全球首个丨治疗脑胶质瘤的小分子靶向药物获批上市

　　近日，国家药品监督管理局正式批准伯瑞替尼脑胶质瘤的适应症，这是全球首个批准上市的用于治疗脑胶质瘤的小分子靶向药物。该药物由中国工程院院士、北京市神经外科研究所所长、北京天坛医院神经外科学中心主任江涛带领团队历时数年研发。

　　脑胶质瘤是最常见的成人颅内恶性肿瘤，约占颅内肿瘤的46%。长期以来，手术和放化疗是脑胶质瘤主要治疗手段。但脑胶质瘤往往侵犯语言、行动、逻辑思维等大脑重要功能区，由于肿瘤和脑组织互相纠缠，很难通过外科手术彻底切除肿瘤。因此，即使经过手术和放化疗，脑胶质瘤的致残率和致死率仍较高。

　　攻克脑胶质瘤，是中国神经外科事业开拓者之一王忠诚院士交给江涛的任务。

　　多年前，为了能去国外学习脑胶质瘤的最新理论和技术，江涛看到医学顶级期刊上有关于脑胶质瘤的文章，就给通讯作者写电子邮件毛遂自荐。几个月里他总共发了119封邮件，并最终获得深造机会。

　　2002年，江涛远赴国外求学。学成后，他把分子病理的理念带回中国。为了攻克脑胶质瘤难题，他带领团队历时16年完成“中国脑胶质瘤基因组图谱计划（CGGA）”，这是世界最大的脑胶质瘤数据库。

　　在此基础上，江涛带领团队寻找导致脑胶质瘤恶性进展的基因。在数以万计的基因组中找线索，从浩如烟海的文献中找灵感，以前人的研究成果为基础，江涛和团队像大海捞针一般苦苦求索。

　　终于在2014年，江涛团队找到了导致脑胶质瘤恶性进展与复发的关键融合基因PTPRZ1-MET。2021年，该融合基因被纳入世界卫生组织中枢神经系统肿瘤分类。这是44年来唯一纳入的中国成果，也是目前国内神经肿瘤领域唯一改写世界指南的工作。

　　为了推动基础研究成果走出实验室、造福脑胶质瘤患者，江涛走上科技成果转化之路。他带领团队与国内企业合作，历经多年最终研发出原创新药伯瑞替尼。

　　获得国家科技进步二等奖，获评“中国生命科学十大进展”，位列首都卫生发展科研专项十大成果榜首，获得中国发明协会一等奖，夺得2021年中关村国际前沿科技创新大赛总决赛冠军……近年来，伯瑞替尼“荣誉等身”。

　　被问及研发历程时，江涛和团队都显得十分淡然，“就那么干”“我可能运气好”“其实大家都是这样做”……

　　九层之台，起于累土。伯瑞替尼诞生的背后是日拱一卒的勤勉和坚定。不出差的时候，江涛的日程基本固定：白天出门诊、做手术，晚上和周末泡实验室、开组会。

　　看文献是江涛的业余爱好，他经常早起看最新的国外文献。北京市神经外科研究所分子神经病理室副主任胡慧敏告诉记者，江涛每周四都会组织团队一起阅读文献，并组织大家讨论、点评，进行头脑风暴。

　　在江涛带领下，北京市神经外科研究所青年科技人才队伍不断壮大，涌现出多名临床和科研骨干。

　　江涛团队表示，他们将继续围绕神经系统疾病诊疗技术进行研发与创新，积极构筑从基础研究到药械开发再到产业化转化的科技创新链，最终实现把脑胶质瘤变成慢性病的美好愿景。