世界首例经基因靶向修饰小猴问世

　　2月25日，记者从云南中科灵长类生物医学重点实验室获悉，该实验室和南京医科大学、南京大学、同济大学、中科院动物研究所等多家单位合作，运用CRISPR/Cas9和TALENs基因靶向修饰技术，分别成功获得了世界首例经过基因靶向修饰的小猴，标志着我国在转基因灵长类动物模型研究方面取得重大突破。

　　据该实验室主任季维智研究员介绍，基因修饰技术，即基因敲入或敲除建立动物模型，被认为是探讨生物发育的基本问题和研究人类疾病发病机理的最佳途径。

　　“这是人类首次将基因修饰技术用于大小鼠等啮齿类动物之外的灵长类动物。”该实验室副主任牛昱宇研究员说，这些研究结果证明，对灵长类动物不仅可以实现基因的定点突变，还可以同时进行多基因的同时修饰。在证明基因靶向修饰成功的同时，并未发现非特异的脱靶效应。

　　这两项技术首次在灵长类动物中的有效应用，表明我国在大动物，尤其是灵长类动物基因靶向修饰和疾病动物模型研究方面处于世界领先水平。

　　据悉，CRISPRA/Cas9研究成果于2014年1月30日在《细胞》杂志在线发表，2月13日，TALENs研究结果在《细胞—干细胞》杂志在线发表。《细胞》杂志在线发表后，《自然》杂志将该研究成果称为人类疾病模型研究向前发展的里程碑，有报道称这将使得人类对于诸如帕金森氏症和老年痴呆症等重大疾病的治疗获得新的突破。