世界首例人胚胎干细胞分化功能细胞治疗半月板损伤

　　2019年1月9日，世界首例人胚胎干细胞分化功能细胞治疗半月板损伤在华中科技大学同济医学院附属同济医院（以下简称武汉同济医院）康复医学科顺利完成。该研究由武汉同济医院与中国科学院动物研究所北京干细胞库联合开展，已根据《干细胞临床研究管理办法（试行）》（国卫科教发〔2015〕48号）要求完成国家卫健委和食药监局备案。

　　1、干细胞与半月板损伤

　　半月板损伤是一种由于退变、运动或者其他外力原因引发的膝关节内的软骨组织损伤引发的骨关节疾病。目前，临床上对于半月板损伤的治疗主要有两种方法：急性期主要为长腿石膏托固定，慢性期主要为膝关节镜下手术和半月板切除。因为半月板的血供不足等因素，半月板的自我修复能力较差，从而影响手术疗效。

　　干细胞是一种具有自我更新和多向分化潜能的细胞群体，近年来受到学者们的广泛关注。间充质干细胞(mesenchymal stem cells，MSCs)是最具代表性的成体干细胞之一，存在于多种组织器官当中，对组织损伤修复和疾病治疗具有良好的作用，无致瘤性，是再生医学最具潜力的种子细胞之一。

　　近年来，研究者通过定向诱导，将人胚胎干细胞诱导分化为间充质干细胞，即人胚胎干细胞来源间充质样细胞(human embryonic stem cell derived mesenchymal-like cell，简称MSC-like细胞)。MSC-like细胞与成体MSCs具有相似的生物学特性和功能，来源丰富，不产生畸胎瘤，均一性好，成为干细胞研究和应用的热点。MSC-like细胞在半月板损伤的问题上具有重要理论研究意义和临床应用价值。

　　2、世界首例临床研究（ES来源功能细胞）

　　据报道，接受细胞移植的是一位因剧烈运动导致半月板二度损伤的患者，经武汉同济医院康复医学科诊断，符合该干细胞临床研究项目受试者入组标准。在充分知情下，受试者接受了膝骨关节腔内干细胞注射。细胞移植过程中和移植后受试者生命体征平稳、活动不受限，截至发稿时无严重不良事件。根据研究方案，未来数月，研究者将对受试者进行随访，对所用细胞和治疗方案的临床安全性和有效性进行系统评估。

　　该临床研究首次使用了由人胚胎干细胞体外定向分化获得的功能细胞治疗半月板损伤。该类细胞性质明确、纯度高，功能确定，易标准化与规模化制备，在干细胞成药及产业化方面极具优势。前期，北京干细胞库经十年研发，突破了细胞制备、评价等关键技术，确认了临床前安全性和有效性，并与武汉同济医院联合完成了项目备案等相关准备工作。