,脱髓鞘为继发性病变;白质中水含量明显增加,其成分类同血浆滤出液,根据临床表现和CT扫描,见白质密度降低而要高度怀疑本病,但是明确诊断应有尿中N-乙酰天冬氨酸排出量增加以及皮肤成纤维细胞中天冬氨酰基转移酶缺乏。该基因已经被克隆,在受累患者中85%可有点突变。