罕见病成市场新宠“孤儿药”产业亟待政策支持

　　一、国外“孤儿药”政策较完善

　　在过去一段很漫长的时间里，制药公司都将目光锁定在大疾病人群上，并将其作为潜在的收入流，一个“重磅炸弹”足以铸就一个超级跨国企业，艾伯维（Abbvie）便因“修美乐”成为药业新巨头（2013年修美乐的全球销售额高达106.59亿美元）。

　　孤儿药单品市场规模虽小，但由于针对特殊人群，因此竞争程度低，准入门槛相对较高，盈利能力也更强。尽管孤儿药不大可能成为销售额高达上百亿美元的重磅药物，但由于市场、政策、研发费用、研发时间等等因素导致培育一个“重磅炸弹”的难度越来越高，对于制药企业来说，孤儿药市场的高增长率无疑对其有着巨大的诱惑力，某些治疗罕见疾病或生物机能紊乱的药物成为各大制药公司竞相追逐的新宠。

　　与此同时，为鼓励企业研发生产孤儿药，世界各国普遍对孤儿药的研发销售制定了相应的激励法规政策，尤其是美国的孤儿药法案促进了其他主要市场的政府出台类似法案，例如日本和欧盟就分别在1993年和2000年出台法案。

　　据前瞻产业研究院《2014-2018年中国生物医药行业市场前瞻与投资战略规划分析报告》了解，这些鼓励政策不仅对孤儿药有特殊的审批通道、在研发阶段给予临床研究减税等政策以外，最重要的是孤儿药拥有市场独占期。以美国为例，其孤儿药法案便规定，孤儿药自批准上市后有7年的市场独占期（无论是否有有效的ZL保护）。此外，多数孤儿药在7年独占期外还有化合物的ZL保护期，欧盟便规定自批准上市后10年的市场独占期限。在此背景下，原来少有制药企业关注的孤儿药成为了制药行业目前最炙手可热的领域之一，跨国巨头纷纷抢滩孤儿药市场。

图表1：各国对孤儿药的政策对比各国对孤儿药的政策对比，资料来源：前瞻产业研究院整理

　　二、我国“孤儿药”产业亟待政策支持

　　然而目前罕见病在我国尚无官方定义，疾病种类及患病人群尚无确切统计数据，针对孤儿药发展的相关政策扶持滞后，仅于2009年发布了《关于印发新药注册特殊审批管理规定的通知》，对“孤儿药”新药注册申请可实行特殊审批。

　　从美欧孤儿药发展经验可以看到，正是一系列扶持政策的出台奠定了良好基础，不仅鼓励社会资金进入“孤儿药”的研发环节，而且通过市场手段保障研发投入者有一定时间回收成本，同时价格也给予一定优惠，以此来引导“孤儿药”产业进入良性发展壮大轨道，控制社会医疗保障成本。

　　而我国至今没有一种自主研制生产的“孤儿药”上市，仍主要依赖进口，且引进困难，这使得许多罕见病患者得不到有效的诊断和治疗，加剧医疗保障压力，如“瓷娃娃”常被误诊为缺钙、小儿麻痹；国内罕见病患者使用“格列卫”必须通过中华慈善总会接受国际捐赠。

　　要尽快解决这一困境，学习欧美经验，出台针对孤儿药发展的专门政策体系是关键。我国应尽快制定“罕见病法”，完善孤儿药特殊上市保障制度的相应配套制度，对急需孤儿药设立快速审批通道，给予孤儿药生产、引进者相应的市场垄断权、新药定价、税收优惠等，并严格执行药品的再审查制度，以提升药品安全性的保障等。