全球首个AI制药进入二期临床试验

AI制药公司英矽智能的在研药Rentosertib有了新突破。6月3日，Rentosertib的IIa期临床研究结果被刊登于全球顶尖学术期刊《自然•医学》（Nature Medicine）。IIa期数据初步验证了该药物分子的安全性和有效性，Rentosertib成为目前全世界进展最快的AI药物。

Rentosertib（原名ISM001-055）是一种潜在全球首创用于治疗特发性肺纤维化的候选药物，在英矽智能的一众AI产品管线中进展最为领先，其靶点识别和分子设计均由英矽智能的生成式AI平台Pharma.AI驱动。

上述论文展示了一项名为GENESIS-IPF的IIa期研究（NCT05938920）结果，这是针对Rentosertib的一项双盲、安慰剂对照临床试验，在中国22个中心共入组71例IPF患者，受试者被随机分配接受安慰剂、每日一次30mg、每日两次30mg或每日一次60mg，持续12周的用药观察。

临床数据显示，Rentosertib达到主要研究终点，即具有可控的安全性和耐受性.接受60 mg每日一次Rentosertib治疗的患者，用力肺活量（FVC）平均改善幅度最大，FVC均值增加98.4毫升，而对照组FVC均值下降20.3毫升。

此外，研究中的探索性生物标志物分析进一步验证了通过人工智能方法发现的新颖靶点TNIK的生物学机制，研究结果支持Rentosertib具有潜在的抗纤维化及抗炎作用。

英矽智能创始人兼首席执行官Alex Zhavoronkov博士表示，“这些结果不仅表明Rentosertib具有可控的安全性和耐受性，还为进一步开展大规模、长周期的临床试验奠定了基础。”

中国医学科学院北京协和医院主任医师、ISM001-055 IIa期临床试验中国牵头研究者徐作军教授表示，“本研究表明，Rentosertib具有为IPF患者提供有意义临床获益的潜力，这令人倍感振奋。然而，本研究中各患者组的样本量相对较小，我们期待这些发现在更大规模的队列研究中进一步获得验证。”

上述研究数据已通过口头报告及海报的形式在2025年美国胸科学会（ATS）年会上进行了展示。英矽智能已与监管部门开展沟通，以促进在更大患者队列中对Rentosertib的前瞻性评估。

Rentosertib的实践经验展现了AI在药物研发领域的变革潜力。相较于传统早期药物发现所需的2.5至4年，英矽智能于2021年-2024年间提名的22个候选新药项目，平均仅用12至18个月便实现了从项目立项到临床前候选分子（PCC）确定的转化，总费用从数千万美元降至数百万美元。

产业链来看，目前AI制药上中下游，分别为AI软硬件/生物技术提供商、AI制药平台和传统制药企业。技术层面来看，目前AI制药仍基于传统制药的框架下进行，主要集中在药物发现和临床前研究两个阶段。

AI制药发展早期，企业以提供药物研发软件服务为主，附加值较低并且客户付费意愿不强，市场空间有限，代表企业为Schrodinger；为了更加深度参与客户药物研发过程，突出AI制药优势，企业陆续向AI+CRO和AI+Biotech的商业模式转变，通过AI技术为药企和CRO公司提供研发外包服务，甚至自建研发管线对外授权或推进上市，近些年成立的初创公司多选择此类商业模式，包括晶泰控股、英矽智能、Recursion Pharmaceuticals、Relay Therapeutics等。

招商证券表示，单纯提供AI软件服务很难满足客户需求，同时市场空间有限，更深层次参与新药开发过程提供CRO服务或者自建研发管线成为Techbio企业成为普遍选择。对于AI+SaaS和AI+CRO为核心服务模式的企业，该机构关注公司平台能力的建设，包括数据的获得、技术积累等，同时与核心重点客户的合作也是重要催化剂；对于自建管线为核心的AI Biotech公司，该机构关注核心产品的关键研发节点，比如英矽智能治疗IPF的ISM001-055、Schrodinger用于实体瘤的SGR-3515等。

进一步地，该机构关注提供AI制药软件服务，或者CRO服务相关公司，如Schrodinger、晶泰控股、康龙化成、维亚生物、泓博医药、成都先导、药石科技等；利用AI技术自建创新药物管线的Techbio公司，如Recursion、Relay、Exscientia、英矽智能（未上市）等。

德邦证券表示，AI制药正在加速落地阶段，影响不可小觑。随着AI技术与药物研发的各个场景相结合，或许能够对整个药物研发产生质的影响。大大降低药物研发的时间成本和资金成本，提升药物研发的效果。建议关注持续投入AI研发的制药公司，如恒瑞医药、信立泰、药明康德、晶泰控股、泓博医药、药石科技、成都先导、睿智医药。