发布时间:2024-08-14 12:30 原文链接: 关于异染性脑白质退化症的治疗方法介绍

  目前还没有确切的治疗或治愈异染性脑白质退化症的方法。"较长的青少年"或"成人"开始发病及"婴幼儿后期"的患者在症状显示后接受治疗,会拘限于疼痛和病症处理等之问题。在症状前期之"婴幼儿后期"MLD患者,以及那些青少年或成年MLD患者,要么出现"症状前期病征"或者显示"轻度至中度的症状";而对于可选择骨髓移植(包括干细胞移植)的患者,目前正在研究,看它是否可能让异染性脑白质退化症的进展放缓、或停止MLD在中枢神经系统中的进展。然而,结果显示MLD的进展在周围神经系统一直没有显著的放缓,而这些长期治疗的效果好坏参半。

  几个未来的治疗方案,目前正在进行研究。这些措施包括基因治疗、酶替代疗法(Enzyme replacement therapy/ERT)、底物减少疗法(Substrate reduction therapy/SRT),及"潜在性酶增强疗法"(EET)等。

  一组国际研究人员及基金会在2008年组成国际MLD注册单位创建和管理知识共享资源库,包括MLD的自然史基础。该组织包括科学,学术和工业资源。然而、之后注册单位从来没有开始运作。