Nature头条：血友病基因治疗新曙光

　　来自美国威斯康星医学院的科学家们称，他们通过修复一个有缺陷的基因治疗了狗的血友病，这标志着向着治疗人类血友病又迈进了一大步。

　　A 型血友病是一种最常见的遗传性出血性疾病，每10,000人中大约就有1人受累于这一疾病。它是由于一个基因功能失常引起凝血因子VIII缺乏所导致，这一功能失常的基因可通过母系遗传。目前这一疾病尚无法彻底治愈。医生们通常通过注射促凝剂来治疗失控性的出血，但只有一部分患者的免疫系统能够对这种治疗产生反应。

　　由威斯康星医学院David Wilcox领导的一个研究小组，利用一种病毒作为微型特洛伊木马(Trojan Horse)对狗进行了测试。他们将一个具有功能的ITGA2B基因插入到无害的病毒中。然后利用这一病毒来“感染”三条A型血友病狗，将有益的基因导入到了能够生成血小板的干细胞中。

　　在接受治疗后，有两条狗生成了极高水平的凝血因子VIII，它们在研究的两年半时间内没有出现过严重出血。且三条狗在接受这一新基因后，都不需要药物来抑制它们的免疫系统。

　　基因治疗是基于这样一个简单的想法：如果一个基因存在缺陷，就用一个功能性的基因来取代或补充它，由此来治疗遗传性疾病。它在上世纪90年代末突然出现于医学领域，是最具吸引力的生物技术领域之一。

　　然而一些偶然发生的挫折事件，其中包括1999年一名18岁的美国志愿者因基因治疗而死亡，两名因“泡泡儿症候群”( bubble baby syndrome)而接受治疗的法国儿童形成了癌症。让这一新的前沿研究遭受到重大的打击。到目前为止，取得的成功案例极少，且都局限于单基因疾病。

　　今年7月，来自意大利的科学家们报告称他们治疗了6名异染性脑白质营养不良患儿，这种神经系统疾病是由于ARSA基因突变所引起。这些鼓舞人心的研究都表明在不久的将来，基因治疗的时代即将来临。