基因疗法助美国盲童神奇复明

幸运的科里和家人在费城的家中。

该基因疗法的原理

费城儿童医院的医生拿着装有这种“复明基因”的小瓶。

　　英国《每日邮报》网站报道，一名生来就因病致盲的9岁美国男童在接受了注射手术后神奇复明。

　　长期以来，研究者一直在努力破解人体内产生感光视觉细胞的密码，一旦成功，可能会给很多盲人带来福音，将是令人难以置信的伟大成就。该注射手术将特殊的基因植入人体内，会在眼球后面产生感光色素，取代那些因病丧失的色素。

　　科里-哈斯有幸成为世界上第一个接受这种开创性的基因疗法来直接治疗眼睛的病人。目前他的视力与常人无异。科里-哈斯出生后不久就罹患先天性黑矇症，不幸导致视力完全丧失。

　　美国宾夕法尼亚州医学院的遗传学家始终在默默地钻研，坚定地支持着这项可能会给大量盲人带来光明的革命性疗法。这项开拓性疗法成功治愈了5名小孩和7名成人，科里是其中之一。他们都患有先天性黑矇症(Leber’s congenital amaurosis, LCA)。该病症的几率为8万分之一，会导致从出生起视力就迅速恶化，直至完全失明。

　　这些孩子身上取得的进步最为明显，他们现在都能够成功通过一种“低亮度障碍测试”，而此前他们都无法通过。

　　科里手术前几乎全盲，看不到教室的黑板，必须要借助巨大的电子屏幕板的帮助才能看到。而手术后无需帮助也能看到黑板，甚至可以和同学们玩耍了。

　　费城儿童医院医师凯瑟琳-海格表示，手术结果是“伟大壮观的”。她说：“手术结果对于整个基因疗法界都是振奋人心的。很多此前不可能复明的患者现在重新看到了希望。这些发现会使针对更普遍的视网膜疾病的基因疗法迅速发展，就像老年性黄斑变性。”

　　宾夕法尼亚州医学院眼科教授基恩-班尼特博士说：“第一批病人两年前就开始接受基因疗法，两年来他们的状况在不断改进。这么引人注目的成就不仅为治疗其他先天性视网膜疾病，也为治疗更普通的视网膜退化打下坚实的基础。”

　　班尼特博士认为最新的治疗结果是建立在近20年来对遗传性失明症的基因研究基础上的，该研究最初是在老鼠和狗的身上进行试验的。

　　先天性黑矇是发生最早、最严重的遗传性视网膜病变， 出生时或出生后一年内双眼锥杆细胞功能完全丧失，导致婴幼儿先天性盲。